Die Aktien von uniQure N.V. (QURE) gaben am Montag um 2,98 % auf 24,09 US-Dollar nach und verloren im Handelsverlauf 0,74 US-Dollar. Der Rückgang setzte die jüngsten Verluste fort – trotz eines bedeutenden regulatorischen Meilensteins für die experimentelle Huntington-Therapie des Unternehmens –, nachdem die Aktie die Unterstützung bei 24,83 US-Dollar unterschritten hatte, während der Gentherapie-Antrag den Review-Prozess der US-Arzneimittelbehörde FDA durchlief.

FDA gewährt Priority Review und setzt Mai 2027 als Zielentscheidungsdatum

Die FDA nahm den Biologics License Application (BLA)-Antrag von uniQure für ifezuntirgene inilparvovec an, eine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit, eine fortschreitende Erbkrankheit, die Bewegung, Kognition und Verhalten beeinträchtigt. Die verfügbaren Behandlungen richten sich gegen die Symptome und nicht gegen die zugrunde liegende Ursache, eine Mutation im Huntingtin-Gen. Die Behörde gewährte dem Antrag eine Priority Review im Accelerated-Approval-Verfahren und setzte den 1. Mai 2027 als Zielentscheidungsdatum fest. Die Priority Review verpflichtet die Behörde, über einen Antrag in beschleunigtem Zeitrahmen zu entscheiden, während das Accelerated-Approval-Verfahren eine Zulassung auf Grundlage von Daten erlaubt, die den klinischen Nutzen mit hinreichender Wahrscheinlichkeit vorhersagen – vorbehaltlich der Bestätigung in weiteren Studien.

Die FDA kündigte zudem an, den Antrag vorläufig in einem Beratungscommittee-Treffen (Advisory Committee) zu erörtern; das Datum bzw. der Zeitplan stehen jedoch noch nicht abschließend fest. Die regulatorische Prüfung stellt einen wichtigen Schritt auf dem Weg zu einer möglichen Zulassung der experimentellen Behandlung dar.

Der Antrag stützt sich auf 36-Monats-Ergebnisse aus dem Phase-I/II-Klinikprogramm von uniQure, bei denen behandelte Patienten mit einer per Propensity Score gematchten externen Kontrollgruppe aus der Enroll-HD-Datenbank zum natürlichen Krankheitsverlauf verglichen wurden. Enroll-HD ist eine langlaufende Beobachtungsstudie an Huntington-Patienten; das Propensity-Score-Matching ordnet behandelten Patienten unbehandelte Personen mit ähnlichen Ausgangsmerkmalen zu und bietet so eine Vergleichsgruppe anstelle eines gleichzeitigen Placebo-Arms. uniQure gab diese Analyse am 24. September 2025 bekannt; sie bildet die klinische Evidenz, die den Antrag stützt.

Bestätigungsstudie soll rund 200 Patienten einschließen

uniQure hat sich mit der FDA auf zentrale Elemente der geplanten Bestätigungsstudie verständigt. Die Studie soll etwa 200 Patienten einschließen und die Gentherapie mit der Standardtherapie vergleichen; die Teilnehmer werden im Verhältnis 2:1 auf Behandlung und Standardtherapie verteilt.

Die Total Functional Capacity (TFC), ein Maß für die Fähigkeit der Patienten, alltägliche Aktivitäten auszuführen und funktionale Unabhängigkeit zu bewahren, dient als primärer Endpunkt nach 36 Monaten. uniQure plant, das Patientenscreening in den USA vor Ende 2026 zu beginnen, und erwartet, dass die Studie bis zu einer möglichen Zulassung wesentlich vorangeschritten sein wird. Die Bestätigungsstudie soll zusätzliche klinische Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung liefern und bleibt ein wichtiger Bestandteil des Zulassungsprozesses. Da der BLA-Antrag auf Accelerated Approval abzielt, würden die Ergebnisse dieser Studie als Verifizierungsschritt für den durch die External-Control-Analyse nahegelegten klinischen Nutzen dienen.

AMT-130 basiert auf proprietärer Gen-Silencing-Plattform

Ifezuntirgene inilparvovec, auch bekannt als AMT-130, wird auf der proprietären miQURE-Gen-Silencing-Plattform von uniQure entwickelt. Die Therapie enthält eine microRNA, die die Aktivität des Huntingtin-Gens und das potenziell toxische Exon-1-Proteinfragment reduzieren soll – ein Ansatz, der die Produktion des krankheitsassoziierten Proteins an der Quelle verringern soll. Die Verabreichung erfolgt in einer einzigen Gabe mittels MRT-gesteuerter neurochirurgischer Injektion direkt ins Striatum des Gehirns.

AMT-130 trägt die Bezeichnungen Breakthrough Therapy und Regenerative Medicine Advanced Therapy der FDA; zudem wurde der Behandlung der Fast-Track-Status gewährt. Diese Einstufungen spiegeln die regulatorische Unterstützung bei der Entwicklung für die Huntington-Krankheit wider.

uniQure hat AMT-130 in seinen Phase-I/II-Studien an 51 Patienten verabreicht. Die randomisierte US-Studie schloss 26 Patienten ein, darunter 16 Behandlungsempfänger und 10 Teilnehmer, die Scheinprozeduren zugeteilt wurden; vier Kontrollteilnehmer wechselten nach etwa 12 Monaten zur Behandlung. Die europäische Open-Label-Studie umfasste weitere 13 Patienten in Niedrig- und Hochdosisgruppen. Darüber hinaus erhielten 12 Patienten in einer separaten Kohorte beide Dosen zusammen mit einer Immunsuppression, und sechs weitere US-Patienten werden mit einer Hochdosis bei kleineren striatalen Volumina untersucht.

Nächste Meilensteine für uniQure

Trotz der Priority-Review-Entscheidung der FDA blieb die QURE-Aktie in der Montagssitzung unter Verkaufsdruck. Der Rückgang unter 24,83 US-Dollar macht das frühere Unterstützungsniveau zu einer wichtigen Preisreferenz, während das Zielentscheidungsdatum am 1. Mai 2027 der nächste große regulatorische Meilenstein für uniQure ist. Die vorläufig angesetzte Beratungscommittee-Diskussion und der geplante Beginn des Screenings für die US-Bestätigungsstudie vor Ende 2026 ergänzen den Kalender der regulatorischen Marksteine vor der Entscheidung.

Quelle: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi