Die Aktie von Ionis Pharmaceuticals (IONS) fiel im regulierten Handel um 2,23 % auf 42,93 $ und verlor damit 0,98 $, erholte sich nachbörslich jedoch um 2,33 % auf 43,93 $. Der Kursrückgang im regulierten Handel kam trotz positiver Phase-3-Ergebnisse aus einer Nierenstudie zustande, die der Partner Roche verkündete. Dessen experimenteller Wirkstoff Sefaxersen senkte die Proteinurie bei Patienten mit primärer IgA-Nephropathie signifikant.

Roche meldet 43,1 %ige Reduktion der Proteinurie in Phase-3-Nierenstudie

Roche meldete positive Ergebnisse aus der laufenden Phase-3-Studie IMAgINATION mit Erwachsenen, die an einer primären IgA-Nephropathie leiden. Die Studie untersuchte Sefaxersen in Kombination mit einer optimierten Standardtherapie und maß dessen Wirksamkeit im Vergleich zu Placebo. In Woche 37 erreichte der Wirkstoff eine statistisch signifikante Reduktion der Proteinurie um 43,1 % gegenüber Placebo, mit einem 95-%-Konfidenzintervall von 32,5 % bis 52,0 % und einem P-Wert unter 0,0001.

Die Forscher bewerteten die Behandlung anhand des Protein-Kreatinin-Verhältnisses im 24-Stunden-Urin, einem wichtigen Marker für Nierenschäden. Niedrigere Proteinurie-Werte korrelieren in der Regel mit einer besseren langfristigen Nierenfunktion.

Die Ergebnisse wurden auf der Konferenz American Society of Nephrology Kidney Week 2026 vorgestellt. Ein größerer Anteil der Patienten, die Sefaxersen erhielten, zeigte eine Rückbildung von Blut im Urin im Vergleich zu den Placebo-Empfängern. Die Behandlung zeigte zudem über die vordefinierten Patientensubgruppen hinweg eine konsistente Wirksamkeit und führte zu keinen neuen Sicherheitsbedenken.

Von Ionis entwickelte Therapie kommt durch die Partnerschaft mit Roche voran

Sefaxersen wurde von Ionis als RNA-targetierte Behandlung entwickelt, die die Produktion von Faktor B in der Leber reduziert. Faktor B trägt zur Aktivität des alternativen Komplementwegs bei, der bei der IgA-Nephropathie eine Rolle spielt. Durch die Senkung dieses Proteins greift Sefaxersen in einen biologischen Prozess ein, der mit Nierenentzündungen und Nierenschäden verbunden ist. Ein solches RNA-targetiertes Design, das krankheitsauslösende Proteine an ihrer Quelle reduzieren soll, ist der Kern des Arzneimittelentwicklungsansatzes von Ionis.

Das experimentelle Medikament wird als monatliche Injektion unter die Haut verabreicht und ermöglicht potenziell die Selbstverabreichung durch Patienten – ein Verabreichungsprofil, das den langfristigen Behandlungsanforderungen einer Krankheit entspricht, die häufig über viele Jahre behandelt werden muss. Roche setzt die verblindete IMAgINATION-Stud fort, um Veränderungen der Nierenfunktion über zwei Jahre zu messen. Die Forscher werden in Woche 105 die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate bewerten, um die langfristigen Behandlungsergebnisse zu beurteilen.

Roche hat Sefaxersen von Ionis im Rahmen einer Vereinbarung lizenziert, die komplementvermittelte Erkrankungen abdeckt. Ionis hat durch die Partnerschaft bereits Vorauszahlungen, Lizenzgebühren und Entwicklungsm Meilensteinzahlungen erhalten. Die Vereinbarung sieht zudem potenzielle regulatorische Meilensteine, Verkaufsmeilensteine und gestaffelte Tantiemen auf künftige Nettoverkäufe vor.

IONS-Aktie gibt nach, während Roche regulatorische Gespräche vorbereitet

Trotz der klinischen Fortschritte schloss die Ionis-Aktie den regulierten Handel niedriger, bevor sie nachbörslich einen Teil ihrer Verluste zurückgewann. Die gegenläufigen Kursbewegungen folgten auf Roches Bekanntgabe der neuesten Phase-3-Ergebnisse, wobei die verfügbaren Handelsinformationen keine konkrete Ursache für den Rückgang im regulierten Handel belegen.

Die IgA-Nephropathie verursacht fortschreitende Nierenschäden und betrifft häufig Erwachsene vor dem 40. Lebensjahr. Die Krankheit betrifft weltweit jährlich mindestens 25 Erwachsene pro eine Million Einwohner und kann letztendlich zu Nierenversagen führen. Innerhalb von 20 Jahren nach der Diagnose kann bei bis zur Hälfte der Betroffenen eine terminaler Nierenversagen auftreten.

Roche plant, die neuesten Studienergebnisse mit Gesundheitsbehörden zu teilen, um weitere Entwicklungsgespräche zu unterstützen. Die laufende Studie soll zusätzliche Erkenntnisse über die Auswirkungen von Sefaxersen auf die Nierenfunktion liefern. Regulatorische Entscheidungen und künftige kommerzielle Meilensteine werden darüber bestimmen, welchen Beitrag die Behandlung zum Geschäft von Ionis Pharmaceuticals leisten kann.