ImmunityBio, Inc.（IBRX）の株価は水曜日、1.12%高の9.91ドルで引けた。変動の激しい取引となった中で0.11ドルの上昇であり、同社が重大な規制上の進展を発表したことを受け、時間外取引ではさらに0.81%高の9.99ドルまで上昇した。その進展とは、米食品医薬品局（FDA）がANKTIVAの承認適用を拡大し、乳頭状腫瘍のみを有するBCG無応答の非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）患者を対象に含めたものである。

重要ポイント

• FDAは、BCG療法との併用におけるANKTIVAの適用を、BCG無応答のNMIBCで乳頭状腫瘍のみを有する成人に拡大した。
• IBRXは水曜日、1.12%高の9.91ドルで引け、時間外取引ではさらに0.81%高の9.99ドルとなった。
• QUILT-3.032試験コーホートAのデータでは、77人中62%の完全奏効率が示された。
• NMIBCは米国の膀胱がん診断の約80%を占め、新規症例の85%〜90%に乳頭状病変が認められる。

FDA、ANKTIVAの承認対象患者集団を拡大

FDAは、BCG（カルメット・ゲラン桿菌）療法との併用におけるANKTIVAの適応を拡大し、乳頭状腫瘍のみを有する成人を治療の承認対象患者集団に追加した。これにより、ImmunityBioはBCGに反応しなくなった膀胱がんのより多くの患者にこの併用療法を提供できる。BCGは数十年にわたりNMIBC治療の柱となってきた膀胱内に直接投与する治療法であり、現在も準的な第一選択アプローチであるため、BCGへの反応性の喪失は患者ケアにおける重要な転換点となる。この点で本決定は意義を持つ。

今回の決定は、2024年4月のANKTIVAのFDAによる初期承認を踏まえるものである。当時の承認は、上皮内がん（CIS）を伴う、乳頭状腫瘍のあるなしにかかわらずBCG無応答のNMIBC患者を対象としていたが、CISを伴わない乳頭状病変のみの患者は除外されていた。今回の適応拡大は、この特定の膀胱がん患者集団を対象とする初のFDA承認である。

適応の更新により、ImmunityBioはANKTIVAとBCGの併用について、CISおよび乳頭状病変のみの疾患の両方にわたる承認を保有することになった。より広い適応は、米国膀胱がん市場における治療の潜在的なリーチも拡大する。

臨床成績が拡大適用を裏付け

今回の決定にあたり、FDAはBCG無応答膀胱がんに対するANKTIVAの有効性を裏付ける既存の科学的エビデンスを審査した。このエビデンスには、ImmunityBioのQUILT-3.032臨床試験コーホートAの結果が含まれており、同試験はCISを有する、乳頭状腫瘍のあるなしにかかわらずBCG無応答の患者におけるANKTIVAとBCGの併用を評価した。

試験の77人中、62%が治療に対する完全奏効を達成した。これは、評価時に検出可能ながんが残っていなかったことを意味する。さらに、奏効者の58%は少なくとも12か月間、40%は少なくとも24か月間奏効を維持しており、多くの患者において持続的な治療効果が示された。BCG治療失敗後の治療選択肢が限られているこの状況では、奏効の持続性はとりわけ重要な意味を持つ。

本治療は管理可能な安全性プロファイルも示した。報告された有害事象の大半は膀胱に関連する症状であり、排尿時痛、頻尿、血尿などの一般的な反応が見られたが、その多くは軽度または中等度であった。ただし、添付文書では、膀胱摘出手術を遅らせることで致命的となりうる転移性がんが進行する可能性があることが警告されている。

ImmunityBio、より大きな膀胱がん市場を狙う

膀胱がんは米国で最も多く診断されるがんの一つであり、非筋層浸潤性疾患がその診断の約80%を占める。新たに診断されたNMIBC患者の85%〜90%に乳頭状病変が認められると推定されており、これらの数値は本疾患に影響を受ける大幅な患者数を浮き彫りにしている。

高グレードの乳頭状腫瘍を持つ患者は、BCG治療に対する反応性を失った場合、重大なリスクに直面する。再発と病勢進行が課題に拍車をかけ、特に膀胱摘出手術の代替を求める患者にとって困難が増す。膀胱摘出手術は、BCGの有効性が失われた場合に歴史的に標準的な推奨とされてきたものである。したがって、今回の承認拡大は、この集団の適格患者に新たな治療選択肢をもたらすことになる。

ImmunityBioは、より広い適応により、ANKTIVAの米国での対応可能市場が当初のCIS集団を超えて拡大すると見込んでいる。同社はまた、2024年の初期承認以降に記録した商業的成長をさらに伸ばすことを目指しており、拡大された適応により、従来は承認用途の範囲外であった患者集団へのアクセスが可能となった。今回のFDAの決定は、膀胱がん免疫療法におけるImmunityBioの地位をさらに強化し、潜在的な商業的機会を拡大するものである。

出典：Blockonomi