Il 30 agosto 2026, BioMarin Pharmaceutical (BMRN) ha annunciato un accordo brevettuale mondiale completo con Ascendis Pharma, chiudendo un'ampia vertenza legale incentrata sulla tecnologia del peptide natriuretico di tipo C (CNP) utilizzata nel prodotto terapeutico Yuviwel di Ascendis. Al momento dell'annuncio, il titolo BMRN è sceso dello 0,96%.

Le due aziende farmaceutiche erano impegnate in una contesa legale in numerose giurisdizioni a livello globale, incluso un caso significativo davanti alla U.S. International Trade Commission. L'accordo risolve tutte le questioni pendenti attraverso un'unica intesa. In queste dispute le poste in gioco sono elevate: una sentenza sfavorevole dell'ITC ai sensi della Sezione 337 può comportare un ordine di esclusione che vieta del tutto un prodotto dal mercato statunitense, rendendo la transazione un esito comune nelle battaglie brevettuali farmaceutiche multi-giurisdizione.

Secondo i termini dell'accordo, Ascendis pagherà a BioMarin royalties pari al 20% dei ricavi netti di Yuviwel generati negli Stati Uniti, applicate con effetto retroattivo dalla data di lancio commerciale iniziale del prodotto. Per l'Unione Europea, il Brasile e la Corea del Sud, la royalty è fissata al 18% delle vendite nette. Questi obblighi di pagamento si estendono fino a maggio 2030.

L'accordo di licenza copre Yuviwel in tutte le applicazioni terapeutiche esistenti e prospettiche, tra cui acondroplasia, ipocondroplasia e potenziali approcci di trattamento in combinazione. Questo quadro estende la protezione della proprietà intellettuale di BioMarin ben oltre l'indicazione principale del farmaco.

Termini dell'accordo di transazione

Nell'ambito dell'intesa, BioMarin si è impegnata a ritirare il reclamo presentato ai sensi della Sezione 337 presso l'ITC. Saranno inoltre archiviati i procedimenti legali in corso in Brasile, Danimarca, Germania, Corea del Sud e presso la U.S. District Court for the Northern District of California.

Ascendis si è inoltre impegnata a non contestare i diritti brevettuali di BioMarin e ha accettato una clausola bilaterale di non ingerenza regolatoria — una concessione strategica significativa dal punto di vista di Ascendis, poiché tali clausole impediscono generalmente a ciascuna parte di opporsi alle domande regolatorie dell'altra.

L'accordo rafforza il valore della piattaforma tecnologica CNP di BioMarin, che sta alla base del suo farmaco proprietario VOXZOGO (vosoritide), approvato per il trattamento di bambini affetti da acondroplasia. VOXZOGO, che ha ricevuto l'approvazione della FDA statunitense nel 2021, è diventato il motore di crescita di BioMarin, e il flusso di royalties fornisce a BioMarin una quota di un prodotto concorrente basato sulla stessa classe scientifica. BioMarin ha investito notevoli risorse nel corso di molti anni nello sviluppo della piattaforma, e l'accordo di royalty rappresenta un ritorno finanziario tangibile da tale investimento in ricerca.

La posizione di BioMarin nel trattamento delle malattie rare

Alexander Hardy, amministratore delegato di BioMarin, ha definito l'accordo una prova che l'investimento costante nell'innovazione terapeutica per le malattie rare produce risultati significativi. L'azienda commercializza attualmente nove prodotti e ha sviluppato sei opzioni terapeutiche prime nella rispettiva malattia.

Il consenso degli analisti classifica attualmente BMRN come Buy con un prezzo obiettivo di 88,00 dollari, e la società mantiene una capitalizzazione di mercato di circa 12,52 miliardi di dollari.

Dal punto di vista tecnico, l'indicatore di sentimento del titolo segnala un Buy, con i prezzi posizionati sopra le medie mobili chiave e indicatori MACD positivi. Tuttavia, gli analisti hanno rilevato recenti cali nelle metriche di redditività e nel return on equity, oltre a una valutazione con rapporto P/E elevato.

Durante l'ultima presentazione dei risultati, BioMarin ha aumentato le proprie proiezioni di ricavi per il 2026, fornendo slancio alla società in vista del secondo semestre dell'anno.

L'accordo stabilisce un flusso di entrate aggiuntivo basato su royalties, legato alle vendite di Yuviwel in quattro importanti mercati internazionali, che contribuirà ai risultati finanziari di BioMarin fino alla scadenza di maggio 2030. Gli investitori che seguono la traiettoria della società potranno monitorare i successivi report trimestrali, che dovrebbero mostrare in che modo i pagamenti retroattivi statunitensi e le royalties in corso si riflettono nei risultati riportati.