La société japonaise de santé numérique SUSMED Inc. (Tokyo : 4263) a annoncé une étape majeure pour l'adoption de la blockchain dans l'industrie pharmaceutique, après que sa plateforme propriétaire d'essais cliniques, SUSMED SourceDataSync (SUSMED SDS), a contribué à l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché pour un produit pharmaceutique. Cette autorisation constitue la première autorisation de mise sur le marché pharmaceutique au monde fondée sur les résultats d'un essai clinique sponsorisé par l'industrie utilisant la technologie blockchain.

Ce développement met en évidence le potentiel des systèmes basés sur la blockchain pour améliorer la gestion des essais cliniques, renforcer l'intégrité des données et réduire les coûts opérationnels associés à la recherche pharmaceutique. Il illustre également la progression de la technologie, d'une démonstration en bac à sable réglementaire jusqu'à une acceptation formelle dans un processus national d'autorisation de mise sur le marché, offrant un cas de référence documenté pour les applications de la blockchain dans le secteur réglementé de la santé.

SUSMED se consacre à la recherche et au développement en santé numérique, notamment aux thérapies numériques pour des affections telles que l'insomnie. La société développe également des technologies de soutien aux essais cliniques, appuyées par un portefeuille de propriété intellectuelle couvrant les thérapies numériques et les applications de la blockchain dans la santé. Plus de détails sont disponibles sur le site officiel de la société.

La hausse des coûts de développement des médicaments crée des défis pour l'industrie

Les dépenses mondiales de recherche et développement pharmaceutique ont augmenté d'environ 8,5 % par an au cours de la dernière décennie, la complexité croissante des protocoles d'essais cliniques et l'élargissement des exigences de recherche contribuant à l'augmentation des coûts de développement.

Le Japon fait face à des défis opérationnels supplémentaires en raison de procédures à forte intensité de main-d'œuvre et de pratiques de conformité étendues associées à ses réglementations sur les Bonnes Pratiques Cliniques (GCP). Ces exigences ont contribué à un écart de productivité significatif entre le Japon et les États-Unis : le nombre de sites d'essais cliniques gérés par un attaché de recherche clinique au Japon ne représenterait qu'un tiers du chiffre correspondant aux États-Unis.

Des coûts de développement plus élevés et des procédures d'essais cliniques inefficaces peuvent retarder la disponibilité de nouveaux médicaments, contribuant au « drug lag » et au « drug loss ». Ces défis touchent les patients qui peuvent ne pas avoir un accès rapide aux traitements déjà disponibles dans d'autres pays.

La ligne directrice internationale actualisée sur les essais cliniques, ICH-E6(R3), a mis l'accent sur une approche « Quality by Design » (QbD). Elle encourage les sponsors pharmaceutiques à éliminer la complexité inutile, à réduire les charges administratives pesant sur les investigateurs et les participants, et à établir une gestion de la qualité appropriée tout au long du processus d'essai clinique.

SUSMED SDS réduit la charge de travail des essais cliniques

SUSMED a développé son système de gestion d'essais cliniques basé sur la blockchain pour répondre à ces défis opérationnels. La plateforme synchronise de manière sécurisée les données médicales collectées dans les établissements de santé avec les informations correspondantes des cahiers d'observation (CRF), réduisant les besoins de saisie manuelle dans les établissements médicaux tout en limitant le recours à certaines activités de surveillance réglementaire. La technologie blockchain fournit également un mécanisme de vérification de l'intégrité et de la cohérence des informations des essais cliniques.

La société a d'abord démontré cette technologie dans le cadre du programme de bac à sable réglementaire du Japon, et les résultats de cette démonstration ont été publiés dans une revue médicale internationale à comité de lecture en juin 2020. À la suite de ce processus de vérification, SUSMED a déposé une demande dans le cadre du système de consultation sur les zones grises réglementaires établi par la loi sur le renforcement de la compétitivité industrielle. Le 4 décembre 2020, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a publié une notification officielle confirmant que la technologie basée sur la blockchain pouvait remplacer certaines activités de surveillance tout en restant conforme aux réglementations GCP du pays.

Une évaluation comparative ultérieure, menée dans le cadre d'une initiative de recherche soutenue par l'Agence japonaise pour la recherche et le développement médicaux (AMED), a démontré des améliorations opérationnelles mesurables. L'évaluation a révélé que le flux de travail SUSMED SDS réduisait la charge de travail de surveillance des essais cliniques de 45,9 %, la charge de travail des établissements médicaux de 32,0 %, et les requêtes de données liées à la vérification et à la correction de 46,7 %.

Ces résultats indiquent que la gestion des essais cliniques basée sur la blockchain peut améliorer substantiellement la productivité tout en soutenant les objectifs de gestion de la qualité établis par les principes internationaux QbD.

Les normes mondiales reconnaissent le potentiel de la blockchain

La reconnaissance de la technologie blockchain dans la recherche pharmaceutique s'est également élargie. La deuxième édition de GAMP 5, publiée en 2022 par l'International Society for Pharmaceutical Engineering, a identifié la blockchain comme une solution potentielle pour renforcer l'intégrité des données dans les environnements réglementés. Cette reconnaissance témoigne de l'intérêt croissant pour l'application de la technologie de registre distribué dans la recherche clinique et le développement pharmaceutique. L'autorisation obtenue par SUSMED associe désormais cette reconnaissance au niveau des normes à une autorisation de mise sur le marché effective, offrant aux sponsors pharmaceutiques un cas de référence concret pour l'intégrité des données assistée par blockchain dans la recherche clinique.

SUSMED prévoit une adoption plus large des essais cliniques

Le président et directeur général de SUSMED, Taro Ueno, a déclaré que cette réalisation représentait une étape importante pour lutter contre le drug loss et améliorer l'accès aux options de traitement au Japon. Il a souligné les démonstrations réglementaires réalisées par la société en 2020 et l'autorisation obtenue ensuite comme la preuve que la technologie blockchain pouvait soutenir une conformité efficace sans compromettre les standards des essais cliniques.

Des représentants gouvernementaux ont également salué ce développement, le décrivant comme un exemple important d'innovation réglementaire et d'application pratique des technologies émergentes aux défis de la santé.

SUSMED prévoit d'étendre la mise en œuvre de sa plateforme basée sur la blockchain à un éventail plus large d'essais cliniques pharmaceutiques, avec l'objectif d'améliorer l'efficacité du développement, de réduire les dépenses opérationnelles et de renforcer la qualité de la recherche. La société estime également que sa technologie contribuera à un écosystème d'essais cliniques plus durable, pouvant soutenir un meilleur accès aux traitements innovants tout en aidant à maîtriser les dépenses de santé et de protection sociale à long terme. Alors que la notification du ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales de décembre 2020 a déjà établi que les systèmes basés sur la blockchain peuvent remplacer certaines activités de surveillance au titre des GCP, l'adoption de tels flux de travail dans d'autres essais, à commencer par l'extension prévue du SDS par SUSMED, constitue un développement concret à suivre à mesure que la recherche clinique basée sur la blockchain dépasse sa première autorisation.

Source : CoinTrust