Ionis Pharmaceuticals（IONS）股价在常规交易中下跌2.23%至42.93美元，失守0.98美元，随后在盘后交易中回升2.33%至43.93美元。尽管其合作伙伴罗氏公布了积极的3期肾病临床试验结果——其实验性疗法sefaxersen显著降低了原发性IgA肾病患者的蛋白尿——该股仍在常规交易时段下跌。

罗氏公布3期肾脏试验中蛋白尿降低43.1%

罗氏公布了正在进行的、针对原发性IgA肾病成人患者的3期IMAgINATION研究的积极结果。该试验在优化标准治疗的基础上评估sefaxersen，并将其疗效与安慰剂进行对比。在第37周，该疗法实现蛋白尿较安慰剂显著降低43.1%，95%置信区间为32.5%至52.0%，P值低于0.0001。

研究人员通过24小时尿蛋白/肌酐比值评估疗效，这是肾脏损伤的关键标志物。较低的蛋白尿水平通常与更好的长期肾功能相关。

研究结果在美国肾脏病学会肾脏周2026大会上公布。与安慰剂组相比，接受sefaxersen治疗的患者中有更大比例实现血尿缓解。该疗法在预设的患者亚组中显示出一致的疗效，且未引发新的安全性问题。

Ionis开发的疗法通过罗氏合作持续推进

Sefaxersen由Ionis开发，是一种RNA靶向疗法，可减少肝脏中factor B的生成。Factor B参与补体旁路途径的活性，而该途径在IgA肾病中发挥作用。通过降低这一蛋白，sefaxersen靶向与肾脏炎症和损伤相关的生物学过程。这种旨在从源头减少致病蛋白的RNA靶向设计，正是Ionis药物研发方法的核心。

该实验性药物通过每月一次皮下注射给药，并支持患者潜在的自行给药，这种给药方式契合该疾病长期治疗的需求，因为患者往往需要多年持续管理病情。罗氏正在继续开展盲态IMAgINATION研究，以测量两年内肾功能的变化，研究人员将在第105周评估估算肾小球滤过率，以评价长期治疗效果。

罗氏根据一项涵盖补体介导疾病的协议从Ionis获得sefaxersen的许可。Ionis此前已通过该合作收到首付款、许可费和开发里程碑付款。该协议还规定潜在的监管里程碑付款、销售里程碑付款以及未来净销售额的分级特许权使用费。

罗氏筹备监管沟通之际，IONS股价下跌

尽管临床试验取得进展，Ionis股价在常规交易时段收低，随后在盘后收复部分失地。这一截然相反的股价走势发生在罗氏公布最新3期研究结果之后，但现有交易信息无法确定常规交易时段下跌的具体原因。

IgA肾病会导致进行性肾损伤，通常影响40岁以下的成人。全球每年每百万人中至少有25名成人罹患该病，且最终可能导致肾衰竭。在确诊后的20年内，多达一半的患者可能发展为终末期肾病。

罗氏计划与卫生监管部门分享最新试验结果，以支持进一步的开发讨论。正在进行的这项研究预计将提供关于sefaxersen对肾功能影响的更多证据。监管决定和未来的商业里程碑将决定该疗法对Ionis Pharmaceuticals业务的潜在贡献。