Quando Fidji Simo ha annunciato che avrebbe lasciato il suo ruolo di uno dei membri più वरिष्ठ del team di leadership di OpenAI dopo sette anni di lotta con la sua malattia cronica, la sindrome da tachicardia ortostatica posturale, o POTS, la notizia mi è sembrata inaspettatamente personale. La mia piccola cugina ha il POTS, e vederlo da vicino è stato devastante. Nel suo messaggio, Simo ha detto che si sarebbe concentrata su come usare l’AI per curare questo tipo di malattie, ma mi sono chiesto se fosse solo un altro dirigente tecnologico a fare grandi promesse sull’AI che forse non si sarebbero mai concretizzate.

Il POTS si stima colpisca tra 1 e 3 milioni di americani, in maggioranza donne, ma rimane poco compreso e notoriamente difficile da diagnosticare.

"Persone come mia cugina hanno davvero motivo di sperare che l’AI possa fare una differenza concreta per la loro salute?" ho chiesto a Simo quando l’ho contattata dopo l’annuncio. Le ho anche detto quanto ammirassi il suo coraggio nel parlare apertamente della sua condizione. Non è facile per una figura pubblica molto osservata. In passato Simo ha lavorato per un decennio in Meta, dove supervisionava l’app Facebook, e poi è stata CEO di Instacart, che ha portato in Borsa nel 2023, prima di entrare in OpenAI nel 2025.

"Sì," ha risposto. "Ho creato un’azienda, ChronicleBio, proprio per affrontare questo problema."

Abbiamo parlato al telefono nella prima intervista di Simo dopo aver lasciato il suo incarico come CEO di AGI deployment di OpenAI, riferendo direttamente al CEO Sam Altman. Mentre ora il suo obiettivo principale è la guarigione e un calendario infinito di appuntamenti medici, sta anche lavorando alla crescita di ChronicleBio e continua a fornire consulenza a OpenAI. È ancora in un canale Slack con il team di leadership dell’azienda, dove parla regolarmente con Altman e con Greg Brockman, cofondatore e presidente di OpenAI, che ha assunto la maggior parte delle responsabilità di Simo dopo la sua uscita.

La moglie di Brockman, Anna, ha il POTS oltre ad altre due malattie croniche. Anche i tre cofondatori di ChronicleBio — Simo, Rohit Gupta e Rishi Reddy — hanno malattie croniche loro stesse oppure un familiare che ne soffre. In questi giorni, Simo dice di essere "fisicamente nel peggior stato in cui sia mai stata". Non esiste una cura per il POTS. Può causare capogiri quando ci si alza, stanchezza, brain fog, mal di testa e altri sintomi a causa di uno squilibrio del sistema nervoso autonomo del corpo.

Le condizioni croniche stanno "diventando una vera epidemia", mi ha detto Simo. "Parliamo di centinaia di miliardi di produttività persa, quindi c’è un grandissimo potenziale nel trovare farmaci per queste condizioni."

Nel suo primo anno come azienda, ChronicleBio ha effettuato 890 prelievi di sangue da 709 pazienti in Utah, Arizona, Texas e India. Ha oltre 3.500 provette di sangue nella sua biobanca, mi ha detto l’azienda. Ha estratto 153 terabyte di dati dal sangue — tre volte i 45 terabyte su cui è stato addestrato GPT-3.5, un modello OpenAI del 2022. Finora la società ha raccolto 15 milioni di dollari.

La prossima grande novità: prelievi di sangue a domicilio. L’11 agosto ChronicleBio lancerà un link di registrazione per far arrivare camion di flebotomia mobile nelle case di persone affette da alcune malattie croniche. I partecipanti riceveranno un report approfondito sulla loro condizione, gratuito per le prime 250 persone. In cambio, forniranno i propri dati biologici a ChronicleBio.

L’obiettivo è conoscere meglio le malattie e migliorare il tasso di successo degli studi clinici sui farmaci, qualcosa che Simo dice sarebbe quasi impossibile senza l’AI. Questo è importante perché circa il 90% dei farmaci che entrano negli studi clinici non arriva mai sul mercato, e l’incapacità di identificare quali sottogruppi di pazienti rispondono a un trattamento è una delle principali ragioni per cui gli studi falliscono. La stratificazione dei pazienti guidata dall’AI ha mostrato risultati promettenti in oncologia, dove il profiling genomico dei tumori viene già usato per abbinare i pazienti a terapie mirate, ma l’approccio è arrivato molto più lentamente alle condizioni croniche multisistemiche come il POTS.

Il transcript qui sotto è stato modificato per lunghezza e chiarezza.

In preparazione per questa intervista, mi hai inviato un articolo che hai detto riassumere l’approccio di ChronicleBio. Racconta di come alcuni pazienti con long COVID partecipassero a uno studio clinico. Il farmaco stava funzionando bene per loro, ma poi lo studio è stato cancellato perché ritenuto inefficace per il gruppo nel suo complesso.

Fidji Simo: Sì, è proprio questo che ChronicleBio vuole risolvere. Abbiamo visto molti studi clinici fallire perché le aziende farmaceutiche non riescono a identificare per quale sottogruppo di pazienti un farmaco potrebbe funzionare. Quindi finiscono per somministrare il farmaco a tutti quelli con la stessa diagnosi. Diciamo che è il POTS. Ma in realtà potrebbero esserci cinque sottomalattie all’interno del POTS, e il farmaco funzionerebbe per una di esse ma non per le altre quattro. Così lo studio clinico fallisce quando avrebbe potuto avere successo se avessimo potuto identificare prima queste persone. Sembra davvero semplice, ma per queste condizioni non è stato fatto.

Quindi quello che la vostra azienda sta facendo è trovare pazienti con sintomi simili, raggrupparli e poi testare farmaci su quei sottogruppi in modo che lo studio abbia maggiori probabilità di riuscire?

Esattamente. Abbiamo già trovato cinque sottomalattie in cui la biologia è davvero diversa, nonostante i sintomi siano gli stessi. E ora che comprendiamo la biologia, possiamo collegarla a farmaci già esistenti che risolverebbero il problema, quindi inizieremo a testare questi farmaci esistenti sulla nostra popolazione di pazienti prima della fine dell’anno. Poi collaboreremo con biotech e pharma per sviluppare nuovi farmaci, con l’obiettivo di avere terapie adatte per ogni parte di questa popolazione di pazienti.

Cosa intendi esattamente per sottomalattia?

Le sottomalattie non hanno nemmeno un nome al momento. Questo è il problema. Il modo in cui il sistema medico nomina queste sindromi è in base ai sintomi. Nel caso del POTS, si chiama Postural Orthostatic Tachycardia Syndrome. In pratica prende il nome dal sintomo: tachycardia significa che la frequenza cardiaca aumenta quando ci si alza in piedi. Ma per un gruppo di pazienti la malattia potrebbe essere guidata dal sistema immunitario. Per un altro, dai mitocondri. La biologia di base è molto diversa, ed è per questo che un singolo farmaco non funzionerà per tutti anche se i sintomi sono gli stessi.

Molto interessante. Facciamo un passo indietro: com’è sentirsi, dopo un così lungo percorso medico personale, essere ora in una posizione di potere per migliorare davvero il sistema?

Sì, sai, è ovviamente una malattia orribile e certo avrei voluto evitarla. Ma allo stesso tempo penso che mi abbia dato un enorme senso. Il divario tra la disabilità causata da queste malattie e la quantità di fondi e ricerca dedicati è terribile. Se guardi a una condizione come la sindrome da stanchezza cronica, è considerata la malattia più invalidante di tutte. Quando guardi la tabella delle malattie, è completamente in fondo, peggio del cancro.

Eppure, se guardi ai finanziamenti per questa condizione, sono assolutamente miseri per due ragioni: primo, colpisce principalmente le donne, quindi ovviamente riceve meno fondi. Secondo, pur rendendo completamente invalidi, di solito non uccide. E così la combinazione di queste due cose ha fatto sì che queste malattie vengano davvero ignorate, anche se colpiscono le persone nel pieno della loro vita. Di solito ne vieni colpito tra i 20 e i 40 anni, e diventi completamente invalido. Vieni completamente estromesso dalla tua vita, quindi è una quantità di sofferenza incredibile.

Provo molta empatia per le persone con stanchezza cronica e condizioni croniche dopo la gravidanza. È un po’ così. [Prima nella nostra conversazione, Simo ha detto di essere stata costretta a letto per cinque mesi della gravidanza e di aver sviluppato il POTS alcuni anni dopo.]

Sì, immagina così 24 ore su 24, 7 giorni su 7, impossibile muoversi. Alcuni pazienti sono completamente costretti a letto al buio, sensibili alla luce, sensibili ai rumori. È una qualità di vita davvero terribile e, per me, sembra impossibile che con gli strumenti che abbiamo oggi continuiamo a concludere che le malattie siano incurabili e che i pazienti debbano restare in una stanza buia per anni. Dobbiamo loro qualcosa di meglio, dato il progresso che stiamo vedendo in molte discipline.

Quindi cosa c’è di diverso adesso con l’AI? Cosa sblocca che prima non sarebbe stato possibile?

La complessità di queste malattie faceva sì che, senza AI, fossero incredibilmente difficili da risolvere. Come dicevo, sono multisistemiche, quindi bisogna guardare allo stato del sistema nervoso, allo stato del sistema immunitario e a come tutto ciò si correla con la genetica. Tutto questo è un enorme problema di dati, molto difficile da gestire senza AI. E ora finalmente abbiamo l’AI, e in più i costi di queste analisi stanno scendendo. Fare un’analisi genetica anni fa costava molto più di adesso. Analizzare 150 terabyte di dati sarebbe stato impossibile o avrebbe richiesto anni, mentre ora a noi basta qualche minuto.

Questo è ciò che mi dà molta speranza. Fisicamente sto peggio che mai, ma allo stesso tempo siamo in un momento in cui abbiamo i migliori strumenti che abbiamo mai avuto per risolvere malattie considerate incurabili.

Quali modelli AI state usando?

Stiamo usando una combinazione di modelli OpenAI e Anthropic. Stiamo usando tutto ciò che è disponibile e che può aiutare.

Perché dovete raccogliere sangue per ottenere i dati giusti?

Il motivo per cui ho creato ChronicleBio è che credo davvero che ci manchino dati biologici reali per fare progressi nella scoperta di farmaci. Al momento, molti modelli usano molti dati EHR — cartelle cliniche. Ma le cartelle cliniche non ti dicono abbastanza sulla biologia. Sono incredibilmente rumorose. Non ti dicono come funziona il corpo umano. Se guardi agli LLM, funzionano così bene perché esisteva Internet, giusto? Avevi già tutto quel linguaggio. A noi manca l’internet della biologia.

Qual è l’iniziativa più recente su cui state lavorando?

Al momento abbiamo raccolto tutti questi dati [dal sangue] collaborando con le cliniche, ma pensiamo sia davvero importante ottenere quei dati da chiunque voglia partecipare. Ora stiamo aprendo i nostri test a chiunque negli Stati Uniti, con la flebotomia mobile che arriva a casa. Questo ci permetterà di avere un dataset molto più ampio, ma anche di raggiungere pazienti costretti a letto, che si trovano negli stadi più gravi della malattia. E restituiamo effettivamente i dati ai pazienti, così che abbiano più informazioni su quella condizione, nel caso possano aiutarli a orientarsi verso una terapia particolare. Quindi, in sostanza, questo è ciò a cui stiamo lavorando.

È fantastico. Quando parte?

La prossima settimana, l’11 agosto. Abbiamo collaborato con aziende di flebotomia mobile che raccolgono il sangue in un kit. Ce lo inviano. Noi lo facciamo analizzare. Ci vogliono un paio di settimane perché queste analisi sono molto approfondite. Poi rimandiamo al paziente un report su tutto ciò che abbiamo scoperto, e quei dati entrano nel nostro database. E poi, col tempo, se emergono altre informazioni su quale sottomalattia possa avere il paziente o cose del genere, continuiamo a tenerlo aggiornato, e lui può ripetere il test nel tempo, in più momenti, così possiamo anche vedere come evolve. Se per esempio ha iniziato un certo farmaco, il suo sistema immunitario è cambiato? Questo ci fornisce dati longitudinali sull’evoluzione e la progressione di queste malattie.

Esistono già vari test del sangue per corrispondenza. In cosa è diverso quello che state facendo?

Esatto. Il test che facciamo è molto focalizzato su queste specifiche condizioni croniche complesse. Quindi non si tratta dei comuni esami del sangue standard. È un vero test del sangue avanzato, di livello research-grade.

Quanto costerà?

Lo rendiamo gratuito per i primi 250 pazienti perché vogliamo davvero assicurarci che stiano ottenendo valore dal report. Dopo di che, costerà 400 dollari. Lo offriamo a costo, cioè è ciò che costa a noi, e addebitiamo lo stesso ai pazienti. Il punto per noi non è fare soldi. È raccogliere dati così da poter trovare cure.

Tutto questo è davvero affascinante. Sono contento di aver fatto questa intervista.

Grazie per il tuo interesse! Siamo entusiasti. Sai, quando ero in OpenAI, dissi: "Penso che se l’AI realizza tutto ma non cura le malattie, sarebbe una condizione molto triste." La vera promessa dell’AI è sempre stata curare le malattie. Credo sarebbe una tragedia se avessimo tutti questi strumenti straordinari tra le mani, ma non fossimo in grado di trasformarli in farmaci capaci di salvare la vita dei pazienti in tempi che contano davvero.

Questo articolo è apparso originariamente su Fortune.com