日本数字医疗公司SUSMED Inc.（东京证券交易所：4263）宣布，其专有临床试验平台SUSMED SourceDataSync（SUSMED SDS）助力一款药品获得上市许可，这是区块链技术在制药行业应用的重要里程碑。该批准是全球首个基于企业自主开展、采用区块链技术的临床试验结果而获得的药品上市许可。

这一进展凸显了基于区块链的系统在改进临床试验管理、强化数据完整性以及降低药物研发运营成本方面的潜力。该技术也从监管沙盒验证走向国家上市许可审批流程的正式认可，为区块链在受监管医疗领域的应用提供了有据可查的参考案例。

SUSMED专注于数字医疗研发，包括针对失眠等病症的数字疗法。该公司还开发支持临床试验的技术，其背后有涵盖数字疗法和区块链医疗应用的知识产权支撑。更多信息可访问该公司官方网站。

药物研发成本上升带来行业挑战

过去十年，全球制药研发支出每年增长约8.5%，临床试验方案的日益复杂以及研究要求的不断扩展推高了研发成本。

由于与《药物临床试验质量管理规范》（GCP）法规相关的劳动密集型流程和繁重的合规要求，日本面临额外的运营挑战。这些要求导致日本与美国之间存在显著的生产力差距：据报道，日本每位临床监查员（Clinical Research Associate）管理的临床试验机构数量仅为美国对应数字的三分之一。

更高的研发费用和低效的临床试验流程可能延迟新药的上市，导致药品滞后（drug lag）和药品流失（drug loss）。这些问题影响了无法及时获得其他国家已有疗法的患者。

更新的国际临床试验指南ICH-E6(R3)强调了质量源于设计（QbD）的方法。该指南鼓励药物申办方消除不必要的复杂性，减轻研究者和受试者的行政负担，并在整个临床试验过程中建立适当的质量管理。

SUSMED SDS降低临床试验工作量

SUSMED开发了基于区块链的临床试验管理系统，以应对这些运营挑战。该平台将医疗机构收集的医疗数据与相应的病例报告表（CRF）信息安全同步，减少医疗机构的人工数据录入需求，同时降低某些监管监查活动的必要性。区块链技术还提供了一种验证临床试验信息完整性和一致性的机制。

该公司最初通过日本的监管沙盒计划演示了这项技术，演示结果于2020年6月发表在一份经同行评审的国际医学期刊上。在验证过程之后，SUSMED依据《产业竞争力强化法》设立的监管灰色地带咨询制度提交了申请。2020年12月4日，日本厚生劳动省发布正式通知，确认基于区块链的技术可以在符合该国GCP法规的前提下替代部分监查活动。

随后，在日本医学研究开发机构（AMED）支持的研究计划下开展的对比评估显示了可衡量的运营改进。评估发现，SUSMED SDS工作流将临床试验监查工作量减少45.9%，医疗机构工作量减少32.0%，与核实和更正相关的数据质疑减少46.7%。

这些结果表明，基于区块链的临床试验管理可以大幅提升生产力，同时支持国际QbD原则确立的质量管理目标。

全球标准认可区块链的潜力

制药行业对区块链技术的认可度也在扩大。国际制药工程学会（ISPE）于2022年发布的GAMP 5第二版将区块链确定为在受监管环境中强化数据完整性的潜在解决方案。这一认可反映了业界对分布式账本技术在临床研究和药物开发中应用的日益关注。SUSMED此次获批将标准层面的认可与实际的上市许可相结合，为制药申办方提供了区块链支持临床研究数据完整性的具体参考案例。

SUSMED计划扩大临床试验应用

SUSMED总裁兼CEO上野太郎表示，这一成果是解决药品流失问题、改善日本治疗方案可及性的重要一步。他将公司2020年早期的监管验证以及随后的批准作为证据，说明区块链技术可以在不损害临床试验标准的情况下支持高效合规。

政府代表也对这一进展表示欢迎，称其为监管创新以及新兴技术在医疗挑战中实际应用的重要范例。

SUSMED计划将其基于区块链的平台扩展到更广泛的制药临床试验中，目标是提升研发效率、降低运营成本并强化研究质量。该公司还期望其技术助力构建更可持续的临床试验生态系统，在帮助管理长期医疗和社会保障支出的同时，促进创新疗法的可及性。随着厚生劳动省2020年12月的通知已经确立基于区块链的系统可以在GCP下替代部分监查活动，此类工作流在更多试验中的采用——从SUSMED计划中的SDS扩展开始——是区块链临床研究超越首次批准之后值得持续关注的具体进展。

来源：CoinTrust