La società giapponese di sanità digitale SUSMED Inc. (Tokyo: 4263) ha annunciato una pietra miliare per l'adozione della blockchain nell'industria farmaceutica dopo che la sua piattaforma proprietaria per trial clinici, SUSMED SourceDataSync (SUSMED SDS), ha contribuito a ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio di un prodotto farmaceutico. L'approvazione rappresenta la prima autorizzazione all'immissione in commercio al mondo basata sui risultati di uno studio clinico sponsorizzato dall'industria che ha utilizzato la tecnologia blockchain.

Lo sviluppo evidenzia il potenziale dei sistemi basati su blockchain per migliorare la gestione dei trial clinici, rafforzare l'integrità dei dati e ridurre i costi operativi associati alla ricerca farmaceutica. Traccia inoltre il percorso della tecnologia, dalla dimostrazione in un regulatory sandbox all'accettazione formale all'interno di un processo nazionale di autorizzazione all'immissione in commercio, offrendo un caso di riferimento documentato per le applicazioni blockchain nella sanità regolamentata.

SUSMED si concentra sulla ricerca e sviluppo in sanità digitale, inclusa la terapia digitale per condizioni come l'insonnia. L'azienda sviluppa anche tecnologie a supporto dei trial clinici, sostenute da proprietà intellettuale relativa alla terapia digitale e alle applicazioni blockchain nella sanità. Ulteriori dettagli sono disponibili sul sito ufficiale dell'azienda.

L'aumento dei costi di sviluppo dei farmaci crea sfide per il settore

La spesa globale per la ricerca e sviluppo farmaceutico è aumentata di circa l'8,5% annuo nell'ultimo decennio, con la crescente complessità dei protocolli di trial clinici e l'espansione dei requisiti di ricerca che contribuiscono a costi di sviluppo più elevati.

Il Giappone affronta ulteriori sfide operative a causa di procedure ad alta intensità di lavoro e pratiche di conformità estese associate alle proprie normative Good Clinical Practice (GCP). Questi requisiti hanno contribuito a un significativo divario di produttività tra Giappone e Stati Uniti: il numero di centri di trial clinici gestiti da un singolo Clinical Research Associate in Giappone sarebbe, secondo quanto riportato, pari a un terzo della cifra corrispondente negli Stati Uniti.

Spese di sviluppo più elevate e procedure di trial clinico inefficienti possono ritardare la disponibilità di nuovi farmaci, contribuendo al drug lag e al drug loss. Queste sfide riguardano i pazienti che potrebbero non avere accesso tempestivo a trattamenti già disponibili in altri paesi.

La linea guida internazionale aggiornata sui trial clinici, ICH-E6(R3), ha sottolineato un approccio Quality by Design (QbD). Incoraggia gli sponsor farmaceutici a eliminare la complessità non necessaria, ridurre gli oneri amministrativi per ricercatori e partecipanti e stabilire un'adeguata gestione della qualità lungo tutto il processo del trial clinico.

SUSMED SDS riduce il carico di lavoro dei trial clinici

SUSMED ha sviluppato il proprio sistema di gestione dei trial clinici basato su blockchain per affrontare queste sfide operative. La piattaforma sincronizza in modo sicuro i dati medici raccolti presso gli istituti sanitari con le corrispondenti informazioni delle Case Report Form (CRF), riducendo i requisiti di inserimento manuale dei dati negli istituti medici e limitando la necessità di determinate attività di monitoraggio normativo. La tecnologia blockchain fornisce inoltre un meccanismo per verificare l'integrità e la coerenza delle informazioni dei trial clinici.

L'azienda ha inizialmente dimostrato la tecnologia attraverso il programma Regulatory Sandbox del Giappone, e i risultati della dimostrazione sono stati pubblicati su una rivista medica internazionale sottoposta a peer review a giugno 2020. A valle del processo di verifica, SUSMED ha presentato una domanda nell'ambito del System of Inquiry on Regulatory Gray-Zone Areas istituito tramite la Industrial Competitiveness Enhancement Act. Il 4 dicembre 2020, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha emesso una notifica ufficiale confermando che la tecnologia basata su blockchain poteva sostituire determinate attività di monitoraggio rimanendo conforme alle normative GCP del paese.

Una successiva valutazione comparativa condotta nell'ambito di un'iniziativa di ricerca sostenuta dalla Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) ha dimostrato miglioramenti operativi misurabili. La valutazione ha rilevato che il flusso di lavoro di SUSMED SDS ha ridotto i carichi di lavoro di monitoraggio dei trial clinici del 45,9%, i carichi di lavoro presso gli istituti medici del 32,0% e le query sui dati relative a verifica e correzione del 46,7%.

Questi risultati indicano che la gestione dei trial clinici basata su blockchain può migliorare sostanzialmente la produttività, supportando al contempo gli obiettivi di gestione della qualità stabiliti dai principi QbD internazionali.

Gli standard globali riconoscono il potenziale della blockchain

Il riconoscimento della tecnologia blockchain nella ricerca farmaceutica da parte del settore è cresciuto anche a livello di standard. La seconda edizione di GAMP 5, pubblicata dalla International Society for Pharmaceutical Engineering nel 2022, ha individuato la blockchain come potenziale soluzione per rafforzare l'integrità dei dati negli ambienti regolamentati. Questo riconoscimento riflette il crescente interesse per l'applicazione della tecnologia dei registri distribuiti nella ricerca clinica e nello sviluppo farmaceutico. L'approvazione di SUSMED ora affianca a quel riconoscimento a livello di standard un'autorizzazione all'immissione in commercio effettiva, fornendo agli sponsor farmaceutici un caso di riferimento concreto per l'integrità dei dati supportata da blockchain nella ricerca clinica.

SUSMED prevede un'adozione più ampia nei trial clinici

Il presidente e CEO di SUSMED, Taro Ueno, ha dichiarato che questo traguardo rappresenta un passo importante per affrontare il drug loss e migliorare l'accesso alle opzioni di trattamento in Giappone. Ha evidenziato le precedenti dimostrazioni normative dell'azienda nel 2020 e la successiva approvazione come prova che la tecnologia blockchain può supportare una conformità efficiente senza compromettere gli standard dei trial clinici.

Anche i rappresentanti governativi hanno accolto favorevolmente lo sviluppo, descrivendolo come un esempio importante di innovazione normativa e di applicazione pratica delle tecnologie emergenti alle sfide sanitarie.

SUSMED prevede di estendere l'implementazione della sua piattaforma basata su blockchain a una più ampia gamma di trial clinici farmaceutici, con l'obiettivo di migliorare l'efficienza dello sviluppo, ridurre le spese operative e rafforzare la qualità della ricerca. L'azienda si attende inoltre che la sua tecnologia contribuisca a un ecosistema di trial clinici più sostenibile, potenzialmente favorendo un migliore accesso ai trattamenti innovativi e aiutando a gestire la spesa sanitaria e previdenziale a lungo termine. Con la notifica di dicembre 2020 del Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare che già stabilisce come i sistemi basati su blockchain possano sostituire determinate attività di monitoraggio ai sensi delle GCP, l'adozione di tali flussi di lavoro in ulteriori trial, a partire dalla prevista espansione di SDS di SUSMED, è uno sviluppo concreto da seguire man mano che la ricerca clinica basata su blockchain va oltre la prima approvazione.

Fonte: CoinTrust