Akcje Ionis Pharmaceuticals (IONS) spadły w regularnych notowaniach o 2,23% do 42,93 USD, tracąc 0,98 USD, po czym w handlu po sesji odbiły się o 2,33% do 43,93 USD. Spadek w trakcie sesji nastąpił mimo pozytywnych wyników fazy 3 badania choroby nerek ogłoszonych przez partnera firmy, Roche, którego eksperymentalna terapia sefaxersen istotnie zmniejszyła białkomocz u pacjentów z pierwotną nefropatią związków IgA.

Roche zgłasza 43,1% redukcję białkomoczu w badaniu fazy 3 nad chorobami nerek

Roche poinformowała o pozytywnych wynikach trwającego badania fazy 3 IMAgINATION, obejmującego dorosłych z pierwotną nefropatią związków IgA. W badaniu oceniano sefaxersen w połączeniu z optymalizowaną terapią standardową i mierzono jego skuteczność względem placebo. W 37. tygodniu terapia osiągnęła statystycznie istotną redukcję białkomoczu o 43,1% względem placebo, przy 95% przedziale ufności od 32,5% do 52,0% i wartości P poniżej 0,0001.

Badacze oceniali efekt terapii za pomocą dobowego wskaźnika białko–kreatynina w moczu, kluczowego markera uszkodzenia nerek. Niższy poziom białkomoczu ogólnie koreluje z lepszą długoterminową czynnością nerek.

Wyniki zaprezentowano podczas konferencji American Society of Nephrology Kidney Week 2026. Większy odsetek pacjentów przyjmcych sefaxersen doświadczył ustąpienia krwi w moczu w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo. Terapia wykazała również spójną skuteczność we wszystkich zdefiniowanych wcześniej podgrupach pacjentów i nie wprowadziła nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa.

Terapia opracowana przez Ionis jest rozwijana we współpracy z Roche

Sefaxersen został opracowany przez Ionis jako terapia celowana w RNA, która zmniejsza produkcję czynnika B w wątrobie. Czynnik B przyczynia się do aktywności alternatywnej drogi dopełniacza, która odgrywa rolę w nefropatii związków IgA. Obniżając to białko, sefaxersen oddziałuje na proces biologiczny związany ze stanem zapalnym i uszkodzeniem nerek. Takie projektowanie leków celowanych w RNA, mające na celu redukcję białek napędzających chorobę u jej źródła, stanowi rdzeń podejścia Ionis do opracowywania leków.

Eksperymentalny lek podaje się raz w miesiącu we wstrzyknięciu podskórnym, a pacjenci mogą potencjalnie samodzielnie go stosować – profil podania zgodny z długoterminowymi wymaganiami leczenia choroby, która często wymaga terapii przez wiele lat. Roche kontynuuje zaślepione badanie IMAgINATION, aby mierzyć zmiany czynności nerek przez dwa lata; badacze ocenią szacunkową filtrację kłębuszkową w 105. tygodniu w celu zbadania dłużoterminowych wyników terapii.

Roche uzyskała licencję na sefaxersen od Ionis na mocy umowy obejmującej choroby związane z dopełniaczem. Ionis otrzymał wcześniej w ramach współpracy płatności z góry, opłaty licencyjne oraz płatności za osiągnięcie kamieni milowych rozwoju. Umowa przewiduje również potencjalne kamienie milowe regulacyjne i sprzedażowe oraz progresywne tantiemy od przyszłych sprzedaży netto.

Akcje IONS spadają, gdy Roche przygotowuje się do rozmów z organami regulacyjnymi

Mimo postępu klinicznego akcje Ionis zakończyły regularną sesję na niższym poziomie, po czym po sesji odzyskały część strat. Przeciwstawne ruchy cen nastąpiły po ogłoszeniu przez Roche najnowszych wyników fazy 3, choć dostępne informacje o obrocie nie pozwalają wskazać konkretnej przyczyny spadku w trakcie sesji.

Nefropatia związków IgA powoduje postępujące uszkodzenie nerek i najczęściej dotyka dorosłych przed 40. rokiem życia. Choroba ta dotyka co najmniej 25 dorosłych na milion na całym świecie rocznie i może ostatecznie prowadzić do niewydolności nerek. W ciągu 20 lat od diagnozy nawet połowa chorych może rozwinąć schyłkową chorobę nerek.

Roche planuje przekazać najnowsze wyniki badania organom zdrowia w celu wsparcia dalszych rozmów o rozwoju terapii. Trwające badanie dostarczy dodatkowych dowodów wpływ sefaxersenu na czynność nerek. Decyzje regulacyjne i przyszłe kamienie milowe komercyjne przesądzą o potencjalnym wkładzie terapii w działalność Ionis Pharmaceuticals.