L'action Roche Holding AG (RHHBY) a grimpé de 2,60 % à 61,17 $, soit un gain de 1,55 $, après que la société a annoncé des résultats positifs de phase 3 pour le séfaxersen, un traitement expérimental de la néphropathie à IgA primitive. Ce mouvement est intervenu sur de forts achats en séance et en fin de séance, et les résultats cliniques ont renforcé les perspectives de développement du médicament pour les patients atteints de cette maladie rénale chronique.

La division Genentech de Roche a présenté les nouvelles données de l'étude IMAgINATION de phase 3 en cours lors de l'ASN Kidney Week 2026. L'essai a évalué le séfaxersen chez des adultes atteints de néphropathie à IgA primitive poursuivant un traitement standard optimisé tout au long de la période d'étude.

Le séfaxersen réduit la protéinurie de 43,1 %

Après 37 semaines de traitement, les patients recevant le séfaxersen ont obtenu une réduction de 43,1 % de la protéinurie par rapport au placebo. Les chercheurs ont mesuré la protéinurie à l'aide du rapport protéine/créatinine urinaire de 24 heures, un marqueur clé des lésions rénales. Ce résultat a atteint la signification statistique, avec une valeur P inférieure à 00001 et un intervalle de confiance à 95 % allant de 32,5 % à 52,0 %.

Des niveaux plus faibles de protéinurie indiquent généralement de meilleures perspectives de préservation de la fonction rénale à long terme. La présence persistante de protéines dans les urines est un facteur reconnu de progression des lésions rénales dans la néphropathie à IgA, ce qui fait de ce marqueur un axe central de la recherche clinique sur cette maladie. L'étude a également examiné l'hématurie, une affection impliquant la présence de sang dans les urines chez les patients atteints de maladie rénale. À la semaine 37, davantage de patients traités par séfaxersen ont obtenu une résolution de l'hématurie que ceux ayant reçu un placebo. Les chercheurs ont en outre observé des réductions constantes de la protéinurie dans tous les sous-groupes de patients prédéfinis.

Des données de sécurité favorables et un schéma posologique mensuel

Le séfaxersen cible le facteur B du complément dans le foie afin d'agir sur les mécanismes associés à la progression de la néphropathie à IgA. L'activation du complément, un processus immunitaire inflammatoire, fait partie des voies impliquées dans les lésions rénales caractérisant la maladie. Ce traitement expérimental est administré sous forme d'injection sous-cutanée mensuelle et permet l'auto-administration par le patient. Cette approche pourrait réduire la fréquence des traitements tout en offrant une option supplémentaire aux thérapies rénales existantes.

Genentech a indiqué que les patients ont généralement bien toléré le séfaxersen tout au long de la période d'évaluation initiale de l'étude. Les chercheurs n'ont identifié aucun nouveau signal de sécurité par rapport aux résultats de la précédente étude de phase 2. Ces résultats soutiennent la poursuite du développement clinique, bien que les régulateurs n'aient pas encore approuvé le traitement.

L'étude IMAgINATION se poursuivra en aveugle afin d'évaluer les évolutions à plus long terme de la fonction rénale. Les chercheurs mesureront débit de filtration glomérulaire estimé à la semaine 105, couvrant environ deux ans de traitement. Cette mesure est l'indicateur clinique standard de la capacité des reins à filtrer le sang. Roche prévoit également de partager les résultats cliniques avec les autorités sanitaires dans le cadre d'une approbation réglementaire potentielle.

Une maladie rénale au lourd fardeau

La néphropathie à IgA primitive, également appelée maladie de Berger, provoque une inflammation progressive et des lésions des structures de filtration des reins. La maladie touche couramment les jeunes adultes, et les médecins diagnostiquent généralement les patients avant l'âge de 40 ans. À l'échelle mondiale, au moins 25 adultes par million développent cette affection chaque année.

La maladie peut évoluer vers l'insuffisance rénale, créant des besoins de traitement à long terme importants pour les patients concernés. Jusqu'à 50 % des patients développent une insuffisance rénale terminale dans les 20 ans suivant le diagnostic. Des traitements efficaces préservant la fonction rénale pourraient donc contribuer à réduire la future demande en dialyse et en transplantation. La néphropathie à IgA est devenue ces dernières années un axe actif du développement pharmaceutique, avec des thérapies approuvées et expérimentales ciblant différents stades de la maladie.

Les derniers résultats cliniques de Roche ajoutent une nouvelle étape à son programme de recherche sur les maladies rénales. L'essai en cours devra encore établir les effets du traitement à plus long terme sur la fonction rénale, et les résultats attendus à la semaine 105 fourniront des éléments supplémentaires alors que la société fait progresser le séfaxersen vers un examen réglementaire potentiel.

Source : Blockonomi