Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) recibió la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para iniciar un ensayo clínico de fase 2 de su candidato a fármaco Lucid-MS, un hito que podría transformar el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM).

La EM afecta a casi un millón de personas en Estados Unidos y a aproximadamente 2,9 millones en todo el mundo, según la National MS Society. Los tratamientos existentes pueden frenar la progresión de la enfermedad, pero ninguno puede detenerla ni restaurar lo que los pacientes ya han perdido.

Lucid-MS es un candidato a fármaco patentado y pionero en su clase, diseñado para proteger y potencialmente reparar la vaina de mielina, la cubierta protectora de las fibras nerviosas que se daña en la EM. Ese mecanismo de acción lo distingue de las terapias actuales, que principalmente modulan o suprimen el sistema inmunitario para reducir los ataques contra la mielina. Si tiene éxito, Lucid-MS podría convertirse en el primer tratamiento dirigido directamente al daño subyacente de la enfermedad, lo que abre la posibilidad de no solo frenar la progresión, sino potencialmente revertir la discapacidad.

La búsqueda de la remielinización como estrategia terapéutica no es nueva en el campo, y su historial hasta ahora subraya tanto la dificultad como lo que está en juego. El opicinumab (anti-LINGO-1) de Biogen, uno de los candidatos de remielinización más avanzados en llegar a pruebas de etapa tardía, no alcanzó su criterio principal de valoración en un ensayo de fase 2, lo que demuestra lo difícil que ha resultado traducir la biología de reparación de mielina en un beneficio clínico. El candidato de Quantum BioPharma, basado en un mecanismo diferente, ahora será puesto a prueba frente a ese mismo obstáculo científico.

La autorización de la FDA allana el camino para que, por primera vez, un candidato a fármaco basado en este mecanismo específico sea probado en personas que viven con EM. Analistas de Wall Street ya emitieron una nueva calificación de compra para la empresa, lo que refleja el potencial de este enfoque. Este avance sitúa a Quantum BioPharma junto a empresas líderes que trabajan en enfermedades graves con importantes necesidades médicas insatisfechas, como Sanofi, Roche Holding AG y Biogen Inc.. La diferenciación de Quantum BioPharma radica en su enfoque en la reparación de la mielina, una frontera que podría cambiar el paradigma de tratamiento de la EM.

La EM es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunitario ataca por error el sistema nervioso central, provocando inflamación y daño a la mielina. Este daño interrumpe la comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo, generando síntomas como fatiga, dificultad para caminar, entumecimiento y problemas de visión, y con el tiempo puede derivar en discapacidad permanente.

Las terapias modificadoras de la enfermedad (DMT, por sus siglas en inglés) actuales han reducido las tasas de recaída y frenado la acumulación de discapacidad, pero no reparan el daño existente. Lucid-MS busca ir más allá al promover la remielinización, el proceso natural de reparación de la mielina que falla en la EM. Al dirigirse al mecanismo subyacente de la enfermedad, el candidato podría potencialmente restaurar la función y mejorar la calidad de vida de millones de pacientes.

El ensayo de fase 2 evaluará la seguridad y la eficacia de Lucid-MS en pacientes con EM. Un ensayo exitoso podría cambiar el tratamiento de la EM, pasando del manejo de los síntomas a la reparación activa del daño neurológico.

La noticia llega en un momento en que se espera que el mercado global de tratamientos para la EM crezca considerablemente en los próximos años, impulsado por el envejecimiento de la población y el aumento de la prevalencia de la enfermedad. Según informes de la industria, el mercado de terapias para la EM superaba los 23.000 millones de dólares en 2020 y se proyecta que alcance los 31.000 millones para 2027. Una terapia modificadora de la enfermedad que también pueda reparar la mielina podría trastocar este mercado y establecer un nuevo estándar de atención.

La autorización para la fase 2 refleja el compromiso de Quantum BioPharma de atender las necesidades insatisfechas de los pacientes con EM. Aunque el programa todavía se encuentra en una etapa temprana, las implicaciones de este hito son significativas: si Lucid-MS demuestra ser eficaz, podría no solo transformar la vida de los pacientes con EM, sino también abrir nuevas vías para tratar otras enfermedades desmielinizantes, como la neuromielitis óptica y la encefalomielitis diseminada aguda.

El camino por delante sigue siendo largo y desafiante, como ocurre con todos los ensayos clínicos. Aun así, la autorización de la FDA para las pruebas de fase 2 de Lucid-MS marca un primer paso necesario en un trayecto que podría conducir, en última instancia, a un avance decisivo en la lucha contra la EM.

Fuente: Citybuzz