WAYNE, Pa., Aug. 4, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc.（Palvella 或 Company）（Nasdaq: PVLA）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发和商业化用于严重罕见皮肤病和血管畸形的新疗法，而这些疾病目前没有获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方案。公司公布了 2026 年第二季度财务业绩，并提供了企业更新。

公司表示，已完成与 FDA 的上市前新药申请（NDA）会议，并向 FDA 提交了用于微囊性淋巴管畸形的 QTORIN™ rapamycin 滚动 NDA 的首个模块。Palvella 表示，NDA 申报仍按计划于 2026 年下半年完成。若获批准，公司也在为 QTORIN™ rapamycin 计划于 2027 年上半年在美国推出独立商业化上市做准备。微囊性淋巴管畸形是一种罕见、致残性的血管异常，过去可用治疗方案长期仅限于手术和介入程序，而这些方案往往并不完整或仅具临时效果。

Palvella 创始人兼首席执行官 Wes Kaupinen 表示：“我们在第二季度取得了重大进展，完成了与 FDA 的 pre-NDA 会议，并启动了针对微囊性淋巴管畸形的 QTORIN™ rapamycin 滚动 NDA 申报。我们正根据该项目的 Breakthrough Therapy 和 Fast Track 认定与 FDA 密切合作，以加快开发和审评，目标是为患有这一严重、终生性疾病的儿童和成人患者带来首个获批疗法。NDA 申报完成仍按计划在 2026 年下半年进行；若获批准，我们正在为 2027 年上半年计划中的独立商业化上市做准备。我们已聘请在罕见病和皮肤病领域拥有深厚经验的商业和医学事务负责人，他们目前已在一线推进关键的上市前活动，同时我们继续推进其他罕见病项目，并在 QTORIN™ 平台上寻求更多机会。”

近期研发亮点

用于微囊性淋巴管畸形的 QTORIN™ rapamycin

费城儿童医院的 James Treat 医学博士在 International Society for the Study of Vascular Anomalies World Congress（ISSVA）的一场 late-breaking 会议上展示了 SELVA III 期试验的补充数据，其中包括 6–11 岁队列的统计学显著改善，以及其他支持性发现，显示 QTORIN™ rapamycin 在临床体征和患者报告结局方面带来改善。

Palvella 还与 FDA 完成了面对面的 pre-NDA 会议，会议内容涵盖非临床、临床药理、临床信息以及 NDA 计划中的证据包。会后，FDA 批准了 Palvella 对微囊性淋巴管畸形 QTORIN™ rapamycin NDA 进行 Rolling Review 的请求，允许该机构在完整 NDA 提交前先审查已完成的部分。该项目同时获得 Breakthrough Therapy Designation 和 Fast Track Designation；前者由 FDA 对严重疾病授予，若初步临床证据显示其可能较现有疗法有显著改善，后者则有助于在开发过程中与 FDA 更频繁互动。

公司已向 FDA 提交滚动 NDA 的首个模块，并表示仍按计划在 2026 年下半年完成该申报。

用于皮肤静脉畸形的 QTORIN™ rapamycin

2026 年 5 月，在 Society for Investigative Dermatology（SID）第 83 届年会上，Palvella 公布了其用于皮肤静脉畸形的 QTORIN™ rapamycin II 期 TOIVA 试验数据。公司表示，结果显示基线时存在出血的患者中，100% 在第 12 周于 Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding 量表上表现出改善。

Treat 医生还在 ISSVA 上展示了补充的 II 期 TOIVA 数据，包括 24 周结果。数据表明，在所有测量时间点，cVM-MCSS Height/Engorgement 和 cVM-MCSS Appearance 均有统计学显著改善；随着 QTORIN™ rapamycin 治疗时间延长，临床反应进一步增强。

Palvella 表示，在计划中的 End-of-Phase 2 会议完成后，III 期试验启动仍按计划于 2026 年第四季度进行。

用于临床显著血管角化瘤的 QTORIN™ rapamycin

Palvella 已在 LOTU 试验中为首批患者给药。LOTU 是一项多中心 II 期试验，评估获得 Fast Track 认定的 QTORIN™ rapamycin 用于临床显著血管角化瘤。公司将血管角化瘤描述为一种罕见、慢性且致残的孤立性淋巴管畸形，估计在美国影响超过 50,000 名已诊断患者，且目前没有 FDA 批准的疗法。

LOTU 的顶线结果预计于 2027 年下半年公布。

用于播散性浅表性日光性毛周角化病的 QTORIN™ pitavastatin

Palvella 的第二个产品候选药物 QTORIN™ pitavastatin 正在开发用于播散性浅表性日光性毛周角化病（DSAP），这是一种癌前遗传性皮肤病，其特征为持续存在、常广泛分布的病灶，且会随着时间推移在大小、数量和范围上增加。公司表示，该疾病会导致皮肤完整性长期受损，并严重影响生活质量；在美国估计超过 50,000 名已诊断患者中，目前没有 FDA 批准的疗法。

Palvella 表示，通过获得 U.S. Patent No. 12,636,273，加强了支持 QTORIN™ pitavastatin 的知识产权地位。该专利由 Yale University 独家许可，并建立在 Keith Choate 医学博士、哲学博士的开创性研究基础上。已授权权利要求覆盖包括 pitavastatin 在内的 HMG-CoA reductase inhibitors 的局部给药，用于治疗包括 DSAP 在内的 porokeratosis，并将保护延续至 2043 年。

公司表示，II 期试验预计在 2026 年下半年启动。

QTORIN™ 平台扩展

Palvella 表示，计划在 2026 年下半年公布 QTORIN™ rapamycin 的第四个目标临床适应症。公司称，QTORIN™ rapamycin 向更多适应症扩展，得益于不断增加的已发表文献，这些文献强调了 rapamycin 在多种难治性、由 mTOR 驱动的皮肤疾病中的广泛潜力，并支持采用更具针对性的局部给药方式，以改善耐受性和安全性。Rapamycin 也称为 sirolimus，是一种 mTOR inhibitor，其全身安全性资料可追溯至 1999 年最初获 FDA 批准作为免疫抑制剂；局部给药旨在将药物集中于病灶部位，同时限制全身暴露。

Palvella 还计划在 2026 年下半年公布 QTORIN™ 平台中的第三个产品候选药物，该候选药物将用于一种严重、罕见且没有 FDA 批准疗法的疾病。

近期公司亮点

Palvella 任命罕见病生物技术资深高管兼商业负责人 Matt Pauls, J.D., M.B.A. 加入董事会。公司表示，此次任命进一步增强了董事会在罕见病药物开发、商业化和公司战略方面的经验，相关经验来自他在 Savara Inc.、Soleno Therapeutics、Strongbridge Biopharma 和 Insmed Incorporated 的高管及董事职务。

Palvella 在 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards 中被评为“Healthcare & Life Sciences Company of the Year”，公司表示，这一奖项认可了其推进罕见病疗法的领导力以及对地区生命科学生态系统的贡献。

公司还完成了向 Nasdaq Global Market 的升级上市，公司表示，这提升了其在投资界的可见度，并反映了持续增长和关键公司里程碑的实现。

2026 年第二季度财务结果

截至 2026 年 6 月 30 日，Palvella 的现金、现金等价物和短期投资合计为 2.506 亿美元。

截至 2026 年 6 月 30 日止三个月，研发费用为 1,250 万美元，而 2025 年同期为 510 万美元。增加主要由于制造活动支出增加、用于血管角化瘤治疗的 QTORIN™ rapamycin 临床开发、与滚动 NDA 首个模块提交相关的费用，以及 2026 年人员和咨询服务成本上升。

截至 2026 年 6 月 30 日止三个月，一般及行政费用为 890 万美元，而 2025 年同期为 410 万美元。增加主要由于 2026 年人员增加，以及作为上市公司运营所产生的专业服务费用上升。

截至 2026 年 6 月 30 日止三个月，净亏损为 2,190 万美元，基本及稀释后每股亏损 1.52 美元；而 2025 年同期净亏损为 950 万美元，基本及稀释后每股亏损 0.86 美元。

用于计算 2026 年第二季度和 2026 年年初至今每股收益的加权平均流通股数分别为 14,356,219 和 13,724,256。截止 2026 年 7 月 31 日，流通股数为 15,802,768 股，其中包括 14,408,007 股普通股，以及在假设已发行预融资认股权证转换后对应的 1,394,761 股普通股等价物。

电话会议详情

Palvella 表示，将于今日上午 8:30（ET）举行电话会议及现场直播音视频网络直播，讨论 2026 年第二季度财务业绩并提供公司更新。可通过公司网站“Events & Presentations”栏目访问现场直播，包括演示幻灯片。电话会议注册信息可通过公司的电话会议链接获取。网络直播回放将在电话会议结束约两小时后提供，并将在公司网站 www.palvellatx.com 的“Events & Presentations”栏目下保留 90 天。

关于 Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics, Inc.（Nasdaq: PVLA）由罕见病生物技术领域资深人士创立并领导，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新疗法，用于治疗患有严重、罕见皮肤病和血管畸形、且没有 FDA 批准疗法的患者。公司正基于其获得专利的 QTORIN™ 平台开发广泛的产品候选管线，初始重点是严重、罕见皮肤病和血管畸形，其中许多为终生性疾病。

Palvella 的主导产品候选药物 QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel（QTORIN™ rapamycin）目前正在开发，用于微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著血管角化瘤。其第二个产品候选药物 QTORIN™ pitavastatin 目前正在开发，用于播散性浅表性日光性毛周角化病。

更多信息请访问 www.palvellatx.com，或在 LinkedIn 或 X（前称 Twitter）关注 Palvella。

QTORIN™ rapamycin 和 QTORIN™ pitavastatin 仅供研究用途，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构针对任何适应症的批准。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1934 年证券交易法》第 21E 条和《1933 年证券法》第 27A 条所定义的前瞻性陈述。这些陈述反映了 Palvella 管理层当前的信念和假设，并受风险和不确定性影响，实际结果可能与之存在重大差异。前瞻性陈述包括但不限于临床数据发布的预期时间、临床开发计划、监管申报、FDA 审评流程、对 QTORIN™ rapamycin 和 QTORIN™ pitavastatin 的预期、现金资源和资金跑道，以及研发阶段机会。

公司表示，风险包括但不限于：筹集额外资本的能力；推动产品候选药物完成临床前和临床开发的能力；按预期时间表进行监管申报的能力；获得监管批准并将产品候选药物商业化的能力；早期临床试验的结果；在临床开发和商业化生产方面经验有限；竞争；全球事件对运营的影响；吸引和留住员工的能力；知识产权保护；以及对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖。Palvella 表示，除法律要求外，不打算公开更新前瞻性陈述。