Die Aktie von Novo Nordisk (NVO) hat regulatorischen Rückenwind erhalten, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur die einmal wöchentliche Verabreichung von Sogroya bei Kindern mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit und anhaltenden Wachstumsstörungen empfohlen hat. Die Aktie notierte bei 43,24 $ und legte um 0,12 % zu, nachdem sie sich von einem starken Kursrückgang am Vormittag erholt hatte. Die Empfehlung räumt eine wichtige europäische regulatorische Hürde für die langwirksame Wachstumshormontherapie des dänischen Pharmaunternehmens aus und könnte die Reichweite der Behandlung in Europa erheblich ausweiten, sofern die Regulierungsbehörden die endgültige Marktzulassung erteilen.

Sogroya erhält wichtige CHMP-Unterstützung

Die positive Stellungnahme des CHMP befördert Novo Nordisks Bestreben, eine weitere europäische Indikation für die Behandlung zu sichern. Die idiopathische Kleinwüchsigkeit betrifft Kinder, die ohne erkennbare zugrunde liegende medizinische Ursache deutlich kleiner bleiben als ihre Gleichaltrigen. Die Erkrankung betrifft weltweit bis zu 3 % der Kinder, doch Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten sind in mehreren Regionen begrenzt. Viele Kinder werden spät überwiesen, was das verfügbare Behandlungsfenster verkürzen kann, bevor das Wachstum in der Adoleszenz langsamer wird. Eine breitere Anerkennung der Erkrankung könnte daher eine frühere Diagnose unterstützen und den Familien klarere Behandlungswege eröffnen.

Einmal wöchentliche Dosierung als Konzept

Novo Nordisk hat Sogroya als einmal wöchentliches Injektionspräparat entwickelt, das Albumin-Bindungstechnologie nutzt, um die Wirkdauer des Medikaments im Körper zu verlängern. Dieses Design reduziert die Injektionsfrequenz im Vergleich zu herkömmlichen Wachstumshormbehandlungen, die Patienten möglicherweise täglich erhalten. Tägliche Injektionsroutinen können für junge Patienten belastend sein – eine praktische Herausforderung, die die Bemühungen der Branche um langwirksamere Wachstumshormonoptionen vorangetrieben hat. Für geeignete Kinder und ihre Familien könnte die Therapie einen einfacheren Dosierungsplan bieten.

REAL8-Studiendaten stützen den Antrag

Novo Nordisk stützte den aktuellen regulatorischen Antrag auf Ergebnisse der REAL8-Studie, in der Sogroya bei Kindern mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit und anderen mit Wachstumsstörungen verbundenen Erkrankungen untersucht wurde. Während des 52-wöchigen Studienzeitraums verglichen die Forscher die einmal wöchentliche Behandlung mit einer Standard-Wachstumshormontherapie zur täglichen Gabe.

Die Studienergebnisse zeigten, dass Sogroya nach 52 Wochen ein vergleichbares annualisiertes Höhenwachstum wie die tägliche Wachstumshormonbehandlung erzielte. Die Ergebnisse umfassten Kinder mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit, Noonan-Syndrom sowie Kinder, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden, und bildeten die klinische Grundlage für die positive Empfehlung des CHMP zu den zusätzlichen pädiatrischen Indikationen.

Sogroya ist in Europa bereits zur Behandlung von Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen und Kindern zugelassen. Die europäischen Regulierungsbehörden genehmigten die Behandlung für Erwachsene im März 2021 und erweiterten die Zulassung im Juli 2023 auf Kinder. Die neueste Empfehlung könnte die Rolle des Arzneimittels über den Wachstumshormonmangel hinaus auf weitere Ursachen von Kleinwüchsigkeit ausweiten.

Entscheidung der Europäischen Kommission ist der nächste Schritt

Der CHMP hatte Sogroya bereits im Mai 2026 für das Noonan-Syndrom und für Kinder empfohlen, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden. Die neue Stellungnahme fügt die idiopathische Kleinwüchsigkeit der vorgeschlagenen Erweiterung der europäischen Zulassung der Behandlung hinzu. Novo Nordisk erwartet, dass die Europäische Kommission später in 2026 über alle drei vorgeschlagenen Indikationen entscheidet. Im zentralisierten Verfahren der EU ist die Stellungnahme des CHMP die letzte wissenschaftliche Bewertung, bevor die Kommission darüber entscheidet, ob eine in allen Mitgliedstaaten geltende Marktzulassung erteilt wird; diese anstehende Entscheidung wird bestimmen, ob die einmal wöchentliche Option für diese zusätzlichen pädiatrischen Wachstumsstörungen verfügbar wird.

Kinder, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden, können im Vergleich zu den erwarteten Geburtsmaßen ein reduziertes Gewicht, eine verkürzte Länge oder einen verkleinerten Kopfumfang aufweisen. Die meisten dieser Kinder erreichen später ein normales Wachstumsniveau, wobei einige in der frühen Kindheit kein ausreichendes Aufholwachstum erzielen. Ärzte können diese Kinder an pädiatrische Endokrinologen überweisen, wenn das Wachstum nach zwei oder drei Jahren weiterhin begrenzt bleibt.

Die idiopathische Kleinwüchsigkeit kann auch soziale und emotionale Herausforderungen mit sich bringen, wenn Kinder deutlich kleiner bleiben als ihre Gleichaltrigen; für eine medizinische Diagnose müssen Ärzte jedoch andere mögliche Ursachen ausschließen, bevor sie die Erkrankung bestätigen. Eine endgültige europäische Zulassung würde Sogroya zum ersten Wachstumshormon machen, das speziell für idiopathische Kleinwüchsigkeit in der gesamten Europäischen Union zugelassen ist.

Dieser Artikel wurde zuerst von Blockonomi veröffentlicht.