Zydus Lifesciencesは、インド医学研究評議会（ICMR）と共同で、鎌状赤血球貧血の治療を目的とする薬剤候補の第III相臨床試験を開始するについて、米国食品医薬品局（USFDA）の承認を取得した。

同社によると、この承認はZydusとICMRが共同で実施した第II相概念実証試験が正常に完了したことに続くものである。Zydusによれば、第II相試験は主要評価項目を達成し、有効性および安全性の面で良好な結果を示した。

鎌状赤血球貧血は、体内に酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質であるヘモグロビンに影響を及ぼす遺伝性血液疾患である。この疾患により赤血球は硬く鎌状になり、酸素供給の低下や疼痛発作・貧血などの合併症を引き起こす可能性がある。第III相臨床試験は通常、より大規模な患者集団において治療法を評価し、将来的な規制当局への申請に先立って安全性と有効性に関する追加的なエビデンスを提供するよう設計される。

今回の承認は、報告された第II相試験結果を受け、Zydus・ICMR共同プログラムにおける臨床試験の次の段階を示すものである。このより大規模な試験は、薬剤候補がさらなる規制当局の審査に必要な臨床的エビデンスを生成できるかどうかを判断する上で重要なステップとなる。