Le azioni di Ionis Pharmaceuticals (IONS) sono scese del 2,23% a 42,93 dollari nella seduta regolare, perdendo 0,98 dollari, prima di riprendersi del 2,33% a 43,93 dollari negli scambi after hours. Il calo della seduta regolare è arrivato nonostante i positivi risultati di fase 3 della sperimentazione sulla malattia renale annunciati dal partner Roche, il cui trattamento sperimentale sefaxersen ha ridotto significativamente la proteinuria nei pazienti con nefropatia da IgA primitiva.

Roche segnala una riduzione del 43,1% della proteinuria nella sperimentazione di fase 3 sui reni

Roche ha riportato risultati positivi dallo studio di fase 3 IMAgINATION in corso, che coinvolge adulti con nefropatia da IgA primitiva. La sperimentazione ha valutato sefaxersen in combinazione con la terapia standard ottimizzata e ne ha misurato l'efficacia rispetto a un placebo. Alla settimana 37, il trattamento ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa del 43,1% della proteinuria rispetto al placebo, con un intervallo di confidenza del 95% compreso tra il 32,5% e il 52,0% e un valore P inferiore a 0,0001.

I ricercatori hanno valutato l'effetto del trattamento tramite il rapporto proteine/creatinina nelle urine delle 24 ore, un marcatore chiave del danno renale. Livelli più bassi di proteinuria generalmente correlano con una migliore funzione renale a lungo termine.

I risultati sono stati presentati alla conferenza Kidney Week 2026 della American Society of Nephrology. Una quota maggiore di pazienti trattati con sefaxersen ha sperimentato la risoluzione della presenza di sangue nelle urine rispetto ai riceventi il placebo. Il trattamento ha inoltre dimostrato un'efficacia coerente nei sottogruppi di pazienti predefiniti e non ha introdotto nuove preoccupazioni per la sicurezza.

La terapia sviluppata da Ionis avanza grazie alla partnership con Roche

Sefaxersen è stato sviluppato da Ionis come trattamento a bersaglio RNA che riduce la produzione del fattore B nel fegato. Il fattore B contribuisce all'attività della via del complemento alternativa, che svolge un ruolo nella nefropatia da IgA. Riducendo questa proteina, sefax agisce su un processo biologico associato all'infiammazione e al danno renale. Questo tipo di progettazione a bersaglio RNA, che mira a ridurre alla fonte le proteine che guidano la malattia, è il nucleo dell'approccio di sviluppo farmaceutico di Ionis.

Il farmaco sperimentale è somministrato come iniezione mensile sotto la pelle e supporta la potenziale auto-somministrazione da parte dei pazienti, un profilo di somministrazione che risponde alle esigenze di trattamento a lungo termine di una malattia che spesso richiede una gestione per molti anni. Roche sta proseguendo lo studio IMAgINATION in cieco per misurare le variazioni della funzione renale su due anni, e i ricercatori valuteranno la velocità di filtrazione glomerulare stimata alla settimana 105 per esaminare gli esiti del trattamento a più lungo termine.

Roche ha ottenuto in licenza sefaxersen da Ionis ai sensi di un accordo che copre le malattie mediate dal complemento. Ionis ha già ricevuto pagamenti iniziali, canoni di licenza e pagamenti di milestone di sviluppo grazie alla partnership. L'accordo prevede inoltre potenziali milestone normative, milestone di vendita e royalty scaglionate sulle future vendite nette.

Le azioni IONS scendono mentre Roche prepara le discussioni normative

Nonostante i progressi clinici, le azioni di Ionis hanno chiuso la seduta regolare in calo prima di recuperare parte delle perdite negli scambi after hours. I movimenti di prezzo contrastanti sono seguiti all'annuncio di Roche degli ultimi risultati di fase 3, sebbene le informazioni di trading disponibili non stabiliscano una causa specifica del calo della seduta regolare.

La nefropatia da IgA causa un danno renale progressivo e colpisce comunemente gli adulti prima dei 40 anni. La malattia interessa almeno 25 adulti per milione nel mondo ogni anno e può eventualmente portare a insufficienza renale. Entro 20 anni dalla diagnosi, fino alla metà dei pazienti colpiti può sviluppare una malattia renale allo stadio terminale.

Roche intende condividere gli ultimi risultati della sperimentazione con le autorità sanitarie per supportare ulteriori discussioni sullo sviluppo. Lo studio in corso dovrebbe fornire ulteriori evidenze sugli effetti di sefaxersen sulla funzione renale. Le decisioni normative e i futuri milestone commerciali determineranno il potenziale contributo del trattamento all'attività di Ionis Pharmaceuticals.