Las acciones de Ionis Pharmaceuticals (IONS) cayeron 2.23% a 42.93 dólares en la sesión regular, con una pérdida de 0.98 dólares, antes de rebotar 2.33% a 43.93 dólares en la negociación tras el cierre. La caída en la sesión regular se produjo pese a los positivos resultados de fase 3 en un ensayo de enfermedad renal anunciados por su socio Roche, cuyo tratamiento experimental sefaxersen redujo significativamente la proteinuria en pacientes con nefropatía IgA primaria.

Roche informa de una reducción de proteinuria del 43.1% en un ensayo renal de fase 3

Roche reportó resultados positivos del estudio de fase 3 IMAgINATION, en curso, que involucra a adultos con nefropatía IgA primaria. El ensayo evaluó sefaxersen junto con la terapia estándar optimizada y midió su eficacia frente a un placebo. En la semana 37, el tratamiento logró una reducción estadísticamente significativa de 43.1% en la proteinuria en comparación con el placebo, con un intervalo de confianza del 95% de 32.5% a 52.0% y un valor P inferior a 0.0001.

Los investigadores evaluaron el efecto del tratamiento mediante la cociente proteína-creatinina en orina de 24 horas, un marcador clave del daño renal. Niveles más bajos de proteinuria generalmente se correlacionan con una mejor función renal a largo plazo.

Los hallazgos se presentaron en la conferencia Kidney Week 2026 de la American Society of Nephrology. Una mayor proporción de pacientes que recibieron sefaxersen experimentaron resolución de la sangre en la orina en comparación con los que recibieron placebo. El tratamiento también demostró una eficacia consistente en los subgrupos de pacientes predefinidos y no generó nuevos problemas de seguridad.

La terapia desarrollada por Ionis avanza gracias a la alianza con Roche

Sefaxersen fue desarrollado por Ionis como un tratamiento dirigido a ARN que reduce la producción del factor B en el hígado. El factor B contribuye a la actividad de la vía alternativa del complemento, que desempeña un papel en la nefropatía IgA. Al reducir esta proteína, sefaxersen actúa sobre un proceso biológico asociado con la inflamación y el daño renal. Este tipo de diseño dirigido a ARN, que busca reducir en su origen las proteínas que impulsan la enfermedad, es el núcleo del enfoque de desarrollo de fármacos de Ionis.

El medicamento experimental se administra como una inyección mensual debajo de la piel y permite la potencial autoadministración por parte de los pacientes, un perfil de administración acorde con las demandas de un tratamiento a largo plazo para una enfermedad que suele requerir manejo durante muchos años. Roche continúa el estudio IMAgINATION enmascarado para medir los cambios en la función renal a lo largo de dos años, y los investigadores evaluarán la tasa de filtración glomerular estimada en la semana 105 para determinar los resultados del tratamiento a más largo plazo.

Roche obtuvo la licencia de sefaxersen de Ionis en el marco de un acuerdo que cubre enfermedades mediadas por el complemento. Ionis ya ha recibidoos iniciales, tarifas de licencia y pagos por hitos de desarrollo a través de la alianza. El acuerdo también contempla posibles hitos regulatorios, hitos de ventas y regalías escalonadas sobre las ventas netas futuras.

Las acciones de IONS caen mientras Roche prepara conversaciones regulatorias

A pesar del avance clínico, las acciones de Ionis cerraron la sesión regular a la baja antes de recuperar parte de sus pérdidas tras el cierre. Los movimientos de precio contrastantes se produjeron después del anuncio de Roche sobre los últimos hallazgos de fase 3, aunque la información de negociación disponible no establece una causa específica para la caída en la sesión regular.

La nefropatía IgA causa daño renal progresivo y comúnmente afecta a adultos menores de 40 años. La enfermedad afecta al menos a 25 adultos por millón en todo el mundo cada año y eventualmente puede provocar insuficiencia renal. Dentro de los 20 años posteriores al diagnóstico, hasta la mitad de los pacientes afectados puede desarrollar enfermedad renal en etapa terminal.

Roche planea compartir los últimos hallazgos del ensayo con las autoridades sanitarias para respaldar nuevas conversaciones sobre su desarrollo. Se espera que el estudio en curso proporcione evidencia adicional sobre los efectos de sefaxersen en la función renal. Las decisiones regulatorias y los futuros hitos comerciales determinarán la contribución potencial del tratamiento al negocio de Ionis Pharmaceuticals.