Het aandeel Ionis Pharmaceuticals (IONS) daalde 2,23% naar $42,93 in de gewone handel, een verlies van $0,98, voordat het in de nafhandel herstelde met 2,33% naar $43,93. De daling tijdens de reguliere handelssessie kwam ondanks positieve Fase 3-resultaten in nieronderzoek die partner Roche aankondigde, waarvan het experimentele middel sefaxersen de proteïnurie bij patiënten met primaire IgA-nefropathie aanzienlijk verminderde.

Roche Meldt 43,1% Vermindering van Proteïnurie in Fase 3 Nieronderzoek

Roche meldde positieve resultaten uit het lopende Fase 3 IMAgINATION-onderzoek bij volwassenen met primaire IgA-nefropathie. Het onderzoek evalueerde sefaxersen naast geoptimaliseerde standaardzorg en mat de effectiviteit ten opzichte van een placebo. In week 37 werd met de behandeling een statistisch significante verlaging van de proteïnurie met 43,1% ten opzichte van placebo bereikt, met een betrouwbaarheidsinterval van 95% tussen 32,5% en 52,0% en een P-waarde onder 0,0001.

Onderzoekers beoordeelden het behandleffect met behulp van de 24-uurs urine-eiwit-kreatinineverhouding, een belangrijke marker voor nierschade. Lagere proteïnurieniveaus correleren doorgaans met een betere nierfunctie op de lange termijn.

De resultaten werden gepresenteerd op het congres American Society of Nephrology Kidney Week 2026. Een groter aandeel van de patiënten die sefaxersen kregen, ervoer herstel van bloed in de urine in vergelijking met de placebogroep. De behandeling toonde bovendien een consistente effectiviteit over vooraf ginieerde patiëntensubgroepen heen en bracht geen nieuwe veiligheidszorgen met zich mee.

Door Ionis Ontwikkelde Therapie Vordert Dankzij Samenwerking met Roche

Sefaxersen werd door Ionis ontwikkeld als een RNA-gericht middel dat de productie van factor B in de lever vermindert. Factor B draagt bij aan de activiteit van de alternatieve complementeerweg, die een rol speelt bij IgA-nefropathie. Door dit eiwit te verlagen, richt sefaxersen zich op een biologisch proces dat samenhangt met nierontsteking en nierschade. Dit soort RNA-gerichte ontwerpen, die ziekteveroorzakende eiwitten aan de bron willen verminderen, vormt de kern van de medicijnontwikkelingsaanpak van Ionis.

Het experimentele middel wordt maandelijks als injectie onder de huid toegediend en biedt patiënten mogelijk de optie tot zelftoediening, een toedieningsprofiel dat aansluit bij de langdurige behandelbehoeften van een ziekte die vaak jarenlang moet worden behandeld. Roche zet het geblindeerde IMAgINATION-onderzoek voort om veranderingen in de nierfunctie over twee jaar te meten, en onderzoekers zullen in week 105 de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid beoordelen om de resultaten op de langere termijn te evalueren.

Roche heeft sefaxersen van Ionis gelicentieerd op basis van een overeenkomst die complementgemedieerde ziekten omvat. Ionis heeft via deze samenwerking eerder vooruitbetalingen, licentiegelden en ontwikkelmijlpalen ontvangen. De overeenkomst voorziet daarnaast in potentiële regelgevingsmijlpalen, verkoopmijlpalen en geglijdende royalty's over toekomstige netto-omzet.

IONS Aandeel Daalt Terwijl Roche zich Voorbereidt op Regelgevingsoverleg

Ondanks de klinische vooruitgang sloot het aandeel Ionis de reguliere sessie lager af, voordat het in de nafhandel een deel van de verliezen goedmaakte. De tegenstrijdige koersbewegingen volgden op Roche's aankondiging van de nieuwste Fase 3-resultaten, hoewel de beschikbare handelsinformatie geen specifieke oorzaak voor de daling tijdens de reguliere sessie aantoont.

IgA-nefropathie veroorzaakt progressieve nierschade en treft doorgaans volwassenen vóór het veertigste levensjaar. De ziekte treft wereldwijd jaarlijks ten minste 25 volwassenen peren en kan uiteindelijk tot nierfalen leiden. Binnen twintig jaar na de diagnose kan tot de helft van de getroffen patiënten terminale nierinsufficiëntie ontwikkelen.

Roche is van plan de nieuwste onderzoeksresultaten met gezondheidsautoriteiten te delen ter ondersteuning van verder ontwikkelingsoverleg. Van het lopende onderzoek wordt aanvullend bewijs verwacht over de effecten van sefaxersen op de nierfunctie. Regelgevingsbeslissingen en toekomstige commerciële mijlpalen zullen bepalen welke bijdrage de behandeling mogelijk kan leveren aan de bedrijfsactiviteiten van Ionis Pharmaceuticals.