Het Japanse digitale zorgbedrijf SUSMED Inc. (Tokyo: 4263) heeft een mijlpaal aangekondigd voor de adoptie van blockchain in de farmaceutische industrie, nadat zijn eigen platform voor klinische trials, SUSMED SourceDataSync (SUSMED SDS), heeft bijgedragen aan het verkrijgen van een marketingautorisatie voor een geneesmiddel. De goedkeuring vertegenwoordigt de eerste marketingautorisatie voor een geneesmiddel ter wereld op basis van de resultaten van een door de industrie gesponsorde klinische trial die blockchain-technologie gebruikte.

De ontwikkeling onderstreept het potentieel van blockchain-gebaseerde systemen om het beheer van klinische trials te verbeteren, de gegevensintegriteit te versterken en de operationele kosten van farmaceutisch onderzoek te verlagen. Het beschrijft ook de ontwikkeling van de technologie van een demonstratie in een regulatorische sandbox tot formele acceptatie binnen een nationaal marketingautorisatieproces, en biedt een gedocumenteerde referentiecase voor blockchain-toepassingen in gereguleerde zorg.

SUSMED richt zich op onderzoek en ontwikkeling van digitale gezondheidszorg, waaronder digitale therapeutica voor aandoeningen zoals slapeloosheid. Het bedrijf ontwikkelt ook technologie ter ondersteuning van klinische trials, ondersteund door intellectueel eigendom dat digitale therapeutica en blockchain-toepassingen in de gezondheidszorg omvat. Verdere details zijn beschikbaar op de officiële website van het bedrijf.

Stijgende kosten van medicijnontwikkeling creëren uitdagingen voor de industrie

De wereldwijde uitgaven voor farmaceutisch onderzoek en ontwikkeling zijn de afgelopen tien jaar met ongeveer 8,5% per jaar gestegen, waarbij de toenemende complexiteit van trialprotocollen en uitbreidende onderzoeksvereisten hebben bijgedragen aan hogere ontwikkelingskosten.

Japan kampt met aanvullende operationele uitdagingen als gevolg van arbeidsintensieve procedures en uitgebreide compliance-praktijken die horen bij de Good Clinical Practice (GCP)-regelgeving van het land. Deze vereisten hebben bijgedragen aan een aanzienlijke productiviteitskloof tussen Japan en de Verenigde Staten: het aantal klinische triallocaties dat door een individuele Clinical Research Associate in Japan wordt beheerd, is naar verluidt slechts een derde van het overeenkomstige cijfer in de Verenigde Staten.

Hogere ontwikkelingskosten en inefficiënte trialprocedures kunnen de beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen vertragen, wat bijdraagt aan drug lag en drug loss. Deze uitdagingen treffen patiënten die mogelijk geen tijdige toegang hebben tot behandelingen die al in andere landen beschikbaar zijn.

De bijgewerkte internationale richtlijn voor klinische trials, ICH-E6(R3), benadrukt een Quality by Design (QbD)-benadering. Deze moedigt farmaceutische sponsors aan om onnodige complexiteit te elimineren, administratieve lasten voor onderzoekers en deelnemers te verminderen en passend kwaliteitsmanagement gedurende het hele trialproces tot stand te brengen.

SUSMED SDS vermindert de werklast van klinische trials

SUSMED ontwikkelde zijn blockchain-gebaseerd trialsysteem om deze operationele uitdagingen aan te pakken. Het platform synchroniseert medische gegevens die bij zorginstellingen worden verzameld op veilige wijze met de bijbehorende Case Report Form (CRF)-informatie, waardoor de behoefte aan handmatige gegevensinvoer bij zorginstellingen afneemt en bepaalde regelgevende monitoringactiviteiten beperkt worden. Blockchain-technologie biedt ook een mechanisme voor het verifiëren van de integriteit en consistentie van trialinformatie.

Het bedrijf demonstreerde de technologie aanvankelijk via het Regulatory Sandbox-programma van Japan, en de resultaten van de demonstratie werden in juni 2020 gepubliceerd in een peer-reviewed internationaal medisch tijdschrift. Na het verificatieproces diende SUSMED een aanvraag in onder het System of Inquiry on Regulatory Gray-Zone Areas, ingesteld op basis van de Industrial Competitiveness Enhancement Act. Op 4 december 2020 gaf het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn een officiële kennisgeving uit waarin werd bevestigd dat blockchain-gebaseerde technologie bepaalde monitoringactiviteiten kon vervangen terwijl het bleef voldoen aan de GCP-regelgeving van het land.

Een daaropvolgende vergelijkende evaluatie, uitgevoerd binnen een onderzoeksinitiatief dat werd ondersteund door het Japan Agency for Medical Research and Development (AMED), toonde meetbare operationele verbeteringen aan. De evaluatie toonde aan dat de SUSMED SDS-workflow de werklast van trialmonitoring met 45,9%, de werklast bij zorginstellingen met 32,0% en gegevensquery's met betrekking tot verificatie en correctie met 46,7% verminderde.

Deze resultaten geven aan dat blockchain-gebaseerd trialbeheer de productiviteit aanzienlijk kan verbeteren en tegelijkertijd de kwaliteitsmanagementdoelstellingen kan ondersteunen die zijn vastgesteld onder de internationale QbD-principes.

Wereldwijde standaarden erkennen het potentieel van blockchain

De erkenning van blockchain-technologie in farmaceutisch onderzoek binnen de industrie is ook toegenomen. De tweede editie van GAMP 5, gepubliceerd door de International Society for Pharmaceutical Engineering in 2022, identificeerde blockchain als een mogelijke oplossing voor het versterken van de gegevensintegriteit in gereguleerde omgevingen. Deze erkenning weerspiegelt de groeiende interesse in het toepassen van distributed ledger-technologie in klinisch onderzoek en farmaceutische ontwikkeling. De goedkeuring van SUSMED combineert die erkenning op standaardniveau nu met een daadwerkelijke marketingautorisatie, waarmee farmaceutische sponsors een concrete referentiecase krijgen voor blockchain-ondersteunde gegevensintegriteit in klinisch onderzoek.

SUSMED plant bredere toepassing in klinische trials

SUSMED-president en CEO Taro Ueno zei dat deze prestatie een belangrijke stap vormt in de aanpak van drug loss en het verbeteren van de toegang tot behandelingsopties in Japan. Hij benadrukte de eerdere regulatorische demonstraties van het bedrijf in 2020 en de daaropvolgende goedkeuring als bewijs dat blockchain-technologie efficiënte compliance kan ondersteunen zonder de standaarden van klinische trials te ondermijnen.

Ook overhevensvertegenwoordigers verwelkomden de ontwikkeling en omschreven deze als een belangrijk voorbeeld van regulatorische innovatie en de praktische toepassing van opkomende technologieën op uitdagingen in de gezondheidszorg.

SUSMED is van plan de implementatie van zijn blockchain-gebaseerde platform uit te breiden naar een breder scala aan farmaceutische klinische trials, met als doel de ontwikkelingsefficiëntie te verbeteren, de operationele kosten te verlagen en de onderzoekskwaliteit te versterken. Het bedrijf verwacht ook dat zijn technologie zal bijdragen aan een duurzamer ecosysteem voor klinische trials, wat mogelijk een betere toegang tot innovatieve behandelingen kan ondersteunen en tegelijkertijd kan helpen bij het beheersen van langetermijnuitgaven voor gezondheidszorg en sociale zekerheid. Nu de kennisgeving van het ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn van december 2020 al heeft vastgesteld dat blockchain-gebaseerde systemen bepaalde monitoringactiviteiten kunnen vervangen onder GCP, is de toepassing van dergelijke workflows in aanvullende trials, te beginnen met de geplande SDS-uitbreiding van SUSMED, een concrete ontwikkeling om te volgen naarmate blockchain-gebaseerd klinisch onderzoek verder gaat dan de eerste goedkeuring.

Bron: CoinTrust