Las acciones de uniQure N.V. (QURE) cayeron 2.98% a 24.09 dólares el lunes, perdiendo 0.74 dólares durante la sesión bursátil. La caída extendió las pérdidas recientes pese a un importante hito regulatorio para el tratamiento experimental de la compañía contra la enfermedad de Huntington, y se produjo tras romper el nivel de soporte de 24.83 dólares mientras la solicitud de terapia génica de la empresa avanzaba en el proceso de revisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).

La FDA concede Revisión Prioritaria y fija fecha objetivo de decisión para mayo de 2027

La FDA aceptó la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de uniQure para ifezuntirgene inilparvovec, una terapia génica experimental dirigida contra la enfermedad de Huntington, un trastorno hereditario progresivo que afecta el movimiento, la cognición y la conducta. Los tratamientos disponibles para esta enfermedad abordan sus síntomas y no su causa subyacente, una mutación en el gen de la huntingtina. La agencia otorgó a la solicitud Revisión Prioritaria bajo la vía de Aprobación Acelerada, fijando el 1 de mayo de 2027 como fecha objetivo de decisión. La Revisión Prioritaria instruye a la agencia a actuar sobre una solicitud en un plazo acelerado, mientras que la vía de Aprobación Acelerada permite la aprobación basada en evidencias razonablemente probables de predecir un beneficio clínico, pendiente de verificación en estudios confirmatorios.

La FDA también indicó que planea de manera tentativa discutir la solicitud en una reunión del Comité Asesor, aunque la agencia no ha finalizado la fecha ni el calendario de la reunión. La revisión regulatoria marca un paso importante hacia una potencial aprobación del tratamiento experimental.

La presentación se basa en resultados de 36 meses del programa clínico de fase I/II de uniQure, en el que los pacientes tratados se compararon con un grupo de control externo aparejado por puntaje de propensión obtenido de la base de datos de historia natural Enroll-HD. Enroll-HD es un estudio observacional de larga duración sobre personas con enfermedad de Huntington, y el aparejamiento por puntaje de propensión empareja a pacientes tratados con individuos no tratados de características basales similares, proporcionando un grupo de comparación en lugar de un brazo concurrente con placebo. uniQure anunció ese análisis el 24 de septiembre de 2025, y constituye la evidencia clínica que respalda la presentación.

El estudio confirmatorio reclutará aproximadamente 200 pacientes

uniQure ha alineado con la FDA los elementos clave de su planeado estudio clínico confirmatorio. El estudio reclutará aproximadamente 200 pacientes y comparará la terapia génica con el tratamiento estándar, asignando a los participantes en una proporción 2:1 entre tratamiento y tratamiento estándar.

La Capacidad Funcional Total (TFC), una medida de la capacidad de los pacientes para realizar actividades cotidianas y mantener su independencia funcional, será el criterio principal de evaluación a los 36 meses. uniQure planea comenzar el cribado de pacientes en Estados Unidos antes de finales de 2026, y la compañía espera que el estudio avance sustancialmente para el momento de cualquier potencial aprobación. El estudio confirmatorio está destinado a proporcionar evidencia clínica adicional sobre la eficacia y la seguridad del tratamiento y sigue siendo una parte importante del proceso regulatorio. Dado que la BLA busca la Aprobación Acelerada, los resultados de este estudio servirían como paso de verificación del beneficio clínico sugerido por el análisis con control externo.

AMT-130 está construido sobre una plataforma propietaria de silenciamiento génico

Ifezuntirgene inilparvovec, también conocido como AMT-130, se desarrolla sobre la plataforma propietaria de silenciamiento génico miQURE de uniQure. La terapia incorpora un microRNA diseñado para reducir la actividad del gen de la huntingtina y el potencialmente tóxico fragmento proteico exon 1, un enfoque destinado a reducir la producción de la proteína asociada a la enfermedad en su origen. Requiere una única administración mediante entrega neuroquirúrgica guiada por resonancia magnética directamente en el estriado del cerebro.

AMT-130 cuenta con las designaciones de Terapia Innovadora y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa de la FDA, y la agencia también ha otorgado al tratamiento la condición de Vía Rápida (Fast Track). Estas designaciones reflejan el apoyo regulatorio en torno a su desarrollo para la enfermedad de Huntington.

uniQure ha administrado AMT-130 a 51 pacientes en sus estudios clínicos de fase I/II. El estudio aleatorizado de EE. UU. reclutó a 26 pacientes, incluidos 16 receptores del tratamiento y 10 participantes asignados a procedimientos simulados, y cuatro participantes del grupo de control cruzaron posteriormente al tratamiento después de aproximadamente 12 meses. El estudio europeo de etiqueta abierta incluyó a otros 13 pacientes en grupos de dosis baja y dosis alta. Además, 12 pacientes recibieron ambas dosis junto con inmunosupresión en una cohorte separada, y otros seis pacientes de EE. UU. están evaluando el tratamiento de dosis alta con volúmenes estriatales menores.

Próximos hitos para uniQure

A pesar de la decisión de Revisión Prioritaria de la FDA, las acciones de QURE permanecieron bajo presión vendedora durante la sesión del lunes. El movimiento de la acción por debajo de 24.83 dólares deja ese antiguo nivel de soporte como una referencia de precio importante, mientras que la fecha objetivo de decisión del 1 de mayo de 2027 se erige como el próximo gran hito regulatorio para uniQure. La discusión tentativa del Comité Asesor y el inicio planificado del cribado del estudio confirmatorio en EE. UU. antes de finales de 2026 completan el calendario de hitos regulatorios previos a la decisión.

Fuente: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi