HLB首个在美国获批的癌症药物，为这家韩国药企持续推进肝癌疗法rivoceranib上市的努力注入了新动力。该药物此前多次延期，HLB在三次申请受挫后，正再次寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

FDA于9月23日批准Lyrfigtu，该疗法由HLB美国子公司Elevar Therapeutics开发，适用于既往治疗的携带FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者。

除了获批本身，这一里程碑还让Elevar和HLB获得了应对FDA审评流程的第一手经验——正如HLB近期的经历所示，在这个行业，成败往往取决于检查结果和文件资料，而不仅仅是临床数据。与此同时，近期对两个与rivoceranib相关的生产设施的检查，为重新提交申请扫清了一大障碍。

Rivoceranib是一种口服靶向疗法，正与中国合作伙伴江苏恒瑞医药的免疫疗法camrelizumab联合开发，作为不可切除或转移性肝细胞癌（最常见的肝癌类型）的一线治疗——即在初始治疗阶段使用。此次待审申请旨在与Lyrfigtu一起，为集团的产品组合增添第二个获FDA批准的肿瘤药物。

该联合疗法在全球3期临床试验中实现了23.8个月的中位总生存期，但令人鼓舞的临床数据仍不足以打动FDA审评人员。HLB此次已是第三次在争取肝癌药物获批的道路上受挫。

最近一次拒绝发生在7月，主要源于与rivoceranib相关的一个生产设施检查中发现的缺陷。在更早的审评中，FDA曾就camrelizumab提出生产方面的担忧，凸显了HLB在中国合作伙伴方面对美国监管标准的依赖。

此后形势有所改善。7月，FDA将恒瑞的原料药生产设施列为“自愿行动指示”（VAI）类别。本月早些时候，生产成品药的生产设施也获得了同样的分类。

VAI分类意味着检查人员发现了需要自愿采取纠正措施的问题，但并未建议采取正式监管行动。这些分类消除了一个重大的不确定性来源，但并不保证获批，也不能排除FDA进一步提问的可能——同时也反映出曾令7月审评脱轨的检查缺陷。

“VAI分类是江苏恒瑞医药全力以赴解决现场检查问题的结果，”HLB一位官员表示，“Elevar将很快完成肝癌药物（新药申请）重新提交的准备工作，与江苏恒瑞医药密切合作，并全面应对FDA的审评。”

重新提交申请是下一个考验。Rivoceranib的监管挫折一再重创HLB股价。在每一次FDA拒绝后，该股均在韩国科斯达克（Kosdaq）盘中暴跌30%触及当日最低——分别在2024年5月、2025年3月以及今年7月。

但Lyrfigtu获批消息传出后，HLB股价于9月28日飙升30%触及当日最高，反映出市场对该公司美国药物开发能力的信心重燃。

“Elevar现在已经将一款癌症药物带过了FDA的申请和审评流程并最终获批，”一家韩国制药公司的官员表示，“这种经验可以帮助该公司在未来申请中更有效地管理注册申报并回应FDA的要求……但这并不意味着rivoceranib也会获得同样的结果，因为两个药物的靶点、症和注册文件都不相同。”

上个月，HLB在首尔办公室为Lyrfigtu获FDA批准举行了庆祝活动。HLB集团董事长陈阳坤（Jin Yang-gon）将这一成就定位为公司全球化进程的转折点。

“我们取得的不仅仅是一个胆管癌药物的单项里程碑，更是未来持续产出新药成功的根基和能力，”他表示，“从Lyrfigtu开始，我们将陆续交出更多成果，包括肝癌疗法、角膜炎疗法以及CAR-T疗法，以证明HLB集团在全球市场的价值。”