日本數位醫療公司 SUSMED Inc.（東京證交所：4263）宣布區塊鏈在製藥產業應用的一項里程碑，其專有臨床試驗平台 SUSMED SourceDataSync（SUSMED SDS）協助取得一項藥品的上市許可。該核准代表全球首例基於採用區塊鏈技術之企業贊助臨床試驗結果的藥品上市許可。

此發展凸顯了區塊鏈系統在改善臨床試驗管理、強化數據完整性，以及降低製藥研究營運成本方面的潛力。這也勾勒出該技術從法規沙盒示範到正式納入國家上市許可程序的演進過程，為區塊鏈在受規範醫療領域的應用提供了一個有據可查的參考案例。

SUSMED 專注於數位醫療的研發，包括針對失眠等症狀的數位療法。該公司亦開發支援臨床試驗的技術，並擁有涵蓋數位療法及區塊鏈在醫療領域應用的智慧財產權。更多詳情可參閱該公司的官方網站。

藥物開發成本上升帶來產業挑戰

過去十年，全球製藥研發支出每年成長約 8.5%，臨床試驗 protocol 日趨複雜及研究需求不斷擴大，導致開發成本上升。

由於日本藥品優良臨床試驗準則（GCP）法規相關的勞力密集程序與繁複合規作業，日本面臨額外的營運挑戰。這些要求造成日本與美國之間顯著的生產力差距：據報導，日本每位臨床研究助理（CRA）所管理的臨床試驗機構數量僅為美國相應數字的三分之一。

較高的開發費用與低效的臨床試驗程序可能延遲新藥的上市，造成藥品延遲（drug lag）與藥品缺失（drug loss）。這些挑戰影響到無法及時獲得已在其他國家上市之療法的病患。

更新後的國際臨床試驗指引 ICH-E6(R3) 強調「設計奠基品質」（QbD）方法，鼓勵製藥委託方消除不必要的複雜性、減輕研究人員與受試者的行政負擔，並在整個臨床試驗過程中建立適當的品質管理。

SUSMED SDS 降低臨床試驗工作量

SUSMED 開發其區塊鏈驅動的臨床試驗管理系統，以應對這些營運挑戰。該平台將醫療機構收集的醫療數據與對應的病例報告表（CRF）資訊安全地同步，減少醫療機構的人工輸入需求，同時降低對部分法規監測作業的需求。區塊鏈技術亦提供驗證臨床試驗資訊完整性與一致性的機制。

該公司最初透過日本的「監理沙盒」計劃展示此技術，示範結果於 2020 年 6 月發表於一本經同行評審的國際醫學期刊。在驗證程序之後，SUSMED 依據《產業競爭力強化法》所設立的「法規灰色地帶諮詢制度」提出申請。2020 年 12 月 4 日，日本厚生勞動省發出正式通知，確認區塊鏈技術可在符合該國 GCP 法規的前提下取代部分監測作業。

隨後，在日本醫療研究開發機構（AMED）支持的研究計劃下進行的比較評估顯示出可衡量的營運改善。評估發現，SUSMED SDS 工作流程將臨床試驗監測工作量減少 45.9%，醫療機構工作量減少 32.0%，並將與驗證及修正相關的數據查詢減少 46.7%。

這些結果顯示，區塊鏈臨床試驗管理可大幅提升生產力，同時支援國際 QbD 原則所確立的品質管理目標。

全球標準認可區塊鏈的潛力

製藥研究領域對區塊鏈技術的業界認可也不斷擴大。國際製藥工程學會（ISPE）於 2022 年發布的 GAMP 5 第二版，將區塊鏈列為在受規範環境中強化數據完整性的潛在解決方案。這項認可反映出將分散式帳本技術應用於臨床研究與製藥開發的興趣日益增長。SUSMED 的核准如今將此標準層面的認可與實際的上市許可相結合，為製藥委託方提供了一個區塊鏈支持臨床研究數據完整性的具體參考案例。

SUSMED 計劃擴大臨床試驗應用

SUSMED 社長兼執行長上野太郎表示，這項成就是解決藥品缺失問題並改善日本治療選擇可及性的重要一步。他強調，該公司 2020 年早期的法規示範及隨後的核准，證明區塊鏈技術能夠在不犧牲臨床試驗標準的情況下支援高效的合規作業。

政府代表也對此發展表示歡迎，稱其為法規創新以及新興技術實際應用於醫療挑戰的重要範例。

SUSMED 計劃將其區塊鏈平台擴大應用於更廣泛的製藥臨床試驗，目標是提升開發效率、降低營運費用並強化研究品質。該公司亦預期其技術能促成更永續的臨床試驗生態系統，可能有助於提升創新療法的可及性，同時協助管理長期醫療與社會安全支出。在厚生勞動省 2020 年 12 月的通知已確立區塊鏈系統可在 GCP 下取代部分監測作業的背景下，此類工作流程在更多試驗中的採用——從 SUSMED 規劃的 SDS 擴展開始——是隨著區塊鏈臨床研究超越首次核准後值得持續關注的具體發展。

資料來源：CoinTrust