Die Aktien der Roche Holding AG (RHHBY) stiegen um 2,60 % auf 61,17 USD, ein Gewinn von 1,55 USD, nachdem das Unternehmen positive Phase-3-Ergebnisse für Sefaxersen vorgelegt hat, einen experimentellen Wirkstoff zur Behandlung der primären IgA-Nephropathie. Die Kursbewegung wurde von starken Käufen am Mittag und im späten Handelsverlauf getragen, und die klinischen Ergebnisse stärkten die Entwicklungsaussichten des Wirkstoffs für Patienten mit dieser chronischen Nierenerkrankung.

Roches Genentech-Sparte präsentierte die neuen Daten aus der laufenden Phase-3-Studie IMAgINATION auf der ASN Kidney Week 2026. Die Studie untersuchte Sefaxersen bei Erwachsenen mit primärer IgA-Nephropathie, die während des gesamten Studienzeitraums weiterhin eine optimierte Standardtherapie erhielten.

Sefaxersen senkt die Proteinurie um 43,1 %

Nach 37 Wochen Behandlung erreichten die mit Sefaxersen behandelten Patienten eine Reduktion der Proteinurie um 43,1 % gegenüber Placebo. Die Forscher maßen die Proteinurie über das 24-Stunden-Urineiweiß-Kreatinin-Verhältnis, einen wichtigen Marker für Nierenschäden. Das Ergebnis erreichte statistische Signifikanz mit einem P-Wert unter 00001 und einem 95-%-Konfidenzintervall von 32,5 % bis 52,0 %.

Niedrigere Proteinurie-Werte deuten im Allgemeinen auf bessere Aussichten hin, die Nierenfunktion langfristig zu erhalten. Anhaltend erhöhtes Eiweiß im Urin gilt als anerkannter Treiber fortschreitender Nierenschäden bei IgA-Nephropathie, weshalb dieser Marker im Mittelpunkt der klinischen Forschung zu dieser Erkrankung steht. Die Studie untersuchte auch die Hämaturie, einen Zustand mit Blut im Urin bei Patienten mit Nierenerkrankungen. In Woche 37 erreichten mehr Patienten unter Sefaxersen eine Rückbildung der Hämaturie als jene unter Placebo. Zudem beobachteten die Forscher konsistente Proteinurie-Reduktionen in allen vordefinierten Patientensubgruppen.

Günstige Sicherheitsdaten und ein monatliches Dosierungsschema

Sefaxersen zielt auf den Komplementfaktor B in der Leber ab, um Mechanismen zu beeinflussen, die mit dem Fortschreiten der IgA-Nephropathie in Verbindung gebracht werden. Die Komplementaktivierung, ein entzündlicher Immunprozess, gehört zu den an der Nierenschädigung beteiligten Pathwayen, die für die Erkrankung charakteristisch sind. Die experimentelle Therapie wird als einmal monatliche subkutane Injektion verabreicht und unterstützt die Selbstverabung durch den Patienten. Dieser Ansatz könnte die Behandlungsfrequenz senken und zugleich eine zusätzliche Option neben bestehenden Therapien für Nierenerkrankungen bieten.

Genentech berichtete, dass die Patienten Sefaxersen während der anfänglichen Auswertungsphase der Studie allgemein gut vertrugen. Die Forscher identifizierten keine neuen Sicherheitssignale im Vergleich zu den Ergebnissen der früheren Phase-2-Studie. Die Ergebnisse unterstützen die fortgesetzte klinische Entwicklung, wobei die Zulassungsbehörden den Wirkstoff noch nicht genehmigt haben.

Die IMAgINATION-Studie wird unter verblindeten Bedingungen fortgesetzt, um langfristige Veränderungen der Nierenfunktion zu bewerten. Die Forscher werden die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate in Woche 105 messen, was etwa zwei Behandlungsjahre abdeckt. Dieses Maß ist der klinische Standardindikator dafür, wie gut die Nieren das Blut filtern. Roche plant zudem, die klinischen Ergebnisse mit den Gesundheitsbehörden zu teilen, während das Unternehmen eine mögliche Zulassung anstrebt.

Eine Nierenerkrankung mit hoher Krankheitslast

Die primäre IgA-Nephropathie, auch Morbus Berger genannt, verursacht fortschreitende Entzündungen und Schäden in den Filterstrukturen der Nieren. Die Erkrankung betrifft häufig jüngere Erwachsene, und die Diagnose wird in der Regel vor dem 40. Lebensjahr gestellt. Weltweit erkranken jährlich mindestens 25 Erwachsene pro Million Einwohner.

Die Erkrankung kann schließlich zu Nierenversagen führen und stellt betroffene Patienten vor erhebliche langfristige Behandlungsbedürfnisse. Bis zu 50 % der Patienten entwickeln innerhalb von 20 Jahren nach Diagnose ein terminales Nierenversagen. Wirksame Behandlungen, die die Nierenfunktion erhalten, könnten daher künftig den Bedarf an Dialyse und Transplantation verringern. Die IgA-Nephropathie ist in den letzten Jahren zu einem aktiven Schwerpunkt der Arzneimittelentwicklung geworden, wobei zugelassene und experimentelle Therapien unterschiedliche Stadien des Krankheitsverlaufs ansprechen.

Roches aktuelle klinische Ergebnisse stellen einen weiteren Meilenstein im Nierenforschungsprogramm des Unternehmens dar. Die laufende Studie muss noch die langfristigen Auswirkungen der Behandlung auf die Nierenfunktion belegen, und die Ergebnisse aus Woche 105 werden zusätzliche Erkenntnisse liefern, während das Unternehmen Sefaxersen in Richtung einer möglichen regulatorischen Prüfung voranbringt.

Quelle: Blockonomi