日本のデジタルヘルスケア企業であるSUSMED株式会社(東証:4263)は、独自の臨床試験プラットフォーム「SUSMED SourceDataSync(SUSMED SDS)」が医薬品の製造販売承認の取得に貢献したことを受け、製薬業界におけるブロックチェーン活用の大きな節目を発表した。この承認は、ブロックチェーン技術を活用した企業主導型臨床試験の結果に基づく、世界初の医薬品製造販売承認である。

この動きは、ブロックチェーンベースのシステムが臨床試験管理の改善、データインテグリティの強化、医薬品研究に関わる運用コストの削減の可能性を秘めていることを浮き彫りにしている。また、規制サンドボックスでの実証から、国の製造販売承認プロセスにおける正式な受入れへの技術の進展を示しており、規制されたヘルスケア分野におけるブロックチェーン活用の文書化された参考事例を提供している。

SUSMEDは、不眠症などの疾患向けデジタルセラピューティクスを含むデジタルヘルスケアの研究開発に注力している。同社はまた、デジタルセラピューティクスおよびヘルスケアにおけるブロックチェーン応用を網羅する知的財産に裏付けられた、臨床試験を支援する技術も開発している。詳細は同社の公式ウェブサイトで確認できる。

高騰する医薬品開発コストが業界に課題をもたらす

世界の医薬品研究開発支出は、過去10年間で年率約8.5%の割合で増加しており、臨床試験プロトコルの複雑化と研究要件の拡大が開発コストの上昇につながっている。

日本では、Good Clinical Practice(GCP)規制に関連する労働集約的な手順と広範なコンプライアンス慣行により、追加的な運用上の課題に直面している。これらの要件は、日本と米国の間の大きな生産性格差の一因となっており、日本で1人の臨床研究アソシエイト(CRA)が管理する臨床試験実施施設の数は、報道によれば米国の corresponding 数値の3分の1にすぎないとされている。

開発費用の高騰と非効率な臨床試験手順は、新薬の入手時期を遅らせ、ドラッグラグやドラッグロストの一因となりうる。これらの課題は、他国ですでに利用可能な治療にタイムリーにアクセスできない患者に影響を及ぼしている。

改訂された国際臨床試験ガイドラインICH-E6(R3)は、Quality by Design(QbD)アプローチを重視している。このガイドラインは、製薬企業のスポンサーに対し、不必要な複雑さを排除し、治験責任医師および参加者の事務的負担を軽減し、臨床試験プロセス全体を通じて適切な品質管理を確立することを推奨している。

SUSMED SDSが臨床試験の作業負荷を削減

SUSMEDは、これらの運用上の課題に対処するため、ブロックチェーンを活用した臨床試験管理システムを開発した。このプラットフォームは、医療機関で収集された医療データを対応する症例報告書(CRF)情報と安全に同期させる。このアプローチにより、医療機関での手作業によるデータ入力の必要性が減り、一部の規制モニタリング活動の必要性も限定される。ブロックチェーン技術はまた、臨床試験情報の完全性と一貫性を検証する仕組みも提供する。

同社は当初、日本の規制サンドボックスプログラムを通じてこの技術を実証し、その実証結果は2020年6月に査読付きの国際医学誌に掲載された。検証プロセスに続き、SUSMEDは産業競争力強化法に基づく規制のグレーゾーン整備制度を通じて申請を行った。2020年12月4日、厚生労働省は、ブロックチェーンベースの技術がGCP規制に準拠したまま一部のモニタリング活動を代替できることを確認する公式通知を発出した。

その後、日本医療研究開発機構(AMED)が支援する研究活動のもとで実施された比較評価により、測定可能な運用上の改善が実証された。評価では、SUSMED SDSのワークフローにより、臨床試験モニタリング業務が45.9%、医療機関の業務負荷が32.0%、検証・修正に関連するデータ照会が46.7%削減されたことが判明した。

これらの結果は、ブロックチェーンベースの臨床試験管理が、国際的なQbD原則に基づく品質管理目標を支えながら、生産性を大幅に向上させうることを示している。

世界の標準がブロックチェーンの可能性を認識

製薬研究におけるブロックチェーン技術への業界の認知も拡大している。国際製薬工学会(ISPE)が2022年に発行したGAMP 5第2版は、規制された環境におけるデータインテグリティ強化の潜在的ソリューションとしてブロックチェーンを位置付けた。この認知は、臨床研究および医薬品開発全体への分散型台帳技術の適用に対する関心の高まりを反映している。今回のSUSMEDの承認は、その標準レベルでの認知を実際の製造販売承認と結び付け、製薬スポンサーに対し、臨床研究におけるブロックチェーン支援によるデータインテグリティの具体的な参考事例を提供するものである。

SUSMED、臨床試験への幅広い採用を計画

SUSMEDの上野太郎社長兼CEOは、この達成がドラッグロスト問題への対応と日本における治療選択肢へのアクセス改善に向けた重要な一歩であると述べた。同社の2020年の規制実証とその後の承認は、臨床試験の基準を損なうことなく、ブロックチェーン技術が効率的なコンプライアンスを支えうることの証拠であると強調した。

政府関係者もこの動きを歓迎し、規制イノベーションと新興技術のヘルスケア課題への実用化の重要な例として述べた。

SUSMEDは、開発効率の向上、運用費用の削減、研究品質の強化を目的として、ブロックチェーンベースのプラットフォームの導入を、より幅広い製薬臨床試験へと拡大する計画である。同社はまた、この技術がより持続可能な臨床試験エコシステムに貢献し、革新的な治療へのアクセス向上を支援しつつ、長期的な医療・社会保障支出の管理に寄与することを期待している。厚生労働省の2020年12月の通知により、ブロックチェーンベースのシステムがGCPの下で一部のモニタリング活動を代替できることがすでに確立されているため、SUSMEDが計画するSDS拡大を皮切りに、追加の試験へのこうしたワークフローの普及は、ブロックチェーンベースの臨床研究が初の承認を超えて進展する中で注視すべき具体的な展開である。

出典:CoinTrust