Das japanische Digital-Healthcare-Unternehmen SUSMED Inc. (Tokyo: 4263) hat einen Meilenstein für die Einführung von Blockchain in der pharmazeutischen Industrie verkündet, nachdem seine hauseigene Plattform für klinische Studien, SUSMED SourceDataSync (SUSMED SDS), zur Erlangung der Marktzulassung für ein Arzneimittel beigetragen hat. Die Zulassung ist die weltweit erste Arzneimittelmarktzulassung, die auf den Ergebnissen einer industriegeförderten klinischen Studie mit Blockchain-Technologie basiert.

Die Entwicklung unterstreicht das Potenzial blockchain-basierter Systeme zur Verbesserung des Managements klinischer Studien, zur Stärkung der Datenintegrität und zur Senkung der operativen Kosten pharmazeutischer Forschung. Sie dokumentiert zudem den Weg der Technologie von einer Demonstration im regulatorischen Sandbox-Verfahren bis zur formellen Akzeptanz innerhalb eines nationalen Zulassungsprozesses und liefert einen dokumentierten Referenzfall für Blockchain-Anwendungen im regulierten Gesundheitswesen.

SUSMED ist auf Forschung und Entwicklung im Bereich Digital Healthcare spezialisiert, einschließlich digitaler Therapeutika für Erkrankungen wie Schlaflosigkeit. Das Unternehmen entwickelt auch Technologien zur Unterstützung klinischer Studien, gestützt auf geistiges Eigentum im Bereich digitaler Therapeutika und Blockchain-Anwendungen im Gesundheitswesen. Weitere Informationen finden sich auf der offiziellen Website des Unternehmens.

Steigende Arzneimittelentwicklungskosten schaffen branchenne Herausforderungen

Die weltweiten Ausgaben für pharmazeutische Forschung und Entwicklung sind in den vergangenen zehn Jahren um jährlich rund 8,5 % gestiegen, wobei die zunehmende Komplexität von Studienprotokollen und wachsende Forschungsanforderungen zu höheren Entwicklungskosten beigetragen haben.

Japan steht aufgrund arbeitsintensiver Verfahren und umfassender Compliance-Praktiken im Zusammenhang mit seinen Good Clinical Practice (GCP)-Vorschriften vor zusätzlichen operativen Herausforderungen. Diese Anforderungen haben zu einer erheblichen Produktivitätslücke zwischen Japan und den USA geführt: Die Zahl der von einem einzelnen Clinical Research Associate in Japan betreuten Studienstandorte liegt Berichten zufolge nur bei einem Drittel des entsprechenden Werts in den USA.

Höhere Entwicklungskosten und ineffiziente Studienverfahren können die Verfügbarkeit neuer Medikamente verzögern und zu Drug Lag und Drug Loss beitragen. Diese Herausforderungen betreffen Patienten, die möglicherweise keinen zeitnahen Zugang zu bereits in anderen Ländern verfügbaren Behandlungen haben.

Die aktualisierte internationale Leitlinie für klinische Studien, ICH-E6(R3), betont einen Quality-by-Design-(QbD-)Ansatz. Sie ermutigt pharmazeutische Auftraggeber, unnötige Komplexität zu beseitigen, administrative Belastungen für Prüfer und Teilnehmer zu reduzieren und durchgehend angemessenes Qualitätsmanagement im gesamten Studienprozess zu etablieren.

SUSMED SDS reduziert den Aufwand klinischer Studien

SUSMED hat sein blockchain-gestütztes Managementsystem für klinische Studien entwickelt, um diese operativen Herausforderungen zu bewältigen. Die Plattform synchronisiert in Gesundheitseinrichtungen erhobene medizinische Daten sicher mit den entsprechenden Case Report Form (CRF)-Informationen und reduziert so den Bedarf an manueller Dateneingabe in medizinischen Einrichtungen bei gleichzeitiger Verringerung bestimmter regulatorischer Monitoring-Aktivitäten. Blockchain-Technologie bietet zudem einen Mechanismus zur Überprüfung der Integrität und Konsistenz von Studiendaten.

Das Unternehmen demonstrierte die Technologie zunächst im Rahmen des japanischen Regulatory-Sandbox-Programms; die Ergebnisse wurden im Juni 2020 in einer peer-reviewten internationalen medizinischen Fachzeitschrift veröffentlicht. Nach dem Verifizierungsprozess reichte SUSMED einen Antrag im Rahmen des Systems of Inquiry on Regulatory Gray-Zone Areas ein, das durch den Industrial Competitiveness Enhancement Act geschaffen wurde. Am 4. Dezember 2020 gab das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt eine offizielle Mitteilung heraus, die bestätigte, dass blockchain-basierte Technologie bestimmte Monitoring-Aktivitäten ersetzen kann, während sie weiterhin den GCP-Vorschriften des Landes entspricht.

Eine anschließende vergleichende Bewertung im Rahmen einer von der Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) unterstützten Forschungsinitiative zeigte messbare operative Verbesserungen. Die Evaluierung ergab, dass der SUSMED-SDS-Workflow den Monitoring-Aufwand klinischer Studien um 45,9 %, den Aufwand in medizinischen Einrichtungen um 32,0 % und Datenanfragen im Zusammenhang mit Verifizierung und Korrektur um 46,7 % reduzierte.

Diese Ergebnisse zeigen, dass blockchain-basiertes Studienmanagement die Produktivität erheblich steigern und zugleich die Qualitätsmanagementziele der internationalen QbD-Grundsätze unterstützen kann.

Globale Standards erkennen das Potenzial von Blockchain an

Auch die branchenseitige Anerkennung von Blockchain in der pharmazeutischen Forschung hat zugenommen. Die zweite Ausgabe von GAMP 5, veröffentlicht 2022 von der International Society for Pharmaceutical Engineering, identifizierte Blockchain als potenzielle Lösung zur Stärkung der Datenintegrität in regulierten Umgebungen. Diese Anerkennung spiegelt das wachsende Interesse an der Anwendung von Distributed-Ledger-Technologie in klinischer Forschung und pharmazeutischer Entwicklung wider. SUSMEDs Zulassung verbindet diese Anerkennung auf Standards-Ebene nun mit einer tatsächlichen Marktzulassung und bietet pharmazeutischen Auftraggebern einen konkreten Referenzfall für blockchain-gestützte Datenintegrität in der klinischen Forschung.

SUSMED plant breitere Einführung in klinischen Studien

SUSMED-Präsident und CEO Taro Ueno erklärte, der Erfolg sei ein wichtiger Schritt zur Bewältigung von Drug Loss und zur Verbesserung des Zugangs zu Behandlungsoptionen in Japan. Er verwies auf die früheren regulatorischen Demonstrationen des Unternehmens im Jahr 2020 und die anschließende Zulassung als Beleg dafür, dass Blockchain-Technologie effiziente Compliance unterstützen kann, ohne die Standards klinischer Studien zu gefährden.

Regierungsvertreter begrüßten die Entwicklung ebenfalls und bezeichneten sie als wichtiges Beispiel für regulatorische Innovation und die praktische Anwendung neuer Technologien auf Herausforderungen im Gesundheitswesen.

SUSMED plant, den Einsatz seiner blockchain-basierten Plattform auf ein breiteres Spektrum pharmazeutischer klinischer Studien auszuweiten, mit dem Ziel, die Entwicklungseffizienz zu verbessern, operative Kosten zu senken und die Forschungsqualität zu stärken. Das Unternehmen erwartet zudem, dass seine Technologie zu einem nachhaltigeren Ökosystem für klinische Studien beiträgt und möglicherweise einen besseren Zugang zu innovativen Therapien unterstützt, während sie zur Bewältigung langfristiger Gesundheits- und Sozialausgaben beiträgt. Da die Mitteilung des Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt vom Dezember 2020 bereits feststellt, dass blockchain-basierte Systeme bestimmte Monitoring-Aktivitäten gemäß GCP ersetzen können, ist die Einführung solcher Workflows in weiteren Studien, beginnend mit SUSMEDs geplanter SDS-Erweiterung, eine konkrete Entwicklung, die zu beobachten ist, während blockchain-basierte klinische Forschung über die erste Zulassung hinauswächst.

Quelle: CoinTrust