L'action Novo Nordisk (NVO) a gagné en dynamisme réglementaire après que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a recommandé Sogroya en injection hebdomadaire pour les enfants atteints de petite taille idiopathique et de troubles persistants de la croissance. Le titre s'échangeait à 43,24 $, en hausse de 0,12 %, après avoir repris des suites d'une forte baisse en milieu de matinée. Cette validation franchit un obstacle réglementaire européen important pour le traitement hormonal de croissance à action prolongée du laboratoire pharmaceutique danois et pourrait considérablement élargir la portée du traitement en Europe si les régulateurs accordent l'autorisation finale de mise sur le marché.

Sogroya obtient le soutien clé du CHMP

L'avis positif du CHMP fait avancer la démarche de Novo Nordisk visant à obtenir une nouvelle indication européenne pour ce traitement. La petite taille idiopathique touche les enfants qui restent nettement plus petits que leurs pairs sans cause médicale sous-jacente identifiable. Cette affection concerne jusqu'à 3 % des enfants dans le monde, mais les options de diagnostic et de traitement restent limitées dans plusieurs régions. De nombreux enfants sont orientés tardivement, ce qui peut réduire la fenêtre de traitement disponible avant le ralentissement de la croissance à l'adolescence. Une meilleure reconnaissance de cette affection pourrait donc favoriser un diagnostic plus précoce et offrir aux familles des parcours de soins plus clairs.

Une administration hebdomadaire pensée dès la conception

Novo Nordisk a développé Sogroya comme une injection hebdomadaire utilisant la technologie de liaison à l'albumine pour prolonger l'activité du médicament dans l'organisme. Cette conception réduit la fréquence des injections par rapport aux traitements traditionnels par hormone de croissance, que les patients peuvent recevoir chaque jour. Les injections quotidiennes peuvent être contraignantes pour les jeunes patients, un défi pratique qui a motivé les efforts de l'industrie pour développer des options d'hormone de croissance à action prolongée. Pour les enfants éligibles et leurs familles, ce traitement pourrait offrir un schéma posologique plus simple.

Les données de l'essai REAL8 soutiennent le dossier

Novo Nordisk a étayé cette dernière soumission réglementaire par les résultats de son essai clinique REAL8, qui a évalué Sogroya chez des enfants atteints de petite taille idiopathique et d'autres affections liées à un trouble de la croissance. Au cours de la période d'étude de 52 semaines, les chercheurs ont comparé le traitement hebdomadaire au traitement standard quotidien par hormone de croissance.

Les résultats de l'essai ont montré que Sogroya permettait, après 52 semaines, une croissance staturale annualisée comparable à celle obtenue avec le traitement quotidien par hormone de croissance. Ces résultats portaient sur des enfants atteints de petite idiopathique, de syndrome de Noonan ou nés petits pour l'âge gestationnel, fournissant la base clinique de la recommandation positive du CHMP pour les indications pédiatriques supplémentaires.

Sogroya bénéficie déjà d'une autorisation européenne pour le traitement du déficit en hormone de croissance chez l'adulte et l'enfant. Les régulateurs européens ont approuvé le traitement pour les adultes en mars 2021 et l'ont étendu aux enfants en juillet 2023. La dernière recommandation pourrait élargir le rôle du médicament au-delà du déficit en hormone de croissance vers d'autres causes de petite taille.

La décision de la Commission européenne constitue la prochaine étape

Le CHMP avait précédemment recommandé Sogroya pour le syndrome de Noonan et pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel en mai 2026. Le nouvel avis ajoute la petite taille idiopathique à l'extension proposée de l'autorisation européenne du traitement. Novo Nordisk s'attend à ce que la Commission européenne statue sur les trois indications proposées plus tard en 2026. Dans la procédure centralisée de l'UE, l'avis du CHMP constitue la dernière évaluation scientifique avant que la Commission ne décide d'accorder ou non une autorisation de mise sur le marché valable dans tous les États membres, et cette prochaine décision déterminera si l'option hebdomadaire devient disponible pour ces troubles pédiatriques supplémentaires de la croissance.

Les enfants nés petits pour l'âge gestationnel peuvent présenter un poids, une taille ou un périmètre crânien inférieurs aux mesures attendues à la naissance. La plupart rattrapent ensuite une croissance normale, bien que certains n'y parviennent pas de manière adéquate pendant la petite enfance. Les médecins peuvent les orienter vers des pédiatres endocrinologues lorsque la croissance reste limitée après deux ou trois ans.

La petite taille idiopathique peut également engendrer des difficultés sociales et émotionnelles lorsque les enfants restent nettement plus petits que leurs pairs, bien que le diagnostic médical exige que les médecins écartent les autres causes possibles avant de confirmer l'affection. Une approbation européenne finale ferait de Sogroya la première hormone de croissance spécifiquement approuvée pour la petite taille idiopathique dans l'ensemble de l'Union européenne.

Cet article a été publié pour la première fois par Blockonomi.