周一，uniQure N.V.（QURE）股价下跌2.98%至24.09美元，交易时段内下跌0.74美元。尽管该公司的实验性亨廷顿病疗法迎来重大监管里程碑，股价仍延续近期跌势，并在此前跌破24.83美元支撑位，此时公司的基因疗法申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）的审评流程中推进。

FDA授予优先审评，目标决定日期定为2027年5月

FDA已受理uniQure针对ifezuntirgene inilparvovec的生物制品许可申请（BLA）。该在研基因疗法 targeting 亨廷顿病——一种影响运动、认知和行为的进展性遗传性疾病。目前针对该病的疗法仅缓解症状，无法解决其根本病因，即亨廷顿（huntingtin）基因突变。FDA根据加速批准通道授予该申请优先审评资格，目标决定日期定为2027年5月1日。优先审评要求该机构在加快的时间表内对申请作出决定，而加速批准通道允许基于有合理可能性预测临床获益的证据进行批准，但需在确证性试验中进行验证。

FDA还表示暂计划在顾问委员会会议上讨论该申请，但尚未最终确定会议日期或安排。此次监管审评标志着该实验性疗法迈向潜在批准的重要一步。

该申请基于uniQure I/II期临床项目的36个月结果，其中接受治疗的患者与来自Enroll-HD自然病史数据库的倾向评分匹配外部对照组进行了比较。Enroll-HD是一项针对亨廷顿病患者的长期观察性研究，倾向评分匹配将治疗患者与具有相似基线特征的未治疗个体配对，在没有同期安慰剂组的情况下提供了对照组。uniQure于2025年9月24日公布了该分析，这构成了支持此次申请的临床证据。

确证性试验将招募约200名患者

uniQure已与FDA就其计划的确证性临床试验的关键要素达成一致。该研究将招募约200名患者，将基因疗法与标准治疗进行比较，受试者按2:1的比例分配至治疗组与标准治疗组。

总功能容量（TFC）——衡量患者进行日常活动和维持功能独立能力的指标——将作为36个月时的主要终点。uniQure计划在2026年底前于美国开始患者筛选，并预期在任何潜在批准时该试验已取得实质性进展。确证性研究旨在为该疗法的有效性和安全性提供额外的临床证据，仍是监管流程中的重要组成部分。由于BLA寻求的是加速批准，该研究的结果将作为对外部分析所提示的临床获益的验证步骤。

AMT-130基于专有基因沉默平台开发

Ifezuntirgene inilparvovec，又称AMT-130，基于uniQure专有的miQURE基因沉默平台开发。该疗法引入一种microRNA，旨在降低亨廷顿基因活性及潜在有毒的外显子1蛋白片段，这一方法旨在从源头减少疾病相关蛋白的产生。治疗需通过MRI引导的神经外科手术将药物一次性直接递送至大脑纹状体。

AMT-130拥有FDA授予的突破性疗法和再生医学先进疗法认定，该机构还授予了该疗法快速通道资格。这些认定反映了围绕其亨廷顿病开发工作的监管支持。

uniQure已在其I/II期临床研究中向51名患者给药AMT-130。美国随机研究招募了26名患者，其中16名接受治疗，10名接受假手术，其中4名对照受试者约12个月后交叉转入治疗组。欧洲开放标签研究还包括低剂量组和高剂量组的另外13名患者。此外，12名患者在单独队列中同时接受两种剂量并辅以免疫抑制治疗，另有6名美国患者正在评估纹状体体积较小时的高剂量治疗。

uniQure的下一个里程碑

尽管FDA作出优先审评决定，QURE股价在周一交易时段仍面临抛售压力。股价跌破24.83美元使该前支撑位成为重要的价格参考，而2027年5月1日的目标决定日期是uniQure的下一个重大监管里程碑。暂定的顾问委员会讨论以及计划于2026年底前启动的美国确证性试验患者筛选，构成了决定之前的监管时间表。

来源：uniQure（QURE）股价：尽管FDA对亨廷顿病基因疗法给予优先审评仍下跌3% — Blockonomi