Les actions de uniQure N.V. (QURE) ont reculé de 2,98 % à 24,09 $ lundi, perdant 0,74 $ au cours de la séance. Cette baisse a prolongé les pertes récentes malgré une étape réglementaire majeure pour le traitement expérimental de la maladie de Huntington de la société, et elle a fait suite à une cassure du support des 24,83 $ alors que la demande de thérapie génique de la société progressait dans le processus d'examen de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

La FDA accorde une revue prioritaire et fixe la date cible de décision à mai 2027

La FDA a accepté la demande de licence de produit biologique (BLA) de uniQure pour l'ifezuntirgene inilparvovec, une thérapie génique expérimentale ciblant la maladie de Huntington, une maladie héréditaire progressive qui affecte le mouvement, la cognition et le comportement. Les traitements disponibles pour cette maladie s'attaquent à ses symptômes plutôt qu'à sa cause sous-jacente, une mutation du gène de la huntingtine. L'agence a accordé à la demande une revue prioritaire dans le cadre de la voie d'approbation accélérée, fixant le 1er mai 2027 comme date cible de décision. La revue prioritaire oblige l'agence à statuer sur une demande selon un calendrier accéléré, tandis que la voie d'approbation accélérée permet une approbation fondée sur des données raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique, sous réserve de vérification dans des essais de confirmation.

La FDA a également indiqué qu'elle prévoyait provisoirement de discuter de la demande lors d'une réunion d'un comité consultatif, bien que l'agence n'ait pas finalisé la date ou le calendrier de la réunion. Cet examen réglementaire constitue une étape importante vers une approbation potentielle du traitement expérimental.

Le dossier s'appuie sur des résultats à 36 mois du programme clinique de phase I/II de uniQure, dans lequel les patients traités ont été comparés à un groupe témoin externe apparié par score de propension issu de la base de données d'histoire naturelle Enroll-HD. Enroll-HD est une étude observationnelle de longue durée portant sur des personnes atteintes de la maladie de Huntington, et l'appariement par score de propension associe les patients traités à des individus non traités présentant des caractéristiques de base similaires, fournissant un groupe de comparaison en lieu et place d'un bras placebo concomitant. uniQure a annoncé cette analyse le 24 septembre 2025, et elle constitue les preuves cliniques à l'appui du dossier.

Un essai de confirmation visant environ 200 patients

uniQure s'est alignée avec la FDA sur les éléments clés de son essai clinique de confirmation prévu. L'étude recrutera environ 200 patients et comparera la thérapie génique aux soins standard, les participants étant répartis selon un ratio de 2:1 entre traitement et soins standard.

La capacité fonctionnelle totale (TFC), une mesure de la capacité des patients à effectuer les activités quotidiennes et à maintenir leur indépendance fonctionnelle, servira de critère d'évaluation principal à 36 mois. uniQure prévoit de commencer le dépistage des patients aux États-Unis avant la fin de 2026, et la société s'attend à ce que l'essai progresse substantiellement d'ici une éventuelle approbation. L'étude de confirmation est destinée à fournir des preuves cliniques supplémentaires sur l'efficacité et la sécurité du traitement et demeure une partie importante du processus réglementaire. Étant donné que la BLA sollicite une approbation accélérée, les résultats de cette étude constitueraient l'étape de vérification du bénéfice clinique suggéré par l'analyse avec témoin externe.

AMT-130, construit sur une plateforme propriétaire de silençage génique

L'ifezuntirgene inilparvovec, également connu sous le nom d'AMT-130, est développé sur la plateforme propriétaire de silençage génique miQURE de uniQure. Cette thérapie intègre un microARN conçu pour réduire l'activité du gène de la huntingtine et le fragment protéique potentiellement toxique de l'exon 1, une approche visant à réduire la production de la protéine associée à la maladie à sa source. Elle nécessite une administration unique par chirurgie neurologique guidée par IRM directement dans le striatum du cerveau.

L'AMT-130 bénéficie des désignations Breakthrough Therapy et Regenerative Medicine Advanced Therapy de la FDA, et l'agence a également accordé au traitement le statut Fast Track. Ces désignations reflètent le soutien réglementaire entourant son développement pour la maladie de Huntington.

uniQure a administré l'AMT-130 à 51 patients dans le cadre de ses études cliniques de phase I/II. L'étude randomisée américaine a recruté 26 patients, dont 16 receveurs du traitement et 10 participants assignés à des procédures factices, quatre participants témoins ayant ensuite été basculés vers le traitement après environ 12 mois. L'étude européenne en ouvert a inclus 13 autres patients répartis entre les groupes à faible dose et à forte dose. En outre, 12 patients ont reçu les deux doses avec une immunosuppression dans une cohorte distincte, et six autres patients américains évaluent le traitement à forte dose avec des volumes striataux plus faibles.

Prochaines étapes pour uniQure

Malgré la décision de revue prioritaire de la FDA, les actions QURE sont restées sous pression vendeuse lors de la séance de lundi. Le passage de l'action sous les 24,83 $ laisse cet ancien support comme une référence de prix importante, tandis que la date cible de décision du 1er mai 2027 constitue la prochaine étape réglementaire majeure pour uniQure. La discussion provisoire devant le comité consultatif et le début prévu du dépistage pour l'essai de confirmation aux États-Unis avant la fin de 2026 complètent le calendrier des jalons réglementaires précédant la décision.

Source : uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi