WAYNE, Pa., 2026年8月4日（GLOBE NEWSWIRE） -- 重度の希少皮膚疾患および血管奇形について米国食品医薬品局（FDA）承認治療法が存在しない領域における治療薬の開発・商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、Palvella Therapeutics, Inc.（Palvellaまたは「当社」）（Nasdaq: PVLA）は、2026年第2四半期の財務結果を報告し、企業の最新情報を提供した。

同社はFDAとの新薬申請（NDA）事前会議を完了し、微小嚢胞性リンパ管奇形におけるQTORIN™ラパマイシンのローリングNDAの最初のモジュールを提出したと述べた。Palvellaは、NDA申請の完了が2026年下半期に予定通り進んでいると述べた。同社はまた、承認された場合、2027年上半期にQTORIN™ラパマイシンの米国単独商業的発売に向けて準備を進めている。微小嚢胞性リンパ管奇形は希少かつ衰弱性の血管異常であり、治療選択肢は従来、不完全または一時的になることが多い外科的および介入的処置に限定されてきた。

「第2四半期に大きな進展を遂げ、FDAとのNDA事前会議を完了し、微小嚢胞性リンパ管奇形におけるQTORIN™ラパマイシンのローリングNDA申請を開始しました」とPalvellaの創設者兼最高経営責任者のWes Kaupinenは述べた。「当社は、同プログラムの画期的治療薬指定およびファストトラック指定の下でFDAと密接に協力し、開発およびレビューを迅速化しています。この深刻な生涯にわたる疾患に罹患する小児および成人患者に初の承認済み治療薬を提供することを目指しています。NDA申請の完了は2026年下半期に予定通り進んでおり、承認された場合、2027年上半期に計画された単独商業的発売に向けて準備を進めています。希少疾患および皮膚科に深い経験を持つ商業およびメディカルアフェアーズのリーダーを採用し、現在フィールドに出て主要なローンチ前活動を実行しています。同時に、他の希少疾患プログラムを引き続き推進し、QTORIN™プラットフォーム全体のさらなる機会を追求しています。」

最新の研究開発ハイライト

微小嚢胞性リンパ管奇形に対するQTORIN™ラパマイシン

フィラデルフィア小児病院のJames Treat, M.D.は、国際血管異常研究学会世界会議（ISSVA）のレイトブレイクセッションにおいて、追加の第3相SELVAデータを発表した。発表には、6〜11歳のコホートにおける統計的に有意な改善、およびQTORIN™ラパマイシンによる臨床兆候および患者報告アウトカムの改善を示すその他の支持所見が含まれていた。

Palvellaはまた、非臨床、臨床薬理学、臨床情報、およびNDAの計画されたエビデンスパッケージに対応する、FDAとの対面によるNDA事前会議を完了した。同会議の後、FDAは微小嚢胞性リンパ管奇形に対するQTORIN™ラパマイシンNDAのローリングレビューの要請を承認し、完全なNDAの提出前に機関が申請の完了部分のレビューを開始できるようにした。同プログラムは、FDAが利用可能な治療法に対する大幅な改善を予備的臨床エビデンスが示す可能性がある場合に深刻な状態に対して付与する画期的治療薬指定と、開発中により頻繁なFDAとの相互作用を促進するファストトラック指定の両方を保持している。

同社はローリングNDAの最初のモジュールをFDAに提出し、2026年下半期に申請を完了する予定であると述べた。

皮膚静脈奇形に対するQTORIN™ラパマイシン

2026年5月、第83回実験皮膚科学会（SID）年次総会において、Palvellaは皮膚静脈奇形に対するQTORIN™ラパマイシンの第2相TOIVA試験のデータを発表した。同社は、ベースラインで出血があった患者の100%が、第12週において皮膚静脈奇形研究者総合評価出血スケールで改善を示したと述べた。

Treat医師はまた、ISSVAにおいて24週間の結果を含む追加の第2相TOIVAデータを発表した。同データは、測定されたすべての時点でcVM-MCSS高さ/充盈およびcVM-MCSS外観の両方において統計的に有意な改善を示し、QTORIN™ラパマイシン療法の期間が長くなるにつれて臨床反応の増加が観察された。

Palvellaは、計画された第2相終了会議の完了後、2026年第4四半期に第3相試験を開始する予定であると述べた。

臨床的に有意な血管角化腫に対するQTORIN™ラパマイシン

Palvellaは、臨床的に有意な血管角化腫に対してファストトラック指定されたQTORIN™ラパマイシンを評価する多施設第2相試験であるLOTUで、最初の患者に投薬した。同社は、血管角化腫を、米国で推定5万人以上の診断患者に影響を与える希少かつ慢性で衰弱性の孤発性リンパ管奇形であり、FDA承認治療法は存在しないと説明した。

LOTUのトップライン結果は2027年下半期に予想される。

播種性浅在性光線性ポルケラトーシスに対するQTORIN™ピタバスタチン

Palvellaの第2の製品候補であるQTORIN™ピタバスタチンは、播種性浅在性光線性ポルケラトーシス（DSAP）のために開発されている。DSAPは、時間の経過とともに拡大し、サイズ、数、範囲が増加する持続的でしばしば広範な病変を特徴とする癌化遺伝性皮膚疾患である。同社は、この疾患が皮膚の完全性の慢性的な喪失を引き起こし、生活の質に深刻な影響を与える可能性があり、米国で推定5万人以上の診断患者に対するFDA承認治療法は現在存在しないと述べた。

Palvellaは、Yale Universityから独占的にライセンスされ、Keith Choate, M.D., Ph.D.の先駆的な研究に基づく米国特許第12,636,273号の発行を通じて、QTORIN™ピタバスタチンを支援する知的財産権の位置を強化したと述べた。発行されたクレームは、ポルケラトーシス（DSAPを含む）の治療のためのHMG-CoA還元酵素阻害薬（ピタバスタチンを含む）の局所投与を対象とし、2043年まで保護を提供する。

同社は、2026年下半期に第2相試験を開始する予定であると述べた。

QTORIN™プラットフォームの拡大

Palvellaは、2026年下半期にQTORIN™ラパマイシンの第4の目標臨床適応を発表する予定であると述べた。同社は、QTORIN™ラパマイシンの追加適応への拡大が、治療困難なmTOR駆動性皮膚疾患におけるラパマイシンの可能性を強調し、忍容性と安全性の向上を目的とした標的局所アプローチを支持する、増大する公表文献によって支持されていると述べた。ラパマイシン（シロリムスとも呼ばれる）は、1999年の免疫抑制薬としての当初のFDA承認に遡る確立された全身性安全性プロファイルを有するmTOR阻害薬であり、局所送達は疾患部位に薬物を集中させながら全身曝露を制限することを目的としている。

Palvellaはまた、2026年下半期に、FDA承認治療法が存在しない深刻な希少疾患においてQTORIN™プラットフォームからの第3の製品候補を発表する予定である。

最新の企業ハイライト

Palvellaは、希少疾患バイオテクノロジー企業の幹部であり商業リーダーであるMatt Pauls, J.D., M.B.A.を取締役会に任命した。同社は、この任命がSavara Inc.、Soleno Therapeutics、Strongbridge Biopharma、Insmed Incorporatedでの役員および取締役としての経験を通じて、希少疾患薬の開発、商業化、企業戦略の経験を加えるものだと述べた。

Palvellaは、2026年Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awardsで「Healthcare & Life Sciences Company of the Year」に選ばれた。同社は、これが希少疾患の治療薬推進における取り組みと地域のライフサイエンスエコシステムへの貢献を認めるものであると述べた。

同社はまた、Nasdaq Global Marketへのアップリスティングを完了した。これは投資コミュニティ内での可視性の向上を提供し、同社の継続的な成長と企業マイルストーンの達成を反映するものであると同社は述べた。

2026年第2四半期財務結果

Palvellaは、2026年6月30日時点の現金、現金等価物、短期投資の合計が2億5,060万ドルであったと述べた。

2026年6月30日を終了とする3ヶ月間の研究開発費は1,250万ドルであり、2025年同期の510万ドルと比較された。同社は、増加の主な要因を、製造活動への支出増加、血管角化腫に対するQTORIN™ラパマイシンの臨床開発、ローリングNDA申請の最初のモジュールに関連する費用、および2026年の従業員数とコンサルティングサービスの増加によるものとした。

一般管理費は今四半期890万ドルであり、前年同期の410万ドルと比較された。Palvellaは、増加の主な要因を2026年の従業員数の増加、および上場企業としての運営に関連する専門的サービスの増加であると述べた。

純損失は今四半期2,190万ドル、または基本および希薄化後1株当たり1.52ドルであり、2025年第2四半期の純損失950万ドル、または基本および希薄化後1株当たり0.86ドルと比較された。

1株当たり利益計算の加重平均発行済株式数は、2026年第2四半期が14,356,219株、2026年累計が13,724,256株であった。2026年7月31日時点の発行済株式数は15,802,768株であり、未行使の事前資金提供ワラントの転換を仮定した普通株式14,408,007株および普通株式同等物1,394,761株を含む。

電話会議の詳細

Palvellaは、2026年第2四半期の財務結果を議論し企業の最新情報を提供するため、本日午前8時30分（東部時間）に電話会議およびライブ音声映像ウェブキャストを開催すると述べた。プレゼンテーションスライドを含むライブウェブキャストは、同社のウェブサイトの「Events & Presentations」セクションからアクセスできる。電話登録の詳細は同社の電話会議リンクから入手できる。ウェブキャストのリプレイは電話会議終了後約2時間後に利用可能となり、同社のウェブサイトwww.palvellatx.comで90日間アーカイブとして保存される。

Palvella Therapeuticsについて

希少疾患バイオテクノロジーのベテランによって設立・運営されるPalvella Therapeutics, Inc.（Nasdaq: PVLA）は、FDA承認治療法が存在しない重度の希少皮膚疾患および血管奇形に罹患する患者のための新しい治療薬の開発・商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業である。同社は、特許取得済みのQTORIN™プラットフォームに基づく製品候補のパイプラインを開発しており、当初は重度の希少皮膚疾患および血管奇形の多くが生涯にわたる疾患であることに焦点を当てている。

Palvellaの主要製品候補であるQTORIN™ 3.9%ラパマイシン無水ゲル（QTORIN™ラパマイシン）は、微小嚢胞性リンパ管奇形、皮膚静脈奇形、および臨床的に有意な血管角化腫の治療のために開発されている。第2の製品候補であるQTORIN™ピタバスタチンは、播種性浅在性光線性ポルケラトーシスの治療のために開発されている。

詳細については、www.palvellatx.comにアクセスするか、LinkedInまたはX（旧Twitter）でPalvellaをフォローしてください。

QTORIN™ラパマイシンおよびQTORIN™ピタバスタチンは研究用のみであり、FDAまたはその他の規制機関によっていかなる適応についても承認されていない。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、1934年証券取引所法第21E条および1933年証券法第27A条の意味における将来の見通しに関する記述が含まれている。これらの記述はPalvellaの経営陣の現在の信念および前提を反映しており、実際の結果が重要的に異なる可能性のあるリスクおよび不確実性の対象である。将来の見通しに関する記述には、臨床データ発表の予想される時期、臨床開発計画、規制申請、FDAレビュープロセス、QTORIN™ラパマイシンおよびQTORIN™ピタバスタチンに対する期待、現金リソースおよびランウェイ、研究段階の機会などが含まれるが、これらに限定されない。

同社が述べたリスクには、追加資本の調達能力、前臨床および臨床開発を通じた製品候補の前進能力、予想されるタイムラインでの規制申請の提出能力、規制承認の取得および製品候補の商業化能力、早期臨床試験の結果、臨床開発および商業製造における経験の限界、競争、世界的な出来事の運営への影響、従業員の採用および維持能力、知的財産の保護、第三者、契約製造業者、契約研究機関への依存などが含まれるが、これらに限定されない。Palvellaは、法律で要求される場合を除き、将来の見通しに関する記述を公に更新または修正する予定はないと述べた。

連絡先情報

投資家向け：Wesley H. Kaupinen、創設者兼CEO、Palvella Therapeutics、wes.kaupinen@palvellatx.com

メディア：Marcy Nanus、投資家関係・企業広報担当バイスプレジデント、Palvella Therapeutics、marcy.nanus@palvellatx.com