Las acciones de REGENXBIO Inc. (RGNX) cayeron 25%, hasta $8.05, el lunes, después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) impusiera una suspensión clínica a RGX-121, la terapia génica experimental de la empresa para el síndrome de Hunter, una orden que detiene un ensayo en curso o retrasa uno previsto mientras la agencia revisa un programa. La negociación de las acciones se interrumpió brevemente antes del anuncio.

La suspensión se produjo tras los resultados de un programa ampliado de monitoreo por resonancia magnética, que detectó hallazgos asintomáticos en cinco pacientes. Cada paciente presentaba un pequeño nódulo o masa quística en la columna vertebral, y los cinco habían recibido inyecciones de RGX-121 aproximadamente entre tres y seis años antes. Los hallazgos se detectaron únicamente mediante imágenes, sin síntomas reportados. La vigilancia prolongada de este tipo es habitual en el desarrollo de terapias génicas: la guía de la FDA recomienda un seguimiento a largo plazo de los pacientes tratados con terapias génicas durante hasta 15 años después de la administración, porque los efectos relevantes pueden tardar años en aparecer.

Los investigadores clasificaron los hallazgos como no graves. Los radiólogos los evaluaron como probablemente benignos, y no existe evidencia clínica ni patológica que los vincule directamente con la terapia. Aun así, la FDA decidió someter el programa a una suspensión clínica, y Regenxbio señaló que ya no espera volver a presentar la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para RGX-121 en el corto plazo.

La decisión representa un giro respecto de la orientación previa. Todavía en junio, la FDA había dicho a Regenxbio que no se necesitaban estudios adicionales antes de volver a presentar la BLA en el tercer trimestre. Ese calendario ya quedó descartado.

Segunda suspensión en meses recientes

Es el segundo programa de Regenxbio que la FDA suspende en los últimos meses. RGX-111, un candidato para MPS I, también conocida como síndrome de Hurler, un trastorno de almacenamiento lisosomal relacionado, fue puesto en suspensión clínica a principios de este año, apenas unas semanas antes de una decisión clave de aprobación. En ese momento, la suspensión se extendió a RGX-121 debido a las similitudes entre ambas terapias.

Lo que dijo el director ejecutivo

El director ejecutivo, Curran Simpson, dijo que los hallazgos parecen ser “únicos y limitados” al programa del síndrome de Hunter, pero reconoció que “requieren un seguimiento a más largo plazo y análisis de datos adicionales” antes de que la empresa pueda evaluar plenamente el perfil de beneficio-riesgo de RGX-121.

Los cinco pacientes continúan mostrando estabilidad general o mejoría en las evaluaciones neurocognitivas y neuroconductuales.

El síndrome de Hunter, también conocido como mucopolisacaridosis II (MPS II), es un trastorno genético raro en el que el cuerpo no puede descomponer moléculas de azúcar complejas debido a la falta de la enzima iduronato-2-sulfatasa. La afección, que se estima afecta a aproximadamente uno de cada 100,000 a 170,000 nacimientos de varones, ocurre principalmente en niños y limita la esperanza de vida, con pacientes que suelen sobrevivir hasta los 20 años. La terapia de reemplazo enzimático aprobada puede aliviar algunos síntomas, pero no cruza la barrera hematoencefálica, lo que deja sin tratamiento el deterioro neurocognitivo que RGX-121, que administra una copia funcional del gen directamente al sistema nervioso central, está diseñado para contrarrestar.

Otros programas siguen según lo previsto

Regenxbio afirmó que sus programas para la distrofia muscular de Duchenne y la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE) no se ven afectados por la suspensión, y señaló que utilizan un capsidio diferente y vías de administración distintas.

La empresa aún planea presentar una BLA para su candidato contra Duchenne, RGX-202, en el trimestre actual. Se espera que los datos de eficacia principales de su candidato contra la DMAE húmeda, RGX-314, desarrollado junto con AbbVie, se conozcan en el cuarto trimestre, una lectura que los analistas han señalado como un catalizador clave para las acciones de Regenxbio.

La noticia de la suspensión también se dejó sentir entre empresas de sectores afines: Sarepta Therapeutics, que comercializa la terapia génica aprobada contra Duchenne Elevidys, cayó 3.3%, y EyePoint, desarrolladora de tratamientos para enfermedades de la retina, retrocedió 4.3% en la jornada.

A principios de este mes, la analista de Barclays Eliana Merle rebajó la calificación de Regenxbio a Equal Weight (ponderación igual) desde Overweight (sobreponderación), citando un entorno regulatorio poco claro y una competencia creciente como riesgos para ambos programas.

Regenxbio dijo que trabaja con su socio NS Pharma, la filial estadounidense de la japonesa Nippon Shinyaku, para evaluar imágenes adicionales de pacientes y datos de seguimiento a más largo plazo, e incorporará los comentarios de la FDA en sus próximos pasos para RGX-121. Las suspensiones clínicas se resuelven caso por caso: las empresas suelen presentar los datos solicitados o cambios en el protocolo, y la FDA decide luego si levanta la orden, sin un plazo fijo.

Fuente: CoinCentral