Le azioni di Roche Holding AG (RHHBY) sono salite del 2,60% a 61,17 dollari, con un guadagno di 1,55 dollari, dopo che la società ha comunicato risultati positivi di Fase 3 per sefaxersen, un trattamento sperimentale per la nefropatia IgA primitiva. Il movimento è stato sostenuto da solidi acquisti nella sessione di metà giornata e a chiusura, e i risultati clinici hanno rafforzato le prospettive di sviluppo del farmaco per i pazienti affetti da questa malattia renale cronica.

La divisione Genentech di Roche ha presentato i nuovi dati dello studio di Fase 3 IMAgINATION in corso all'ASN Kidney Week 2026. Lo studio ha valutato sefaxersen in adulti con nefropatia IgA primitiva che hanno continuato a ricevere la terapia standard ottimizzata per tutto il periodo dello studio.

Sefaxersen ottiene una riduzione della proteinuria del 43,1%

Dopo 37 settimane di trattamento, i pazienti trattati con sefaxersen hanno ottenuto una riduzione della proteinuria del 43,1% rispetto al placebo. I ricercatori hanno misurato la proteinuria tramite il rapporto proteina-creatinina urinaria su 24 ore, un indicatore chiave del danno renale. Il risultato ha raggiunto la significatività statistica, con un valore P inferiore a 0,0001 e un intervallo di confidenza del 95% compreso tra il 32,5% e il 52,0%.

Livelli più bassi di proteinuria indicano generalmente prospettive migliori per la preservazione della funzionalità renale nel tempo. La presenza persistente di proteine nelle urine è un riconosciuto fattore di progressione del danno renale nella nefropatia IgA, il che rende questo marcatore un punto focale della ricerca clinica sulla patologia. Lo studio ha inoltre esaminato l'ematuria, una condizione caratterizzata dalla presenza di sangue nelle urine nei pazienti con malattia renale. Alla settimana 37, un numero maggiore di pazienti trattati con sefaxersen ha ottenuto la risoluzione dell'ematuria rispetto a quelli trattati con placebo. I ricercatori hanno inoltre osservato riduzioni costanti della proteinuria in tutti i sottogruppi di pazienti prestabiliti.

Dati di sicurezza favorevoli e uno schema di somministrazione mensile

Sefaxersen agisce sul fattore B del complemento nel fegato per intervenire sui meccanismi associati alla progressione della nefropatia IgA. L'attivazione del complemento, un processo immunitario infiammatorio, è tra le vie implicate nel danno renale che caratterizza la malattia. La terapia sperimentale viene somministrata come iniezione sottocutanea una volta al mese e supporta l'auto-somministrazione da parte paziente. Questo approccio potrebbe ridurre la frequenza del trattamento, offrendo al contempo un'opzione aggiuntiva accanto alle terapie esistenti per la malattia renale.

Genentech ha riferito che i pazienti hanno generalmente tollerato bene sefaxersen durante il periodo di valutazione iniziale dello studio. I ricercatori non hanno identificato nuovi segnali di sicurezza rispetto ai risultati dello studio di Fase 2 precedente. I risultati sostengono la continuazione dello sviluppo clinico, sebbene le autorità di regolamentazione non abbiano ancora approvato il trattamento.

Lo studio IMAgINATION proseguirà in condizioni di cieco per valutare le variazioni a lungo termine della funzionalità renale. I ricercatori misureranno la velocità di filtrazione glomerulare stimata alla settimana 105, corrispondente a circa due anni di trattamento. Questo parametro è la misura clinica standard di quanto bene i reni filtrano il sangue. Roche prevede inoltre di condividere i risultati clinici con le autorità sanitarie mentre persegue una potenziale approvazione regolatoria.

Una condizione renale ad alto impatto

La nefropatia IgA primitiva, nota anche come malattia di Berger, causa infiammazione progressiva e danno nelle strutture di filtraggio dei reni. La malattia colpisce comunemente giovani adulti, e i medici in genere la diagnosticano prima dei 40 anni. A livello globale, ogni anno almeno 25 adulti per milione sviluppano la condizione.

La malattia può eventualmente portare a insufficienza renale, creando rilevanti esigenze di trattamento a lungo termine per i pazienti colpiti. Fino al 50% dei pazienti sviluppa malattia renale terminale entro 20 anni dalla diagnosi. Trattamenti efficaci che preservino la funzionalità renale potrebbero quindi contribuire a ridurre la futura domanda di dialisi e trapianto. La nefropatia IgA è diventata negli ultimi anni un attivo focus dello sviluppo di farmaci, con terapie approvate e sperimentali che mirano a diverse fasi del processo patologico.

Gli ultimi risultati clinici di Roche aggiungono un'altra tappa al suo programma di ricerca sulle malattie renali. Lo studio in corso dovrà ancora stabilire gli effetti a lungo termine del trattamento sulla funzionalità renale, e i prossimi risultati della settimana 105 forniranno ulteriori evidenze mentre la società avanza con sefaxersen verso una potenziale revisione regolatoria.

Fonte: Blockonomi