諾和諾德（NVO）股價獲得監管動能，此前歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦每週一次的 Sogroya 用於治療特發性身材矮小且持續存在生長問題的兒童。該股報 43.24 美元，上漲 0.12%，此前已從早盤急跌中回升。這項背書為這家丹麥製藥公司的長效生長激素療法掃除了一項重要的歐洲監管障礙，若監管機構最終授予上市許可，可能大幅擴大該療法在歐洲的覆蓋範圍。

Sogroya 獲 CHMP 關鍵背書

CHMP 的正面意見推進了諾和諾德為該療法爭取另一項歐洲適應症的努力。特發性身材矮小影響那些明顯比同齡人矮小、且無法找出明確醫學病因的兒童。這種病症影響全球多達 3% 的兒童，但在若干地區，診斷和治療選擇仍然有限。許多兒童轉診時間較晚，這可能縮短青春期生長放緩之前可用的治療窗口。因此，對該病症更廣泛的認可可支持更早的診斷，並為家庭提供更清晰的治療途徑。

每週一次給藥的設計

諾和諾德將 Sogroya 開發為每週一次的注射劑，利用白蛋白結合技術延長藥物在體內的作用時間。與患者可能需要每天接受的傳統生長激素治療相比，這種設計降低了注射頻率。每日注射對年輕患者而言可能相當吃力，這一實際挑戰推動了業界開發長效生長激素選擇的努力。對符合條件的兒童及其家庭而言，這種療法可提供更簡便的給藥方案n

REAL8 試驗數據支持申請

諾和諾德以其 REAL8 臨床試驗的結果支持最新的監管申請，該試驗評估了 Sogroya 在特發性身材矮小及其他與生長障礙相關病症兒童中的療效。在 52 週的研究期間，研究人員將每週一次的治療與標準每日生長激素治療進行比較。

試驗結果顯示，Sogroya 在 52 週後達到了與每日生長激素治療相當的年化身高增長。研究結果涵蓋特發性身材矮小、Noonan 症候群以及小於妊娠齡出生的兒童，為 CHMP 對額外兒科適應症的正面推薦提供了臨床依據。

Sogroya 已持有用於治療成人和兒童生長激素缺乏症的歐洲授權。歐洲監管機構於 2021 年 3 月批准該療法用於成人，並於 2023 年 7 月將批准擴展至兒童。最新的推薦可能將該藥的作用範圍從生長激素缺乏症擴展到其他導致身材矮小的病因。

歐盟委員會裁決是下一步

CHMP 曾於 2026 年 5 月推薦 Sogroya 用於 Noonan 症候群及小於妊娠齡出生的兒童。新的意見將特發性身材矮小加入該療法歐洲授權擬議擴展的範圍。諾和諾德預計歐盟委員會將於 2026 年稍晚就全部三項擬議適應症作出決定。在歐盟的集中審批程序中，CHMP 的意見是委員會決定是否授予適用於成員國的上市許可之前的最終科學評估，而即將到來的決定將確定這種每週一次的治療選擇能否用於這些額外的兒科生長病症。

小於妊娠齡出生的兒童，其體重、身長或頭圍可能低於預期的出生測量值。大多數這類兒童日後可達到正常的生長水平，但有些兒童在幼年早期未能實現足夠的追趕性生長。當兩三年後生長仍然有限時，醫生可能將他們轉診至小兒內分泌科。

當兒童明顯比同齡人矮小時，特發性身材矮小還可能造成社交和情緒方面的挑戰，不過醫學診斷需要醫生先排除其他可能的病因才能確診。若最終獲得歐洲批准，Sogroya 將成為整個歐盟首個專門獲准用於特發性身材矮小的生長激素。

本文最初由 Blockonomi 發布。