L'action Ionis Pharmaceuticals (IONS) a reculé de 2,23 % à 42,93 $ en séance normale, cédant 0,98 $, avant de rebondir de 2,33 % à 43,93 $ après la clôture. Cette baisse est intervenue malgré les résultats positifs annoncés par son partenaire Roche lors d'un essai de phase 3 sur une maladie rénale, dont le traitement expérimental sefaxersen a significativement réduit la protéinurie chez les patients atteints de néphropathie à IgA primitive.

Roche annonce une réduction de 43,1 % de la protéinurie dans un essai rénal de phase 3

Roche a rapporté des résultats positifs de l'étude IMAgINATION de phase 3 en cours, menée chez des adultes atteints de néphropathie à IgA primitive. L'essai a évalué le sefaxersen en association avec un traitement standard optimisé et a mesuré son efficacité par rapport à un placebo. À la semaine 37, le traitement a permis une réduction statistiquement significative de 43,1 % de la protéinurie par rapport au placebo, avec un intervalle de confiance de 95 % allant de 32,5 % à 52,0 % et une valeur P inférieure à 0,0001.

Les chercheurs ont évalué l'effet du traitement à l'aide du rapport protéine/créatinine urinaire de 24 heures, un marqueur clé des lésions rénales. Des niveaux plus faibles de protéinurie sont généralement corrélés à une meilleure fonction rénale à long terme.

Les résultats ont été présentés lors du congrès Kidney Week 2026 de l'American Society of Nephrology. Une proportion plus importante de patients recevant le sefaxersen a présenté une résolution de l'hématurie par rapport aux receveurs du placebo. Le traitement a également démontré une efficacité constante dans les sous-groupes de patients prédéfinis et n'a soulevé aucun nouveau problème de sécurité.

Une thérapie développée par Ionis progresse grâce au partenariat avec Roche

Le sefaxersen a été développé par Ionis comme un traitement à ARN ciblé qui réduit la production du facteur B dans le foie. Le facteur B contribue à l'activité de la voie alterne du complément, qui joue un rôle dans la néphropathie à IgA. En réduisant cette protéine, le sefaxersen cible un processus biologique associé à l'inflammation et aux lésions rénales. Ce type de conception à ARN ciblé, qui vise à réduire à la source les protéines à l'origine de la maladie, est au cœur de l'approche de développement de médicaments d'Ionis.

Le médicament expérimental est administré par injection mensuelle sous la peau et permet une auto-administration potentielle par les patients, un profil d'administration adapté aux exigences d'un traitement à long terme d'une maladie qui nécessite souvent une prise en charge sur de nombreuses années. Roche poursuit l'étude IMAgINATION en aveugle afin de mesurer l'évolution de la fonction rénale sur deux ans, et les chercheurs évalueront le débit de filtration glomérulaire estimé à la semaine 105 pour évaluer les résultats du traitement à plus long terme.

Roche a obtenu la licence du sefaxersen auprès d'Ionis dans le cadre d'un accord couvrant les maladies médiées par le complément. Ionis a précédemment reçu des paiements initiaux, des frais de licence et des paiements d'étapes de développement dans le cadre de ce partenariat. L'accord prévoit également des paiements d'étapes réglementaires potentiels, des paiements d'étapes commerciales et des redevances à paliers sur les ventes nettes futures.

L'action IONS recule alors que Rochepare des discussions réglementaires

Malgré ces progrès cliniques, les actions Ionis ont terminé la séance normale en baisse avant de récupérer une partie de leurs pertes après la clôture. Ces mouvements de cours contrastés ont suivi l'annonce par Roche des derniers résultats de phase 3, bien que les informations de trading disponibles n'établissent pas de cause spécifique à la baisse en séance normale.

La néphropathie à IgA provoque des lésions rénales progressives et touche couramment les adultes avant l'âge de 40 ans. La maladie affecte au moins 25 adultes par million dans le monde chaque année et peut finalement conduire à une insuffisance rénale. Dans les 20 ans suivant le diagnostic, jusqu'à la moitié des patients touchés peuvent développer une insuffisance rénale terminale.

Roche prévoit de partager les derniers résultats de l'essai avec les autorités sanitaires afin d'appuyer de nouvelles discussions sur le développement. L'étude en cours devrait fournir des preuves supplémentaires sur les effets du sefaxersen sur la fonction rénale. Les décisions réglementaires et les futures étapes commerciales détermineront la contribution potentielle du traitement à l'activité d'Ionis Pharmaceuticals.