Ionis Pharmaceuticals（IONS）株は通常取引で0.98ドル安の2.23%下落となり42.93ドルで取引を終えたが、その後時間外取引で2.33%反発し43.93ドルとなった。通常時間の下落は、パートナーであるRocheが発表した第3相腎臓病試験の良好な結果にもかかわらず発生した。Rocheの実験的治療薬セファクセルセンは、原発性IgA腎症の患者において蛋白尿を有意に減少させた。

Roche、第3相腎臓試験で43.1%の蛋白尿減少を報告

Rocheは、原発性IgA腎症の成人を対象とした進行中の第3相IMAgINATION試験から良好な結果を報告した。本試験は、最適化された標準治療との併用下でセファクセルセンを評価し、プラセボに対する有効性を測定した。第37週時点で、本治療はプラセボと比較して統計的に有意な43.1%の蛋白尿減少を達成し、95%信頼区間は32.5%〜52.0%、P値は0.0001未満であった。

研究者らは、腎障害の主要な指標である24時間尿中蛋白クレアチニン比を用いて治療効果を評価した。蛋白尿レベルの低下は、一般に長期的な腎機能の改善と相関する。

本結果は、アメリカ腎臓学会腎臓週間2026（American Society of Nephrology Kidney Week 2026）カンファレンスで発表された。セファクセルセンの投与を受けた患者では、プラセボ投与群と比較して血尿の改善が見られた割合がより高かった。本治療は、事前に定義された患者サブグループ全体で一貫した有効性を示し、新たな安全性の懸念は生じなかった。

Ionis開発の治療薬、Rocheとのパナーシップを通じて前進

セファクセルセンは、肝臓での因子Bの産生を低減するRNA標的治療薬としてIonisが開発した。因子Bは、IgA腎症に関与する副経路（代替補体経路）の活性に関与している。この蛋白質を低減することにより、セファクセルセンは腎臓の炎症および障害に関連する生物学的プロセスを標的とする。疾患-driving蛋白質をその産生源で低減することを目的とするこの種のRNA標的設計は、Ionisの創薬アプローチの核心である。

本実験的医薬品は月1回の皮下注射で投与され、患者による自己投与の可能性も支援しており、長期にわたる管理を必要とすることが多い疾患の長期治療ニーズに適合する投与プロファイルである。Rocheは2年間にわたる腎機能の変化を測定するため盲検のIMAgINATION試験を継続中であり、研究者らは第105週に推算糸球体濾過量（eGFR）を評価し、より長期的な治療成績を評価する予定である。

Rocheは、補体介在性疾患を対象とする契約に基づき、Ionisからセファクセルセンをライセンス取得した。Ionisはこれまでに、このパートナーシップを通じて頭金、ライセンス料、開発マイルストーン支払いを受領している。この契約には、規制マイルストーン、販売マイルストーン、将来の純売上高に対する段階的ロイヤルティの可能性も含まれている。

Rocheが規制当局との協議を準備する中、IONS株は下落

臨床の進展にもかかわらず、Ionis株は通常時間で安値引けとなった後、時間外取引で下落分の一部を回復した。この対照的な価格変動は、Rocheによる最新の第3相結果の発表に続いて発生したが、入手可能な取引情報では、通常時間の下落の具体的な原因を特定することはできない。

IgA腎症は進行性の腎障害を引き起こし、40歳未満の成人に多く発症する。本疾患は世界中で年間100万人あたり少なくとも25人の成人に影響を及ぼし、最終的に腎不全に至る可能性がある。診断から20年以内に、患者の最大半数が末期腎臓病を発症する可能性がある。

Rocheは、さらなる開発協議を支援するため、最新の試験結果を保健当局と共有する計画である。進行中の試験は、セファクセルセンの腎機能に対する効果に関する追加のエビデンスを提供すると見込まれる。規制当局の決定および将来の商業マイルストーンが、Ionis Pharmaceuticalsの事業に対する本治療の潜在的貢献を左右することになる。