Le azioni di Novo Nordisk (NVO) hanno guadagnato slancio normativo dopo che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato Sogroya somministrata una volta alla settimana per i bambini con bassa statura idiopatica e problemi di crescita persistenti. Il titolo è stato scambiato a 43,24 dollari, con un rialzo dello 0,12% dopo essersi ripreso da un brusco calo a metà mattina. L'endorsement supera un importante ostacolo normativo europeo per la terapia ormonale a lunga azione dell'azienda farmaceutica danese e potrebbe ampliare significativamente la portata del trattamento in Europa, qualora i regolatori concedano l'approvazione definitiva alla commercializzazione.

Sogroya ottiene il sostegno chiave del CHMP

Il parere positivo del CHMP fa avanzare l'iniziativa di Novo Nordisk volta a ottenere un'altra indicazione europea per il trattamento. La bassa statura idiopatica colpisce bambini che rimangono significativamente più bassi dei coetanei senza una causa medica sottostante identificabile. La condizione interessa fino al 3% dei bambini a livello mondiale, ma le opzioni di diagnosi e trattamento restano limitate in diverse regioni. Molti bambini vengono indirizzati tardi, il che può ridurre la finestra di trattamento disponibile prima che la crescita rallenti durante l'adolescenza. Un riconoscimento più ampio della condizione potrebbe quindi favorire una diagnosi precoce e offrire alle famiglie percorsi terapeutici più chiari.

Somministrazione settimanale per design

Novo Nordisk ha sviluppato Sogroya come iniezione settimanale che utilizza la tecnologia di legame all'albumina per prolungare l'attività del farmaco nell'organismo. Questo design riduce la frequenza delle iniezioni rispetto ai tradizionali trattamenti con ormone della crescita, che i pazienti possono ricevere ogni giorno. Le routine di iniezione quotidiana possono essere impegnative per i giovani pazienti, una sfida pratica che ha spinto l'industria a sviluppare opzioni di ormone della crescita a più lunga azione. Per i bambini idonei e le loro famiglie, la terapia potrebbe offrire un schema di dosaggio più semplice.

I dati dello studio REAL8 a supporto della domanda

Novo Nordisk ha supportato l'ultima domanda regolatoria con i risultati dello studio clinico REAL8, che hautato Sogroya in bambini con bassa statura idiopatica e altre condizioni legate a una crescita compromessa. Durante il periodo di studio di 52 settimane, i ricercatori hanno confrontato il trattamento settimanale con la standard terapia ormonale quotidiana.

I risultati dello studio hanno mostrato che Sogroya ha raggiunto una crescita annuale dell'altezza paragonabile al trattamento ormonale quotidiano dopo 52 settimane. I dati hanno riguardato bambini con bassa statura idiopatica, sindrome di Noonan e nati piccoli per l'epoca gestazionale, fornendo la base clinica per la raccomandazione positiva del CHMP sulle ulteriori indicazioni pediatriche.

Sogroya dispone già dell'autorizzazione europea per il trattamento del deficit di ormone della crescita sia negli adulti che nei bambini. I regolatori europei hanno approvato il trattamento per gli adulti a marzo 2021 e ne hanno esteso l'approvazione ai bambini a luglio 2023. L'ultima raccomandazione potrebbe ampliare il ruolo del farmaco oltre il deficit di ormone della crescita verso altre cause di bassa statura.

La decisione della Commissione Europea è il prossimo passo

Il CHMP aveva precedentemente raccomandato Sogroya per la sindrome di Noonan e per i bambini nati piccoli per l'epoca gestazionale a maggio 2026. Il nuovo parere aggiunge la bassa statura idiopatica all'espansione proposta dell'autorizzazione europea del trattamento. Novo Nordisk si attende che la Commissione Europea decida su tutte e tre le indicazioni proposte nel corso del 2026. Nella procedura centralizzata dell'UE, il parere del CHMP costituisce la valutazione scientifica finale prima che la Commissione decida se concedere un'autorizzazione alla commercializzazione valida in tutti gli Stati membri, e tale imminente decisione determinerà se l'opzione settimanale diventerà disponibile per queste ulteriori condizioni di crescita pediatriche.

I bambini nati piccoli per l'epoca gestazionale possono presentare peso, lunghezza o circonferenza cranica ridotti rispetto ai parametri attesi alla nascita. La maggior parte di questi bambini raggiunge in seguito livelli di crescita normali, anche se alcuni non riescono a conseguire un adeguato recupero della crescita nella prima infanzia. I medici possono indirizzarli ai pediatri endocrinologi quando la crescita resta limitata dopo due o tre anni.

La bassa statura idiopatica può anche creare sfide sociali ed emotive quando i bambini rimangono significativamente più bassi dei coetanei, anche se la diagnosi medica richiede che i medici escludano altre possibili cause prima di confermare la condizione. L'approvazione finale europea renderebbe Sogroya il primo ormone della crescita specificamente approvato per la bassa statura idiopatica in tutta l'Unione Europea.

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta da Blockonomi.