Il titolo di Revolution Medicines (RVMD) ha registrato un rialzo mercoledì dopo che la FDA ha approvato Rasonque, la sua compressa da assumere una volta al giorno, per il trattamento dell'adenocarcinoma pancreatico metastatico. Le azioni sono salite di circa l'1% nelle prime fasi di negoziazione, prima di cedere parte di questi guadagni più avanti nella seduta.

Revolution Medicines, Inc. (RVMD) ha già guadagnato oltre il 165% dall'inizio dell'anno, e questa approvazione rappresenta l'ultimo traguardo di un percorso particolarmente positivo per la società biotecnologica.

La decisione della FDA è arrivata con mesi di anticipo rispetto ai tempi previsti. L'agenzia aveva accettato la New Drug Application della società per la revisione soltanto il 22 luglio, rendendo l'approvazione di mercoledì un esito notevolmente rapido secondo gli standard regolatori.

Rasonque è il nome commerciale di daraxonrasib, un inibitore di RAS da assumere una volta al giorno. Il farmaco agisce sulle proteine RAS, che funzionano come interruttori molecolari all'interno delle cellule e rappresentano uno dei principali motori della crescita tumorale nella maggior parte dei pazienti con tumore al pancreas. Il KRAS, il membro della famiglia RAS più frequentemente alterato, è mutato in circa il 90% degli adenocarcinomi duttali pancreatici, e questo bersaglio è stato a lungo considerato «undruggable» (non aggredibile farmacologicamente), prima che i primi inibitori di KRAS approvati raggiungessero i pazienti statunitensi negli ultimi anni.

Il farmaco ha ottenuto maggiore attenzione pubblica dopo che l'ex senatore del Nebraska Ben Sasse, a cui lo scorso anno è stato diagnosticato un tumore al pancreas metastatico in stadio avanzato, lo ha definito un «farmaco miracoloso» dopo essere entrato in una sperimentazione clinica.

In precedenza la FDA aveva concesso a daraxonrasib la designazione di Breakthrough Therapy nel giugno 2025, seguita dalla designazione di farmaco orfano e dallo status di revisione prioritaria — programmi pensati per accelerare lo sviluppo e la valutazione dei farmaci per condizioni gravi — a sottolineare la rapidità dell'iter regolatorio.

Dati della sperimentazione di fase 3

L'approvazione si è basata su una sperimentazione di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti, i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. I pazienti trattati con Rasonque sono sopravvissuti in media 13,2 mesi, contro 6,7 mesi per chi ha ricevuto la chemioterapia standard.

Il rischio di morte è diminuito del 60%. Oltre la metà dei pazienti trattati con Rasonque era ancora in vita a un anno, rispetto a meno di uno su cinque nel gruppo della chemioterapia. Anche il tempo prima che la malattia peggiorasse è circa raddoppiato, passando da 3,6 mesi a 7,2 mesi.

Il commissario FDA ad interim Kyle Diamantas ha definito l'approvazione «una nuova opzione cruciale per i pazienti che affrontano un tumore straordinariamente difficile e storicamente difficile da trattare».

Perché questo mercato è importante

L'adenocarcinoma pancreatico rappresenta dal 90% al 95% dei circa 67.000 nuovi casi di tumore al pancreas diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Sebbene il tumore al pancreas costituisca circa il 3,2% di tutte le diagnosi di cancro, è responsabile di un numero sproporzionatamente alto di decessi oncologici, perché viene spesso individuato tardivamente e le opzioni terapeutiche sono limitate. La malattia è attualmente la terza causa di morte per cancro negli Stati Uniti e il tasso di sopravvivenza a cinque anni resta intorno al 13%, tra i più bassi tra tutti i principali tipi di tumore.

Revolution Medicines aveva mostrato per la prima volta il potenziale del farmaco in aprile, quando i risultati della sperimentazione di fase 3 avevano innescato un deciso rialzo del titolo. Un mese dopo, la FDA ha emesso una lettera «safe to proceed» (via libera a procedere), consentendo alla società di offrire daraxonrasib ai pazienti al di fuori di una sperimentazione clinica.

La società sta ora studiando Rasonque come trattamento di prima linea per il tumore al pancreas e in altri tumori guidati da RAS, inclusi quelli al polmone e al colon-retto, dove le mutazioni di RAS sono anch'esse comuni motori della crescita tumorale.

A Wall Street, RVMD detiene un consenso Strong Buy tra gli analisti, basato su 18 valutazioni Buy e 1 Hold. Il prezzo obiettivo medio è di 222,89 dollari, mentre il più alto arriva a 291 dollari.