Japońska spółka z branży cyfrowej ochrony zdrowia SUSMED Inc. (Tokio: 4263) ogłosiła ważny kamień milowy w adopcji blockchainu w przemyśle farmaceutycznym po tym, jak jej autorska platforma badań klinicznych SUSMED SourceDataSync (SUSMED SDS) przyczyniła się do uzyskania pozwolenia na wprowadzenie produktu farmaceutycznego do obrotu. Rejestracja stanowi pierwsze na świecie pozwolenie na wprowadzenie leku do obrotu oparte na wynikach sponsorowanego przez przemysł badania klinicznego, w którym wykorzystano technologię blockchain.

To wydarzenie podkreśla potencjał systemów opartych na blockchainie w zakresie doskonalenia zarządzania badaniami klinicznymi, wzmacniania integralności danych oraz obniżania kosztów operacyjnych związanych z badaniami farmaceutycznymi. Pokazuje również drogę tej technologii od demonstracji w ramach piaskownicy regulacyjnej do formalnej akceptacji w krajowym procesie rejestracji leków, stanowiąc udokumentowany punkt odniesienia dla zastosowań blockchainu w regulowanej ochronie zdrowia.

SUSMED zajmuje się badaniami i rozwojem cyfrowej ochrony zdrowia, w tym terapii cyfrowych stosowanych m.in. w leczeniu bezsenności. Firma rozwija również technologie wspierające badania kliniczne, oparte na własności intelektualnej obejmującej terapie cyfrowe oraz zastosowania blockchainu w ochronie zdrowia. Więcej informacji znajduje się na oficjalnej stronie firmy.

Rosnące koszty rozwoju leków tworzą wyzwania dla branży

Globalne wydatki na badania i rozwój w przemyśle farmaceutycznym wzrosły w ciągu ostatniej dekady o około 8,5% rocznie, przy czym rosnąca złożoność protokołów badań klinicznych i rozszerzające się wymagania badawcze przyczyniły się do wzrostu kosztów rozwoju.

Japonia styka się z dodatkowymi wyzwaniami operacyjnymi z powodu pracochłonnych procedur i rozbudowanych praktyk zgodności związanych z jej zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP). Wymagania te przyczyniły się do znaczącej luki produktywności między Japonią a Stanami Zjednoczonymi: liczba ośrodków badań klinicznych zarządzanych przez jednego monitora badań klinicznych (Clinical Research Associate) w Japonii wynosi, jak się podaje, jedynie jedną trzecią odpowiedniej wartości w Stanach Zjednoczonych.

Wyższe koszty rozwoju i nieefektywne procedury badań klinicznych mogą opóźniać dostępność nowych leków, przyczyniając się do zjawisk drug lag i drug loss. Wyzwania te dotykają pacjentów, którzy mogą nie mieć terminowego dostępu do terapii już dostępnych w innych krajach.

Zaktualizowane międzynarodowe wytyczne dotyczące badań klinicznych, ICH-E6(R3), podkreślają podejście Quality by Design (QbD). Zachęcają sponsorów badań do eliminowania zbędnej złożoności, zmniejszania obciążeń administracyjnych badaczy i uczestników oraz ustanawiania odpowiedniego zarządzania jakością w całym procesie badania klinicznego.

SUSMED SDS zmniejsza obciążenia w badaniach klinicznych

SUSMED opracował swój system zarządzania badaniami klinicznymi oparty na blockchainie, aby rozwiązać te wyzwania operacyjne. Platforma bezpiecznie synchronizuje dane medyczne zbierane w instytucjach ochrony zdrowia z odpowiadającymi im informacjami w formularzach raportowania przypadków (CRF), ograniczając konieczność ręcznego wprowadzania danych w instytucjach medycznych oraz potrzebę niektórych monitorujących czynności regulacyjnych. Technologia blockchain zapewnia również mechanizm weryfikacji integralności i spójności informacji z badań klinicznych.

Firma po raz pierwszy zademonstrowała tę technologię w ramach japońskiego programu Regulatory Sandbox, a wyniki demonstracji opublikowano w recenzowanym międzynarodowym czasopiśmie medycznym w czerwcu 2020 roku. Po procesie weryfikacji SUSMED złożył wniosek w ramach Systemu Pytań o Obszary Regulacyjne Szarej Strefy, ustanowionego na podstawie ustawy o wzmacnianiu konkurencyjności przemysłu. 4 grudnia 2020 roku japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej wydało oficjalne powiadomienie potwierdzające, że technologia oparta na blockchainie może zastąpić niektóre czynności monitorujące, zachowując zgodność z krajowymi zasadami GCP.

Późniejsza ocena porównawcza przeprowadzona w ramach inicjatywy badawczej wspieranej przez Japońską Agencję Badań Medycznych i Rozwoju (AMED) wykazała mierzalne usprawnienia operacyjne. Ocena wykazała, że workflow SUSMED SDS zmniejszył obciążenia związane z monitorowaniem badań klinicznych o 45,9%, obciążenia instytucji medycznych o 32,0%, a zapytania dotyczące danych związane z weryfikacją i korektą o 46,7%.

Wyniki te wskazują, że zarządzanie badaniami klinicznymi oparte na blockchainie może znacząco poprawić produktywność, jednocześnie wspierając cele zarządzania jakością określone w międzynarodowych zasadach QbD.

Standardy globalne uznają potencjał blockchainu

Uznanie technologii blockchain w badaniach farmaceutycznych również się rozszerzyło. Drugie wydanie GAMP 5, opublikowane w 2022 roku przez International Society for Pharmaceutical Engineering, wskazało blockchain jako potencjalne rozwiązanie wzmacniające integralność danych w środowiskach regulowanych. To uznanie odzwierciedla rosnące zainteresowanie zastosowaniem technologii rozproszonych rejestrów w badaniach klinicznych i rozwoju farmaceutycznym. Rejestracja uzyskana przez SUSMED łączy teraz to uznanie na poziomie standardów z faktycznym pozwoleniem na obrót, dając sponsorom badań konkretny punkt odniesienia dla integralności danych wspieranej blockchainem w badaniach klinicznych.

SUSMED planuje szersze wdrożenie w badaniach klinicznych

Prezes i dyrektor generalny SUSMED, Taro Ueno, stwierdził, że to osiągnięcie stanowi ważny krok w kierunku rozwiązania problemu drug loss oraz poprawy dostępu do opcji leczenia w Japonii. Podkreślił wcześniejsze demonstracje regulacyjne firmy z 2020 roku i późniejszą rejestrację jako dowód, że technologia blockchain może wspierać efektywną zgodność bez naruszania standardów badań klinicznych.

Przedstawiciele rządu również powitali to wydarzenie, opisując je jako ważny przykład innowacji regulacyjnych i praktycznego zastosowania nowych technologii do wyzwań opieki zdrowotnej.

SUSMED planuje rozszerzyć wdrożenie swojej platformy opartej na blockchainie na szerszy zakres badań klinicznych produktów farmaceutycznych, w celu zwiększenia efektywności rozwoju, obniżenia kosztów operacyjnych i wzmocnienia jakości badań. Firma oczekuje również, że jej technologia przyczyni się do bardziej zrównoważonego ekosystemu badań klinicznych, potencjalnie wspierając lepszy dostęp do innowacyjnych terapii, a jednocześnie pomagając zarządzać długoterminowymi wydatkami na ochronę zdrowia i zabezpieczenie społeczne. Skoro powiadomienie Ministerstwa Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej z grudnia 2020 roku już ustanowiło, że systemy oparte na blockchainie mogą zastąpić niektóre czynności monitorujące zgodnie z GCP, przyjmowanie takich workflow w kolejnych badaniach, począwszy od planowanej ekspansji SUSMED SDS, będzie konkretnym kierunkiem do obserwowania, gdy badania kliniczne oparte na blockchainie wykraczają poza swoją pierwszą rejestrację.

Źródło: CoinTrust