Le azioni di uniQure N.V. (QURE) sono scese del 2,98% a 24,09 dollari lunedì, perdendo 0,74 dollari durante la sessione di trading. Il calo ha prolungato le perdite recenti nonostante un'importante tappa normativa per il trattamento sperimentale dell'azienda contro la malattia di Huntington, ed è avvenuto dopo la rottura del livello di supporto a 24,83 dollari, mentre la domanda per la terapia genica avanzava nel processo di revisione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

La FDA concede la Priority Review e fissa la data obiettivo per la decisione a maggio 2027

La FDA ha accettato la Biologics License Application (BLA) di uniQure per ifezuntirgene inilparvovec, una terapia genica sperimentale mirata alla malattia di Huntington, una malattia ereditaria progressiva che colpisce movimento, cognizione e comportamento. I trattamenti disponibili per la malattia affrontano i sintomi piuttosto che la causa sottostante, una mutazione del gene della huntingtina. L'agenzia ha concesso alla domanda la Priority Review nell'ambito del percorso di Accelerated Approval, fissando il 1° maggio 2027 come data obiettivo per la decisione. La Priority Review obbliga l'agenzia a pronunciarsi sulla domanda secondo un calendario accelerato, mentre il percorso di Accelerated Approval consente l'approvazione basata su evidenze ragionevolmente plausibili per predire il beneficio clinico, in attesa di verifica tramite studi confermativi.

La FDA ha inoltre indicato che prevede in via preliminare di discutere la domanda durante una riunione del comitato consultivo, sebbene non abbia ancora definito la data o il calendario della riunione. La revisione normativa rappresenta un passo importante verso una potenziale approvazione del trattamento sperimentale.

La domanda si basa sui risultati a 36 mesi del programma clinico di fase I/II di uniQure, in cui i pazienti trattati sono stati confrontati con un gruppo di controllo esterno abbinato tramite propensity score ricavato dal database di storia naturale Enroll-HD. Enroll-HD è uno studio osservativo di lunga durata su persone con malattia di Huntington, e l'abbinamento tramite propensity score associa i pazienti trattati a individui non trattati con caratteristiche basali simili, fornendo un gruppo di confronto in assenza di un braccio placebo contemporaneo. uniQure ha annunciato tale analisi il 24 settembre 2025, e essa costituisce l'evidenza clinica a supporto della presentazione.

Lo studio confermativo recluterà circa 200 pazienti

uniQure ha concordato con la FDA gli elementi chiave dello studio clinico confermativo pianificato. Lo studio recluterà circa 200 pazienti e confronterà la terapia genica con la cura standard, con i partecipanti assegnati in un rapporto 2:1 tra trattamento e cura standard.

La Total Functional Capacity (TFC), una misura della capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane e mantenere l'indipendenza funzionale, sarà l'endpoint primario a 36 mesi. uniQure prevede di avviare lo screening dei pazienti negli Stati Uniti entro la fine del 2026, e la società si attende che lo studio progredisca sostanzialmente entro l'eventuale approvazione. Lo studio confermativo è destinato a fornire ulteriori evidenze cliniche sull'efficacia e la sicurezza del trattamento e resta una parte importante del processo normativo. Poiché la BLA richiede l'Accelerated Approval, i risultati di questo studio costituiranno la fase di verifica del beneficio clinico suggerito dall'analisi con controllo esterno.

AMT-130 basato su una piattaforma proprietaria di gene silencing

Ifezuntirgene inilparvovec, noto anche come AMT-130, è sviluppato sulla piattaforma proprietaria di gene silencing miQURE di uniQure. La terapia incorpora un microRNA progettato per ridurre l'attività del gene della huntingtina e il frammento proteico potenzialmente tossico dell'esone 1, un approccio volto a ridurre la produzione della proteina associata alla malattia alla fonte. Richiede una singola somministrazione tramite delivery neurochirurgico guidato da MRI direttamente nello striato cerebrale.

AMT-130 vanta le designazioni Breakthrough Therapy e Regenerative Medicine Advanced Therapy dalla FDA, e l'agenzia ha inoltre conferito al trattamento lo status di Fast Track. Queste designazioni riflettono il sostegno normativo che accompagna lo sviluppo del trattamento per la malattia di Huntington.

uniQure ha somministrato AMT-130 a 51 pazienti negli studi clinici di fase I/II. Lo studio randomizzato statunitense ha reclutato 26 pazienti, di cui 16 assegnati al trattamento e 10 partecipanti assegnati a procedure finte, con quattro partecipanti del controllo passati successivamente al trattamento dopo circa 12 mesi. Lo studio europeo aperto ha incluso altri 13 pazienti distribuiti tra i gruppi a bassa e alta dose. Inoltre, 12 pazienti hanno ricevuto entrambe le dosi insieme a immunosoppressione in una coorte separata, e altri sei pazienti statunitensi stanno valutando il trattamento ad alta dose con volumi striatali inferiori.

I prossimi traguardi per uniQure

Nonostante la decisione della FDA sulla Priority Review, le azioni QURE sono rimaste sotto pressione di vendita durante la sessione di lunedì. Il scivolamento dell'azione sotto i 24,83 dollari lascia tale ex livello di supporto come un importante riferimento di prezzo, mentre la data obiettivo per la decisione del 1° maggio 2027 rappresenta il prossimo traguardo normativo principale per uniQure. La discussione preliminare al comitato consultivo e l'avvio pianificato dello screening statunitense per lo studio confermativo entro la fine del 2026 completano il calendario dei traguardi normativi in vista della decisione.

Fonte: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi