Las acciones de Roche Holding AG (RHHBY) subieron 2.60% hasta los $61.17, con una ganancia de $1.55, después de que la compañía reportara resultados positivos de fase 3 para sefaxersen, un tratamiento experimental para la nefropatía IgA primaria. El movimiento se produjo gracias a una fuerte presión compradora en el mediodía y al cierre de la sesión, y los hallazgos clínicos reforzaron las perspectivas de desarrollo del fármaco para los pacientes que viven con esta enfermedad renal crónica.

La división Genentech de Roche presentó los nuevos datos del estudio de fase 3 IMAgINATION, aún en curso, en la ASN Kidney Week 2026. El ensayo evaluó sefaxersen en adultos con nefropatía IgA primaria que continuaron recibiendo tratamiento estándar optimizado durante todo el período del estudio.

Sefaxersen logra una reducción de proteinuria del 43.1%

Tras 37 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron sefaxersen lograron una reducción de la proteinuria del 43.1% en comparación con el placebo. Los investigadores midieron la proteinuria mediante el cociente proteína-creatinina en orina de 24 horas, un marcador clave del daño renal. El hallazgo alcanzó significancia estadística, con un valor P inferior a 00001 y un intervalo de confianza del 95% de entre 32.5% y 52.0%.

Niveles más bajos de proteinuria generalmente indican mejores perspectivas de preservar la función renal con el tiempo. La proteína persistente en la orina es un factor reconocido de progresión del daño renal en la nefropatía IgA, lo que convierte a este marcador en un foco central de la investigación clínica en esta afección. El estudio también examinó la hematuria, una condición que implica presencia de sangre en la orina en pacientes con enfermedad renal. En la semana 37, más pacientes tratados con sefaxersen lograron la resolución de la hematuria que los que recibieron placebo. Además, los investigadores observaron reducciones consistentes de la proteinuria en todos los subgrupos de pacientes predefinidos.

Datos de seguridad favorables y una pauta de dosificación mensual

Sefaxersen actúa sobre el factor B del complemento en el hígado para abordar los mecanismos asociados con la progresión de la nefropatía IgA. La activación del complemento, un proceso inmunitario inflamatorio, es una de las vías implicadas en la lesión renal que caracteriza a la enfermedad. La terapia en investigación se administra como una inyección subcutánea una vez al mes y permite la autoadministración por parte del paciente. Este enfoque podría reducir la frecuencia del tratamiento y, al mismo tiempo, ofrecer una opción adicional junto a las terapias renales existentes.

Genentech informó que los pacientes generalmente toleraron bien sefaxersen durante el período de evaluación inicial del estudio. Los investigadores no identificaron nuevas señales de seguridad en comparación con los hallazgos del estudio de fase 2 anterior. Los resultados respaldan la continuación del desarrollo clínico, aunque los reguladores aún no han aprobado el tratamiento.

El estudio IMAgINATION continuará en condiciones de ciego para evaluar los cambios a más largo plazo en la función renal. Los investigadores medirán la tasa de filtraciónomerular estimada en la semana 105, lo que abarca aproximadamente dos años de tratamiento. Esta medida es el indicador clínico estándar de la capacidad de los riñones para filtrar la sangre. Roche también planea compartir los hallazgos clínicos con las autoridades sanitarias mientras persigue una posible aprobación regulatoria.

Una afección renal de alta carga

La nefropatía IgA primaria, también llamada enfermedad de Berger, causa inflamación y daño progresivo en las estructuras de filtración de los riñones. La enfermedad afecta comúnmente a adultos jóvenes, y los médicos suelen diagnosticar a los pacientes antes de los 40 años. A nivel mundial, al menos 25 adultos por millón desarrollan la afección cada año.

La enfermedad puede eventualmente provocar insuficiencia renal, lo que genera necesidades sustanciales de tratamiento a largo plazo para los pacientes afectados. Hasta el 50% de los pacientes desarrolla enfermedad renal en etapa terminal dentro de los 20 años posteriores al diagnóstico. Por lo tanto, los tratamientos eficaces que preserven la función renal podrían ayudar a reducir la futura demanda de diálisis y trasplantes. La nefropatía IgA se ha convertido en los últimos años en un foco activo del desarrollo de fármacos, con terapias aprobadas y en investigación dirigidas a distintas etapas del proceso de la enfermedad.

Los últimos resultados clínicos de Roche añaden otro hito a su programa de investigación en enfermedades renales. El ensayo en curso aún debe establecer los efectos del tratamiento a más largo plazo sobre la función renal, y los próximos hallazgos de la semana 105 proporcionarán más evidencia a medida que la compañía avanza con sefaxersen hacia una posible revisión regulatoria.

Fuente: Blockonomi